中风后的康复之路往往漫长而艰难。许多患者即使经过系统康复，仍可能留下偏瘫、语言障碍或日常生活能力下降等长期后遗症。传统治疗手段主要依靠“保住现有功能”和“训练代偿能力”，却无法真正修复已经死亡的神经细胞。

正因如此，一项全新的技术正在全球范围内受到瞩目——干细胞疗法。它被寄予厚望，不是为了单纯缓解症状，而是瞄准了更核心的目标：为受损的大脑补充新细胞、重建神经网络、让功能重新恢复。

那么，干细胞疗法是否真的有机会改变中风康复的未来？全球研究的进展如何？离真正走进临床还有多远？本文将一一为您解答这些问题。

干细胞疗法在中风康复中的未来：临床进展、挑战与未来十年方向

一、为什么干细胞成为中风康复的新希望？

中风康复的最大障碍在于中枢神经系统的自我修复能力极为有限。死亡的神经元无法自然再生，而传统的药物与康复训练，更多依赖大脑残存部分的“可塑性”进行代偿，效果存在“天花板”。

干细胞疗法的核心魅力在于，它提供了一种从根源上修复损伤的全新范式。它不再仅仅是对抗症状，而是直接补充丢失的细胞，重建受损的神经连接。

例如，可将皮肤细胞“重编程”为多能干细胞，再定向分化为大脑需要的神经元，试图填补患者脑中丢失的“神经递质工厂”。这种从“治标”到“治本”的思路转变，正是其被誉为革命性疗法的根本原因。

根据来源和作用机制的不同，用于中风研究的干细胞主要分为以下几类：

干细胞类型	来源与特点	在中风修复中的主要作用机制与潜力
神经干细胞/前体细胞 (NSCs)	可分化为神经元、星形胶质细胞等多种神经细胞。	直接替代：分化为新的神经元，直接补充细胞损失。 重建网络：与宿主脑神经网络建立功能性连接。
间充质干细胞 (MSCs)	来源广泛（骨髓、脂肪、脐带等），免疫原性低。	神经营养与保护：分泌BDNF、VEGF等因子，保护幸存神经元，减轻炎症。 促进血管新生：改善局部血流。
诱导多能干细胞 (iPSCs)	由体细胞（如皮肤细胞）重编程获得，无伦理争议，可实现个体化治疗。	提供细胞源：是获得上述神经干细胞等细胞类型的理想来源，潜力巨大。
其他类型	如胚胎干细胞(ESCs)、脐带血细胞(HUCBCs)等。	各自具有促进神经发生、血管生成、免疫调节等不同潜力。

值得注意的是，干细胞的作用远非简单的“细胞置换”。它更如同一个被激活的“智能修复系统”，通过上述多种机制的协同作用——替代、保护、改善微环境与促进重塑——实现对大脑的整体性修复。

二、全球最新进展：干细胞中风治疗进入临床关键期

当前，全球干细胞治疗中风的研究已全面进入从人体临床试验的关键阶段，并在多个方向上取得了突破性进展，为临床上市积累了坚实的证据。

Ⅲ期临床试验证实：干细胞疗法提升中风患者的恢复水平以及预后水平

2024年1月16日，日本再生医学在行业期刊《JAMA Neurol》上发表了一篇关于《异体干细胞治疗急性缺血性中风的2/3期TREASURE随机临床试验》的研究成果。主要探究终点是安全性和90天时的良好结果。^[1]

本次研究在2017年11月15日至2021年3月30日期间共招募了229名缺血性中风患者，并于2022年3月29日进行了第365天的随访。

• 与安慰剂组相比，干细胞组中缺血核心体积为50mL或更低的患者预后明显更好。
• 与安慰剂组相比，64岁或以下的患者在干细胞组中的预后也往往更好。
• 在缺血性中风发作后18至36小时内静脉注射干细胞疗法是安全的。

