帕金森病，以震颤、僵直、运动迟缓及姿势平衡障碍等运动症状为突出表现，随着病情进展，还会引发嗅觉减退、睡眠障碍、自主神经功能紊乱等非运动症状。全球范围内，帕金森病患者数量持续攀升，传统的药物治疗与手术治疗虽能在一定阶段缓解症状，但无法从根本上阻止疾病进程，且存在诸多局限性。神经干细胞移植技术的出现，仿若黑暗中的曙光，给饱受帕金森病运动障碍折磨的患者带来新希望。

为什么帕金森病会出现运动功能障碍的症状？如何治疗

帕金森病运动障碍的发病根源，在于中脑黑质多巴胺能神经元的渐进性死亡。随着这些神经元数量的锐减，大脑分泌的多巴胺严重不足，致使神经信号传递受阻，身体运动调控的 “指挥系统” 陷入混乱，进而引发一系列运动障碍症状。

目前，针对这些运动障碍的治疗手段主要包括药物治疗、手术治疗、康复与运动疗法、心理干预以及新兴的细胞和基因治疗等。

其中最常见的药物治疗，虽能在一定阶段缓解症状，通过补充外源性多巴胺或调节多巴胺代谢来弥补递质缺口，但随着病情推进，药物蜜月期逐渐消逝，疗效大打折扣，且副作用日益凸显，患者常陷入 “药效波动” 的困境，生活依旧备受束缚。

神经干细胞如何治疗帕金森病的运动障碍？

神经干细胞移植治疗异军突起，为困境中的帕金森病患者开辟新径。神经干细胞，凭借其非凡的自我更新与多向分化潜能，成为这场治疗变革中的关键 “生力军”。在实验室的微观世界里，科研人员精心培育这些神奇细胞，能在特定条件下分化为多巴胺能神经元，为受损的大脑神经环路注入 “新鲜血液”，重建精准的运动调控指令系统。

本文将通过三个临床案例来论述神经干细胞移植治疗帕金森病如何改善患者的运动功能。

神经干细胞移植：帕金森病运动障碍的创新治疗路径

临床案例一、人类诱导多能干细胞制作的神经细胞帕金森病患者进行移植治疗，运动功能显著改善

2018年11月14日，国际期刊《Nature》报道了一篇日本京都大学的科学家首次利用人类诱导多能干细胞(ips细胞)制作的神经细胞对帕金森病患者进行移植治疗的研究。

研究结果表示：该研究中，患者接受了诱导多能干细胞衍生的多巴胺前体细胞移植后，运动功能得到了显著改善，且未出现严重的免疫排斥反应或其他不良事件。

临床研究二、个性化 iPSC 衍生的多巴胺祖细胞治疗帕金森病，运动评分改善，生活治疗提高

2020年5月13日，麻省总医院神经外科在国际期刊《 The New England Journal of Medicine》上发布了一篇《个性化 iPSC 衍生的多巴胺祖细胞用于治疗帕金森病》的研究结果。

研究结果显示，第一次植入后24个月和第二次植入后18个月，患者未报告任何不良事件或功能下降。其停药期运动评分在第一次植入后4周为43分，24个月时降至33分，运动功能显著改善。

A：运动障碍协会统一帕金森病评定量表 (MDS-UPDRS) 第 III 部分的评分。

B：用于评估生活质量的 39 项帕金森病问卷 (PDQ-39) 的评分。

PDQ-39 评分（评估帕金森病相关生活质量，分数越低表示质量越好）在植入时为 62 分，随访期间为 2 至 34 分，24 个月时为 2 分。

临床研究三、神经干细胞鼻腔内移植治疗帕金森病，运动障碍评定表总分下降，运动症状缓解

2024年5月10日，北京协和医院在国际期刊《Journal of Neurosurgery and Psychiatry》上发布了一篇《人类神经干细胞鼻腔内移植治疗帕金森病的安全性及初步疗效的1期研究（ANGE-S003）》的研究结果。

研究结果显示：脑部 MRI 显示没有肿块形成。在 16 名拥有 12 个月运动障碍协会统一帕金森病评分量表 (MDS-UPDRS) 数据的患者中，从治疗完成后第3个月至第12个月，受试者的运动障碍协会统一帕金森病评定量表（MDS-UPDRS）总分显著下降，运动症状和生活质量明显改善，尤其在治疗结束后的第6个月，平均评分下降19.9分。

临床研究四、iPSC衍生细胞治疗帕金森病，能完成日常的生活运动，药物有效期延长

2024年11月，国内首个iPSC衍生细胞治疗帕金森病的临床研究取得突破性进展。

研究团队联合开发了自体iPSC来源的多巴胺能神经前体细胞注射液，首例受试者为一名多年帕金森病患者，几乎丧失运动能力。团队通过脑立体定向移植的给药方式，将多巴胺能神经前体细胞送达其脑内特定部位——壳核。

这场神经外科微创手术移植在2小时以内完成，首例受试者没有出现手术及围术期的并发症或其他不良安全事件，平稳度过观察期后进入了12个月的随访期。

患者术后12个月有效性分析显示，其运动功能显著增强，能完成步行、跑步、使用筷子、写字等，每日药物“开期”（即药物有效期）时间延长，“关期”（即药物失效期）缩短，改善约2小时/天。

总结

神经干细胞移植治疗帕金森病在多项临床研究中展现出良好的安全性和显著的疗效。这些研究不仅改善了患者的运动功能，还显著提升了生活质量，为帕金森病患者带来了新的希望。未来，随着更多大规模、长期的临床试验的开展，神经干细胞治疗有望成为帕金森病的有效治疗手段。

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