美国间充质干细胞新药定价了，总价155万美元，是医学突破还是富人特权？

2024年12月18日，美国间充质干细胞新药Ryoncil®的出现，无疑在医疗领域掀起了轩然大波。然而，近期，其公司公布了Ryoncil®产品高达155万美元的总治疗费用，不禁让人们陷入沉思：这究竟是一场革命性的医学突破，还是仅仅为富人阶层敞开的特权之门？

2025年2月26日（环球通讯社）——Mesoblast Limited（纳斯达克股票代码：MESO；澳大利亚证券交易所代码：MSB），政府认定异体细胞治疗领域的全球领先者，今日公布了截至2024年12月31日的财务业绩及运营进展。同时公布了其革命性产品Ryoncil®（remestemcel-L）的定价及市场推广策略。

美国第一款间充质干细胞药物Ryoncil®产品定价如下：

• 单次输注：19.4万美元（批发采购成本）
• 完整疗程：155万美元（4周内输液8次）

Mesoblast首席执行官Silviu Itescu博士表示：“我们FDA批准的药物Ryoncil®将于未来数周内为急需挽救生命的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGvHD）儿童患者提供治疗。该疗法已在极高危患者中展现出长期生存优势，我们对其为美国各地专业移植中心的患者及医疗团队带来的临床获益和价值深感欣慰。”

基于针对终身性超罕见疾病和高影响力短期疗法的卫生经济模型，使用Ryoncil®治疗患者所产生的总体效益在320万美元至410万美元之间（包括长期生存效益、成本抵消和成本节约）。

此外Mesoblast首席执行官Silviu Itescu博士表示为帮助患者和医疗机构解决保险覆盖、经济援助及获取治疗方案等问题，确保每位患者都能获得这种可能挽救生命的治疗，Mesoblast公司建立了MyMesoblast™，这是一个综合性患者服务中心，可在此订购Ryoncil®。

Mesoblast公司已与美国排名前45的医疗中心合作，这些中心承担了美国80%的小儿移植手术。Ryoncil®将由Cencora公司负责配送，利用其低温物流能力和先进的低温储存设施，将冷冻保存的产品高效、安全地送达美国各治疗中心。

美国间充质干细胞新药定价了，总价155万美元，是医学突破还是富人特权？

2024年12月18日，Ryoncil®（remestemcel-L）成为美国FDA批准的首个用于任何适应症的间充质基质细胞（MSC）疗法。

这一消息振奋了整个干细胞行业！给这些年备受质疑的干细胞疗法打了一针“强心剂，因为Ryoncil的获批不仅标志着干细胞疗法的一次重大突破，还意味着这一革命性治疗方法首次进入了美国市场，成为美国首款FDA批准的间充质干细胞（MSC）疗法。

FDA的新闻稿指出，RYONCIL是美国唯一获批用于任何适应症的间充质干细胞疗法，也是唯一获批用于治疗2个月及以上儿童（包括青少年和青少年）类固醇难治性急性移植物抗宿主病 (SR-aGvHD) 的疗法。RYONCIL将在美国移植中心和其他治疗医院上市。

医疗公平性的冲击：富人特权之殇？

然而，高昂的价格却成为了Ryoncil®广泛应用的巨大阻碍。155万美元的总费用，对于绝大多数普通家庭而言，无疑是一个天文数字。这意味着，只有少数经济实力雄厚的家庭才有能力承担这种治疗，而那些迫切需要治疗却经济拮据的患者，只能望药兴叹。

这种情况引发了社会对于医疗公平性的深刻质疑。在追求医学进步的道路上，难道只有富人才能享受到最先进的治疗技术吗？医疗资源的分配不均问题，在Ryoncil®的高价面前被无限放大。

从社会层面来看，这种高价药物的出现，可能会进一步加剧社会的不平等。那些因经济原因无法接受治疗的患者及其家庭，不仅要承受疾病带来的痛苦，还要面对社会资源分配不公的现实。这可能会引发社会矛盾，影响社会的和谐稳定。

同时，对于医疗行业而言，过高的药物价格也可能会阻碍行业的健康发展。

• 一方面，它可能会抑制市场的需求，使得研发成果无法得到充分的应用和推广；
• 另一方面，也可能会引发公众对医疗行业的信任危机，认为医疗行业过于追逐利益，而忽视了患者的实际需求。

但我们也不能仅仅因为价格问题就否定Ryoncil®的医学价值。研发一种新药，尤其是像干细胞疗法这样的前沿技术，需要投入大量的人力、物力和财力。从基础研究到临床试验，再到最终的上市，每一个环节都需要耗费巨额的资金和漫长的时间。药企需要通过合理的定价来收回成本并获取利润，以维持后续的研发和生产。

因此，解决这一问题的关键，在于如何在保证药企合理利益的前提下，提高药物的可及性。

多方协作：寻求医学进步与公平的平衡

面对Ryoncil®引发的这一困境，我们并非束手无策。政府在其中扮演着至关重要的角色。

• 一方面，政府可以通过制定相关政策，加大对干细胞疗法等前沿医学研究的资金支持力度，降低药企的研发成本压力。例如，设立专项科研基金，鼓励高校、科研机构与药企开展产学研合作，共同攻克技术难题。
• 另一方面，政府可以运用税收杠杆，对致力于研发罕见病药物的药企给予税收减免等优惠政策，从源头上降低药物价格。