本研究结果支持干细胞的安全性，但还需要进一步研究来确定干细胞治疗缺血性中风是否对符合特定标准的患者产生有益作用。

权威证据整合：干细胞治疗中风疗效获荟萃分析支持

2024年9月1日，四川大学华西医院牵头在行业期刊《当代干细胞研究》上发表了一篇关于《骨髓干细胞治疗缺血性中风的疗效和安全性》的荟萃分析。^[2]

本次研究纳入了11项试验共涉及576名患者。评估了三种不同的疗法，包括间充质干细胞 (MSC)、单核干细胞 (MNC) 和多能成体祖细胞 (MAPC)。

• 分析显示，间充质干细胞在降低死亡率和改善改良Rankin量表评分方面排名第一，SUCRA值分别为80%和98%。
• 亚组分析显示，静脉移植在降低全因死亡率方面优于常规疗法。

研究得出结论对于缺血性中风患者，使用干细胞移植可降低死亡风险并改善功能结果。有必要进行更多大型试验以提供更确凿的证据。

2年随访表明：干细胞治疗中风展现长期安全性与功能改善

2025年7月14日，荷兰乌得勒支大学科研人员在《Stroke》上发表了一篇名为《鼻内注射基质细胞治疗围产期动脉卒中：2年安全性和神经发育》的研究成果。^[3]

研究共纳入10名接受MSC治疗的新生儿，通过长期随访评估其脑组织损伤恢复及神经发育情况，并将其与 39名未接受MSC的登记对照队列进行比较。

结果显示，鼻内MSC给药具有良好的长期安全性。

随访至2岁期间，所有患儿均未出现与治疗相关的严重不良事件。3个月MRI评估也显示，患儿平均脑组织保留率达89%，未出现超出安全阈值的坏死区域。同时，MSC治疗组在关键运动传导通路——包括内囊后肢和大脑脚——出现结构异常的比例显著低于对照组，提示MSC可能对脑组织具有保护作用。

在神经发育方面，2岁评估显示：

• 20% 的患儿出现脑瘫，但都属于功能较好的 I 级，无严重运动障碍。
• 10%～20% 出现轻度认知或语言问题，未出现癫痫。
• 半数患儿在所有领域表现正常。

与对照队列相比，MSC组在运动能力评分上显著更好，提示治疗可能改善早期运动功能。

该研究证明了鼻内MSC治疗围产期动脉卒中的长期安全性，并观察到一些改善运动功能的积极信号。不过由于样本量小、非随机对照设计，目前结果仍需通过更大规模的随机对照试验进一步验证其有效性。

相关阅读：2025年1-11月干细胞治疗中风最新进展：炎症抑制与神经再生的双重突破

三、为什么干细胞疗法还没有普及？潜在难点有哪些？

尽管前景广阔，但干细胞疗法要成为中风后的标准治疗，仍需跨越从实验室到临床应用的“死亡之谷”，面临一系列科学、医学和产业化挑战。

疗效验证的复杂性：中风患者损伤部位、范围、年龄和基础疾病差异巨大，这种高度异质性使得在临床试验中设计统一方案、并证明其对广泛人群明确有效变得异常复杂。尽管早期试验显示潜力，但一些既往的多中心、随机对照试验在主要功能评价指标上未能达到预期，这要求后续研究在设计上更加精密。

细胞生存与整合的瓶颈：移植的干细胞面临严峻挑战。缺血脑区的炎症环境、血液供应不足，导致大量细胞在移植后短期内死亡。如何提高细胞在病灶的存活率，并确保其能精准分化为所需神经元、并与宿主神经网络建立正确且有效的功能连接，是尚未完全解决的根本问题。

治疗方案的标准化困境：干细胞的最佳来源（自体或异体）、最佳细胞类型、最适剂量、最优移植时机（急性期、亚急性期或慢性期）以及最安全的递送方式（静脉注射、动脉注射或脑内局部注射）等，全球尚无金标准。方案的千差万别直接影响疗效对比和结论的统一。

