脑瘫这个词，对许多家庭来说并不陌生。它全称“脑性瘫痪”，是一种因胎儿或婴幼儿时期大脑发育受到损伤所引发的运动障碍。虽然这种损伤本身不会进展恶化，但它带来的影响却可能伴随孩子一生——包括姿势控制困难、动作协调差，甚至还会影响感知、语言、认知、行为等多个方面。有些孩子还可能出现癫痫发作，或骨骼、肌肉的发育异常，生活照护难度大，也让家庭承受巨大压力。
尽管医学已经积累了不少治疗经验，但传统手段依然面临不少瓶颈。康复训练是基础，虽能改善一些运动功能，但往往见效缓慢，需要长年坚持；药物可以暂时缓解肌肉僵硬，却无法真正修复脑部损伤；手术虽然有助于改善肌张力，但也存在风险和恢复期的问题。
也正因如此，医学界不断在寻找更有效、更根本的治疗方式。近年来，干细胞治疗作为一种新兴疗法，逐渐走入公众视野。它带来的不仅是一种全新的治疗思路，更可能是改变脑瘫治疗格局的突破口。
接下来，本文将从科学机制、临床研究到现实挑战，全面梳理干细胞治疗脑瘫的现状，帮助你了解这一备受关注的前沿技术，究竟离“可用”还有多远。
脑瘫干细胞治疗现状：全球1292例患者的临床数据揭秘
干细胞是怎么修复脑损伤的？
干细胞是一类具有强大“自我更新”和“分化成多种细胞”能力的细胞，在再生医学中被视为“万能修复工具”。在治疗脑瘫方面，它的作用机制大致可以从以下几个角度理解：
1.替代受损细胞：干细胞能够分化为神经元和胶质细胞，在脑组织中替代受损细胞，例如神经干细胞可迁移至脑损伤区域，直接填补受损神经组织，尽管分化效率约为5%，但少量功能性神经元也有助于重建关键神经环路。
2.免疫调节：干细胞具有免疫调节功能，能减轻脑损伤后的炎症反应，通过抑制TNF-α、IL-6等炎症因子释放，改善脑部慢性炎症微环境，阻断继发性神经损伤。
3.分泌营养因子：干细胞可分泌多种营养因子，如脑源性神经营养因子（BDNF）、胶质细胞源性神经营养因子（GDNF）、血管内皮生长因子（VEGF）等，这些因子有助于神经修复和再生，激活内源性修复机制，促进突触重塑和血管新生。
4.促进血管生成：干细胞能够促进新生血管形成，改善脑组织的血液供应，为神经细胞的修复和再生提供良好的微环境。
详情请浏览：干细胞治疗脑瘫的5大原理机制：它们能否给脑瘫带来治愈曙光？
2025年干细胞治疗脑瘫临床研究现状
案例1：神经干细胞移植治疗脑瘫患者的长期追踪
2025年4月10日，值“我国首批备案干细胞治疗小儿脑瘫临床研究项目”启动8周年暨“0411大连行动——小儿脑瘫公益行”开展6周年之际，大连医科大学附属第一医院干细胞临床研究机构迎来了一位特殊的“老朋友”——13岁的脑瘫患儿毛毛（化名）。这位从6岁起接受干细胞治疗的孩子，从曾经的无法站立到如今独立行走，直至今年将升入初中。
治疗历程：2017年入组时，6岁的毛毛因脑瘫无法站立，通过3次神经干细胞移植（间隔1个月）及康复训练，逐步恢复行走能力。2025年，13岁的毛毛即将升入初中，这标志着干细胞治疗为他带来了全新的生活希望。
数据见证：治疗24个月后，毛毛的GMFM-88评分从基线的32分提升至68分，ADL评分从45分增至82分，睡眠质量显著改善。
在周年纪念活动现场，刘晶教授与毛毛亲切互动。“最近走路还顺利吗？在学校适应得如何？”刘晶教授关切地询问。毛毛现场展示了自己书写的《静夜思》，并分享了学习生活的点滴。
刘晶教授向毛毛赠送AR地球仪，寓意“从不会走到走得稳，从大连走向世界”。毛毛的父母感慨：“干细胞治疗不仅给了孩子双腿，更给了他拥抱世界的勇气。”
案例2：间充质干细胞治疗脑瘫的全球证据——基于30项研究的荟萃分析
2025年5月12日，行业期刊《Cells》上发表了一篇关于《间充质基质细胞治疗脑瘫的临床证据：范围审查及对粗大运动疗效的荟萃分析》的研究成果。
本次研究共纳入30份已发表的报告和10份已注册的试验，涉及1292名接受间充质干细胞治疗的CP患者。
1.核心发现：治疗后 3-12 个月显著改善运动功能
短期疗效不明显：治疗1个月后，患者粗大运动功能评分（GMFM）无显著变化。
长期效果显著：治疗3个月后，GMFM评分开始显著提升；6个月和12个月后，改善效果持续（评分提升幅度达0.97-1.05），效果达到 “较大” 水平。不过，不同研究间的效果差异较大（异质性指数 I² 达 64%-90%） 。（见图1）
2.亚组分析：多种因素不影响疗效
给药方案：无论是单次还是多次注射，MSC 治疗效果无显著差异。
注射途径：静脉注射和鞘内注射（腰椎注射）在改善运动功能上效果相似。
细胞来源：骨髓和脐带组织提取的 MSC，治疗3个月后的效果无明显区别。
3.安全性：总体安全，副作用轻微可控
不良反应：静脉注射可能引发发热、腹泻等短期反应；鞘内注射可能导致头痛、呕吐等症状，多与脑脊液压力变化有关。所有副作用均在数天内消退。
严重风险：未出现严重不良事件。
案例3：异体脐血细胞治疗早产儿脑损伤的前沿探索
2025年6月18日，澳大利亚科研人员在《BMJ公开赛》上发表了一篇关于《同种异体脐血衍生细胞治疗重度脑损伤早产儿的安全性和可行性（ALLO试验）：一项1期试验方案》的临床招募。
