脑瘫对孩子的运动、认知和日常生活影响挺大，但一直以来都没有特别有效的根治办法。常规治疗比如康复训练、吃药或者手术，虽然能缓解一些问题，但对修复大脑里的损伤效果并不理想。不过最近几年，再生医学领域的新发现给脑瘫治疗带来了新希望——干细胞疗法就像给大脑装上了“维修工具”，有可能帮助孩子重新建立神经连接，恢复部分功能。

那问题来了：干细胞治疗脑瘫现在有没有变成标准药物了？咱们来聊聊这个新疗法的研发进展，看看它到底能不能成为脑瘫孩子的“新出路”。

探索干细胞药物治疗脑瘫患者的潜力：脑瘫治疗的未来方向

什么是干细胞药物？

干细胞是一类特别的细胞，它们既能自我更新，又能在特定条件下变成各种有功能的细胞。​

而干细胞药物，就是以这种有自我更新和多向分化潜能的干细胞为活性成分，在体外培养制备后用来治疗疾病的生物制品。和传统的化学药物或生物制剂不一样，干细胞药物是通过移植细胞直接参与组织修复、调节免疫或者重建功能，属于再生医学的核心领域。下面咱们具体说说它的核心要点：

1.活性成分：干细胞药物主要用间充质干细胞（MSC）、造血干细胞（HSC）或者诱导多能干细胞（iPSC）这些作为核心成分。比如咱们国家首款干细胞药物 “艾米迈托赛注射液”，里面就含有从脐带提取的间充质干细胞，用来治疗移植物抗宿主病。​

2.作用机制：​

• 组织修复：能分化成骨、软骨、神经细胞这类特定功能细胞，代替受损的组织。​

• 免疫调节：可以抑制过度的免疫反应，比如控制住炎症因子风暴，适合用来治疗自身免疫性疾病。​

• 分泌功能：会释放生长因子、外泌体等物质，改善身体微环境，帮助组织自我修复。​

3.和传统药物的区别：干细胞药物是用 “活细胞” 直接修复组织或者调节免疫的疗法，比如修复坏死的神经、控制炎症，适合解决组织损伤或慢性病的根本问题；而传统药物更多是通过化学成分发挥作用。

那现在有专门治疗脑瘫的干细胞药物吗？

截至2025年8月，全球还没有任何一款专门用于治疗脑瘫的干细胞药物获得官方批准。不管是在中国（国家药监局 NMPA），还是在美国（FDA），干细胞类药物目前都还没有被正式纳入脑瘫的治疗适应症中。

换句话说，现在市面上并不存在“脑瘫专用”的干细胞药物。凡是打着这个名号进行推广的产品，基本都没有经过严格的临床验证，很可能涉及虚假宣传。建议家长们一定要提高警惕，避免掉进“治疗新突破”这类不实广告的陷阱。

干细胞治疗脑瘫的临床应用

虽然目前干细胞药物治疗脑瘫尚无批准，但多项研究表明，干细胞移植治疗脑瘫在改善患者的运动功能、认知能力、语言交流等方面具有显著的潜力。

案例1：5例脑瘫患儿接受间充质干细胞治疗的临床观察与疗效分析

2022年3月1日，我国干细胞临床研究中心牵头在国际期刊《美国转化医学杂志》上发表了一篇关于《脂肪间充质干细胞移植治疗脑瘫五例疗效观察：病例报告》的研究成果。

共5名脑瘫患儿在接受常规体检排除禁忌后，开始每14天静脉输注一次脂肪来源的间充质干细胞（ADMSC），共完成3次注射，作为一个疗程。同时，所有患儿继续进行常规康复训练，并接受了为期6个月至1年的随访观察。

治疗结束后，儿童的粗大运动功能（GMFM-88）、综合功能水平及精细运动能力（FMFM）评分均有不同程度的提升。值得注意的是，其中一名有结核性胸膜炎既往病史的患儿在治疗期间病情复发，但经过及时处理后顺利恢复。其余4名患儿在整个过程中血液指标保持稳定，未出现明显不良反应。（详见图1、图2）

综上所述，研究表明静脉注射ADMSCs后，脑瘫儿童的运动功能和言语功能得到改善，尤其是重度脑瘫儿童。没有观察到明显的安全性问题。

案例2：神经干细胞移植治疗脑瘫患者的5年随访治疗记录

2024年1月，我国干细胞临床研究中心在国际期刊《Frontiers in Pediatrics》上发表了一篇关于《为接受经鼻神经干细胞移植治疗的脑瘫儿童提供整体护理》的研究成果，并进行了长达5年随访治疗记录。

这项研究是医院在2023年对神经干细胞（NSCs）通过鼻腔注射治疗脑瘫的进一步探索。从2018年1月到2023年6月，共有22名脑瘫患儿参与了这项研究，每位孩子接受了三次鼻腔注射治疗。