四、关键技术突破正在出现：干细胞治疗进入新阶段

为应对上述挑战，全球科学家正在工程学、材料学和分子生物学层面进行创新，推动干细胞治疗进入一个更智能、更精准、更有效的新阶段。

1. 提升细胞存活与整合：生物材料支架技术

直接攻克“细胞移植后大量死亡”这一首要瓶颈的策略是开发生物材料支架。例如，科学家们已研制出可注射的微孔微凝胶支架。^[4]

它犹如为干细胞打造的“临时住所”或“保护舱”，在植入损伤区域后，不仅能提供三维空间支持，还能隔离有害的炎症环境、促进营养交换，从而大幅提高移植干细胞的存活率与驻留率，为后续的细胞整合奠定基础。

2. 实现精准靶向递送：靶向修饰与仿生递送平台

为提高治疗效率并减少脱靶效应，靶向递送技术正在快速发展。研究人员通过构建RGD肽修饰的线粒体囊泡等先进的仿生平台，使其像“智能导弹”一样，能够将特定的修复物质（如健康的功能性线粒体）精准地递送至病变的血管内皮细胞。^[5]

这种精准干预能高效促进血管新生，改善脑部血供，代表了治疗策略向微观精准操控的演进。

3. 超越细胞替代的修复：功能强化与联合治疗策略

当下的研究已超越简单的细胞替代思维，转向功能强化与联合治疗。一方面，通过对干细胞进行基因修饰或预处理，可以增强其分泌神经营养因子、抗炎或归巢至损伤部位的能力。^[6]

另一方面，干细胞与外泌体的联合疗法成为新趋势。外泌体作为干细胞分泌的纳米级囊泡，携带了丰富的活性物质，能以更安全、高效的方式调节损伤微环境，这标志着治疗理念从依赖“移植细胞本身”扩展到充分利用其“分泌效应”，策略更为灵活多元。

4. 动态监测治疗过程：在体多模态影像技术

将治疗过程从“黑箱”变为“透明”，是临床转化的重要支撑。借助BLI（生物发光成像）/PET（正电子发射断层扫描）/MRI（磁共振成像）融合成像技术，科学家能够实时、动态、可视化地监测移植到体内的干细胞是否存活、向何处迁移、分化为哪种细胞、以及与宿主神经网络是否成功整合。^[7]

这项技术为优化治疗方案提供了最直接的客观依据，是连接实验室研究与临床应用的桥梁。

五、未来5–10年：干细胞疗法治疗中风康复的突破方向

根据当前全球研究进展，干细胞治疗中风的未来将呈现清晰而激动人心的演进路径。未来五到十年，我们可能会见证该领域从临床研究迈向广泛应用的以下几个关键趋势：

1. 研发重心转移：从“安全验证”深化为“有效验证”

随着早期临床试验不断证实疗法的基本安全性，研究的核心任务将向前推进。未来，更多设计严谨、规模更大的II期及III期随机对照临床试验将陆续启动，其首要目标不再仅是“证明无害”，而是必须提供确凿的、可重复的数据来“证明有效”，即明确回答干细胞疗法能在多大程度上、针对哪类患者改善神经功能。

2. 治疗策略升级：从“单兵作战”发展为“多手段联合”

单纯的干细胞移植可能只是起点。未来的治疗范式将更倾向于整合性方案，例如将干细胞与康复机器人、经颅磁刺激等神经调控技术相结合，或与前述的生物材料支架协同使用。这种“1+1>2”的策略旨在同步促进神经再生与功能再训练，最大化修复效果。

3. 产品方向演进：个性化细胞治疗将成为可行主流

基于诱导多能干细胞技术或患者自身细胞的个性化治疗方案，因能显著降低免疫排斥风险并实现“量体裁衣”，其可控性和吸引力将日益凸显。随着制备工艺的成熟与成本下降，这类产品有望从昂贵的个体化定制，逐步走向基于细胞库的“现货型”与个性化相结合的新模式。