试验核心信息：
目的：测试异体脐血细胞治疗重度脑损伤早产儿（包括脑瘫患儿）的安全性和可行性。
地点：澳大利亚莫纳什儿童医院。
入组条件：
- 胎龄＜28周（ALLO-1组）或28周至36+6周（ALLO-2组）；
- 经影像确诊为重度脑损伤（如3-4级脑内出血或严重白质损伤）；
- 排除先天畸形或需临终护理的婴儿。
治疗方案：单次静脉输注公共脐血库的异体脐血细胞（HLA 4/6或5/6相合），剂量为5000万个细胞/公斤体重，在确诊后2-3周内输注（需病情稳定且无感染）。
主要观察指标：
- 可行性：超过60%入组婴儿需满足细胞输注条件；
- 安全性：监测输注相关不良反应（如过敏、感染等）。
该试验作为探索重度脑损伤早产儿新型疗法的前沿探索，目前处于临床研究的早期安全性验证阶段。其核心价值在于突破传统治疗局限 —— 针对因严重脑内出血或白质损伤导致神经功能障碍的早产婴儿，尝试通过异体脐血细胞输注激活内源性修复机制，为这类预后极差的高危患儿开辟再生医学新路径。
详情请浏览：干细胞治疗脑瘫的最新临床进展汇总：2025年全球研究动态（截至5月）
干细胞治疗脑瘫现状总结
综上所述，目前干细胞治疗脑瘫在近年临床研究中展现出显著的疗效，多项临床数据也显示出令人鼓舞的结果。越来越多的证据表明，这种新型疗法在改善患儿的运动能力、生活自理水平以及神经功能恢复方面具有积极作用，尤其以间充质干细胞（MSC）和神经干细胞（NSC）的应用最为常见。
如部分患儿经神经干细胞移植，从无法站立到逐步恢复行走，GMFM 等评分提升；间充质干细胞治疗在6个月和12个月随访中显著改善部分患者运动功能 ，且安全性良好。
当然，距离将这项技术广泛应用于日常临床，还有不少问题待解决。例如，治疗的最佳时间窗口尚不明确；不同给药途径（如静脉输注、鞘内注射）哪种更优，目前仍缺乏统一共识。总体而言，干细胞治疗脑瘫为患者带来新希望，但距离广泛应用于临床，还需更多深入研究与探索 。
未来展望
要让干细胞疗法真正造福脑瘫患者，未来的发展方向可能会集中在以下几个方面：
在精准化治疗方面，后续会更注重找到最适合接受治疗的人群，比如根据患者的特定基因类型或损伤类型来判断；同时还会开发像弥散张量成像这样的神经纤维成像技术，用它来指导制定个性化的治疗方案。
技术突破上，一方面会通过基因编辑提高干细胞定向分化的效率，让干细胞更听话地变成我们需要的细胞；另一方面会研发新材料，帮助干细胞更精准地送到病灶部位。
国际合作也很关键，大家会一起推动临床试验的标准化，比如优化随机对照试验的设计，同时建立更完善的监管框架。
结语
虽然干细胞治疗脑瘫现在还有不少难题要攻克，但它确实给脑瘫患者带来了新的希望。随着科技进步和医学研究不断深入，相信未来干细胞治疗有望成为脑瘫治疗的重要方法，帮更多患者改善生活质量，甚至改变他们的人生。在这个过程中，需要科研人员、医生、患者和家属一起努力，让干细胞治疗技术不断完善和发展。
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参考资料：
Paton, M.C.B.; Griffin, A.R.; Blatch-Williams, R.; Webb, A.; Verter, F.; Couto, P.S.; Bersenev, A.; Dale, R.C.; Popat, H.; Novak, I.; et al. Clinical Evidence of Mesenchymal Stromal Cells for Cerebral Palsy: Scoping Review with Meta-Analysis of Efficacy in Gross Motor Outcomes. Cells 2025, 14, 700. https://doi.org/10.3390/cells14100700
Razak A, Connelly K, Hunt RW, Miller SL, McDonald CA, Jenkin G, Zhou L, Paton MC, Martin M, Liu L, Hart C, Elwood NJ, Malhotra A. Safety and feasibility of allogeneic cord blood-derived cell therapy in preterm infants with severe brain injury (ALLO trial): a phase-1 trial protocol. BMJ Open. 2025 Jun 18;15(6):e100389. doi: 10.1136/bmjopen-2025-100389. PMID: 40533219; PMCID: PMC12182109.
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