从临床结果来看，接受治疗的脑瘫患者情况有了很大改善。和没接受这种治疗的对照组相比，治疗组患者在治疗24个月后，GMFM-88量表（评估运动功能）和ADL量表（评估日常生活能力）的得分都明显提高；

和治疗前比，治疗24个月后的精细运动能力、跟人交往的能力、生活适应能力、表达能力，以及GMFM-88、ADL的评分也都显著提升，SDSC量表（评估睡眠问题）的评分则明显下降。​

另外，通过脑影像分析发现，治疗组患者接受神经干细胞治疗后，FBN 分析显示脑网络能量明显降低，VBM 分析显示大脑灰质体积明显增加（具体可看图3：脑功能网络分析）。

这项为期5年的研究证明，通过鼻腔注射神经干细胞，不仅能帮助脑瘫孩子改善运动、生活自理和社交能力，而且24个月后多项功能都有明显提升。更重要的是，整个治疗过程安全性良好，大脑结构的变化也为干细胞疗法的有效性提供了直观证据。

案例3：多次注射间充质干细胞治疗脑瘫的安全性与疗效

2025年，伊朗德黑兰科研人员在国际期刊《神经修复学杂志》上发表了一篇关于《反复鞘内注射自体骨髓间充质干细胞治疗痉挛性脑瘫：单组安全性和初步疗效临床试验》的临床研究结果。

本研究对16名2至12岁痉挛型脑性瘫痪（CP）患儿进行了一项前瞻性、单组、开放标签的I期临床试验。患者接受4次鞘内MSC注射，每次间隔一个月。研究结果发现：

1.运动功能改善（GMFCS分级）：

12个月随访中，50%（8/16）患者GMFCS分级提升。

具体而言，GMFCS II 级患者比例从6.2%上升至18.75%，III 级患者比例从12.5%上升至18.75%。GMFCS V级患者比例从62.5%下降至43.75%。总体比例变化具有统计学意义，表明参与者的运动功能得到了显著改善。所有IV级和III级患者以及30%的V级患者的GMFCS分级均有所改善。（见图4）

2.粗大运动功能（GMFM-88评分）：

12个月后总分显著提高，各领域均改善。平均从47.01±21.45提高至54.69±22.62。

具体来说，躺着从70.47提升到81.37；坐着从56.77提升到67.92；爬行/站立/行走，分别提升7.6%、6.7%、3.8%。这些结果表明，干预后运动能力有统计学上显著的提高。（见图5）

3.平衡与痉挛控制（BBS&MAS）

治疗后12个月，BBS评分从平均值6.75提高至9.88，表明参与者的平衡能力和稳定性得到了增强。通过MAS评估，肌肉痉挛明显减少，平均评分从2.25降至1.62，表明肌肉紧张度降低，运动控制改善。（见图6）

4.功能独立性（FIM/FAM）

使用FIM/FAM评估功能独立性。运动分量表得分从38.63提高至47.44，提示运动独立性有所提高。认知分量表得分也显著提高，从57.06提高至70.88，提示干细胞治疗后认知功能有所改善。

总的来说，这些结果表明，间充质干细胞疗法能改善患儿的功能结局和生活质量，而且反复鞘内注射自体间充质干细胞是安全的，能明显提升痉挛型脑瘫患儿的运动功能、平衡能力，还能减轻肌肉痉挛状态。

未来发展方向

随着干细胞技术不断升级完善，用干细胞药物治疗脑瘫的临床应用前景越来越明朗了。​

接下来，科研人员会更深入地研究干细胞的生物学特性和作用机制，通过优化药物的制备工艺、创新治疗方案，让治疗效果更好、安全性更高。而且，基因编辑、组织工程这些前沿技术也会和干细胞治疗结合起来，给干细胞药物研发添上更强的动力，推动这个领域出现更多新突破，让脑瘫治疗迎来真正的变革。

结语

干细胞疗法在脑瘫治疗上还处于探索阶段，虽然现在还没成为标准治疗手段，但越来越多的研究结果让人眼前一亮——很多孩子在接受治疗后，走路、说话、学习这些方面的进步确实看得见。

当然，这项技术还在不断完善中。比如怎么确定最适合的治疗时机、不同孩子的反应差异等问题，科学家们还在深入研究。好消息是，随着技术越来越成熟，未来干细胞治疗有望成为更多脑瘫孩子的选择，帮助他们重新找到生活的信心和乐趣。就像黎明前的曙光，干细胞疗法虽然还在路上，但它带来的希望已经照亮了很多家庭的未来。

相关阅读：2025干细胞治疗小儿脑瘫指南：适应症、流程、注意事项一文读懂

参考资料：

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