4. 监管突破可期：全球首款疗法可能在不远处

在监管审批方面，针对慢性中风患者的干细胞疗法，因其医疗需求迫切且临床评价相对明确，最有可能率先实现“零的突破”，在全球主要市场获得有条件上市批准，从而树立首个行业标杆。

5. 康复模式重构：从“功能代偿”转向“修复与重建”

上述趋势将共同推动中风康复理念发生根本性变革。传统的、以代偿策略为主的“被动训练”模式，将逐步进化为 “神经组织主动修复”与“神经功能系统重建”双轮驱动的全新康复模式。这不仅意味着治疗窗口的延长，更意味着生活重获质量的希望大幅增加。

综上所述，未来十年，中风康复领域很可能会迎来一场由干细胞技术引领的、从理念到实践的深刻技术跃迁，为无数患者带来真正意义上的再生希望。

结语

干细胞疗法正以令人期待的速度推动着中风康复领域的革新。从最初的“理论可行”，到如今多项临床试验逐步验证安全性、发现有效性信号，这项技术正在一点点接近真实临床需求。尽管距离全面普及仍有许多科学与产业化难题要跨越，但最新研究正不断缩短这一距离——更精准的细胞、更智能的递送、更严格的证据、更完善的监管体系，都在为患者铺设未来的康复新路径。

在可以预见的未来，中风康复或许将不再只依靠代偿训练，而是结合再生医学，让“修复”“重建”真正成为可能。对无数患者和家庭而言，干细胞疗法带来的，不仅是技术进步的希望，更是一种重新夺回生活品质的可能性。

当科学不断前行，未来的中风治疗也许值得我们怀着谨慎、但坚定的期待。

参考资料：

[1]Houkin K, Osanai T, Uchiyama S, Minematsu K, Taguchi A, Maruichi K, Niiya Y, Asaoka K, Kuga Y, Takizawa K, Haraguchi K, Yoshimura S, Kimura K, Tokunaga K, Aoyama A, Ikawa F, Inenaga C, Abe T, Tominaga A, Takahashi S, Kudo K, Fujimura M, Sugiyama T, Ito M, Kawabori M, Hess DC, Savitz SI, Hirano T; TREASURE Study Investigators. Allogeneic Stem Cell Therapy for Acute Ischemic Stroke: The Phase 2/3 TREASURE Randomized Clinical Trial. JAMA Neurol. 2024 Feb 1;81(2):154-162. doi: 10.1001/jamaneurol.2023.5200. PMID: 38227308; PMCID: PMC10792497.

[2]Wang X, Yang J, You C, Bao X, Ma L. Efficacy and Safety of Bone Marrow Derived Stem Cell Therapy for Ischemic Stroke: Evidence from Network Meta-analysis. Curr Stem Cell Res Ther. 2024;19(8):1102-1110. doi: 10.2174/1574888X18666230823094531. PMID: 37612871.

[3]Wagenaar N, Baak LM, van der Aa NE, Groenendaal F, Dudink J, Tataranno ML, Koopman C, Verhage CH, Eijsermans RMJC, van Teeseling HC, Smit LS, Jellema RK, de Haan TR, Ter Horst HJ, de Boode WP, Steggerda SJ, Mulder-de Tollenaer SM, Dijkman KP, de Haar CG, de Vries LS, van Bel F, Heijnen CJ, Nijboer CH, Benders MJNL. Perinatal Arterial Stroke Treated With Stromal Cells Intranasally: 2-Year Safety and Neurodevelopment. Stroke. 2025 Sep;56(9):2410-2418. doi: 10.1161/STROKEAHA.125.050786. Epub 2025 Jul 14. PMID: 40654084; PMCID: PMC12372720.

[4]https://www.dmu-1.com/index-article-detail-id-11565

[5]https://gwgl.cqmu.edu.cn/info/1252/7444.htm

[6]https://www.x-mol.com/paper/1723590962251059200

[7]https://pubs.rsna.org/doi/abs/10.1148/radiol.250305

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