同时，完善医疗保障体系刻不容缓。政府应积极推动医保制度改革，将更多像Ryoncil®这样具有重大治疗价值的高价药物纳入医保报销范围。通过提高医保报销比例、扩大报销范围，切实减轻患者的经济负担。

此外，社会慈善机构和公益组织也应发挥积极作用。它们可以通过开展公益募捐活动，汇聚社会爱心力量，为贫困患者提供经济援助，帮助他们跨越资金障碍，获得宝贵的治疗机会。

药企自身也应承担起一定的社会责任。在保证合理利润的前提下，可以通过优化生产流程、降低运营成本等方式，适当降低药物价格。同时，药企可以与医疗机构合作，开展患者援助项目，为符合条件的低收入患者提供免费或低价的药物治疗。

关于Ryoncil^®消费者需要了解哪些关键信息？

1. Ryoncil^®适应症与适用人群

适应症：Ryoncil专门用于治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD），这是一种在同种异体造血干细胞移植（allo-HSCT）后可能发生的致命并发症。全球每年约有3万例患者接受此类移植，其中25%为儿童，SR-aGVHD死亡率高达85%。

适用人群：2个月及以上儿科患者，尤其对传统类固醇治疗无响应的重症患者（C/D级或III/IV级疾病）。

2. Ryoncil^®的作用机制与科学原理

细胞来源与类型：Ryoncil属于同种异体间充质基质细胞（MSC）疗法，细胞提取自健康成人供体的骨髓，经体外扩增后冷冻保存，作为“现货型”产品使用。

核心机制：通过抑制T细胞增殖、下调促炎细胞因子（如TNF-α、IFN-γ）分泌、招募抗炎细胞至受损组织，调节免疫反应并促进组织修复。

给药方式：推荐剂量为每次静脉输注2×10⁶个细胞/kg体重，每周两次，持续四周（共8次），必要时可延长治疗周期。

3.Ryoncil^®的临床疗效数据

III期试验结果：在54名SR-aGVHD儿童患者中（89%为C/D级），治疗后28天的总体缓解率（ORR）达70%，其中30%完全缓解（16例）、41%部分缓解（22例）。治疗100天的总生存率为75%，4年生存率为49%，显著优于传统疗法。

长期获益：模型预测每位患者的健康经济学总价值（含生存获益、医疗成本节省等）达320万至410万美元。

4. Ryoncil^®安全性及不良反应

常见副作用：包括感染（如肺炎、败血症）、发热、出血、水肿、高血压等，需在输注前使用皮质类固醇和抗组胺药预处理以预防过敏反应。

禁忌症：对二甲基亚砜（DMSO）或牛/猪蛋白过敏者禁用。

长期风险：目前尚未观察到致瘤性或严重免疫排斥，但需持续监测远期安全性。

5. Ryoncil^®的价格与可及性

定价与上市时间：目前价格现已公布，但作为首个获批的干细胞药物，成本较高。药物在美国专业移植中心上市。

医保覆盖：尚未明确是否纳入医保，需关注后续政策动态。

国内进展：艾米迈托赛注射液于2025年1月2日获批上市。国家药监局通过优先审评审批程序，附条件批准了铂生卓越生物科技（北京）有限公司申报的这款药品 ，其商品名为睿铂生。这是我国首款获批上市的间充质干细胞（MSCs）治疗药品，主要用于治疗14岁以上消化道受累为主、激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD） 。

6. Ryoncil^®的监管审批历程与里程碑意义

审批波折：Ryoncil经历了三次FDA数据驳回（2019-2023年），要求补充疗效证据和生产质量控制数据，最终于2024年12月获批，历时近20年研发。

行业影响：这是全球首个获批的间充质干细胞疗法，标志着细胞疗法从“实验室探索”迈向“规模化临床应用”，为自身免疫病、炎症性疾病等领域的治疗开辟新路径。

7. Ryoncil^®的替代疗法与未来潜力

现有替代方案：传统激素疗法对SR-aGVHD有效率低，且无法逆转器官损伤。Ryoncil填补了无药可用的空白。

扩展适应症：正在探索用于慢性GVHD、克罗恩病、COVID-19相关急性呼吸窘迫综合征（ARDS）等，初步研究显示可降低炎症标志物并改善肺功能。

总结与消费者决策建议

消费者需重点关注以下问题：

• 疗效与风险权衡：Ryoncil对重症患儿的生存率提升显著，但需评估感染等短期风险；
• 治疗可及性：关注上市后的实际获取途径、费用分担及后续医保政策；
• 长期随访数据：尽管短期安全性良好，仍需持续追踪远期效果（如免疫耐受性、器官功能恢复）；
• 国内外替代选择：若国内同类产品获批，可能降低治疗成本并扩大适用人群。

Ryoncil的获批不仅是医学技术的突破，更意味着再生医学从概念验证走向临床实践的关键跨越。患者家庭在决策时，应结合个体病情、经济能力及医疗团队建议综合考量。

写在最后：Ryoncil®的出现，既带来了医学突破的希望，也引发了关于医疗公平性的深刻思考。我们不能因为价格问题而否定其医学价值，但也不能忽视医疗资源分配不均的现实。只有通过政府、社会和药企的共同努力，才能找到一个平衡点，让先进的医疗技术真正惠及每一位患者，实现医学进步与社会公平的双赢。

参考资料：参考资料来源于Mesoblast公司官网、FDA官网。

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