肾脏是人体重要的代谢和排泄器官，其功能受损可能导致慢性肾病（CKD）、急性肾损伤（AKI）甚至终末期肾病（ESRD）。传统治疗手段（如药物、透析或肾移植）虽能延缓病情或替代部分功能，但无法从根本上修复受损的肾脏组织。近年来，干细胞疗法因其独特的再生潜力，成为肾病治疗领域的研究热点。

那么，干细胞是否真的能改善肾功能？本文将从科学机制、临床研究进展及挑战等方面进行深入解析这个问题，为患者和医生提供科学规划治疗进程的参考，助力实现个体化精准治疗。

干细胞可以改善肾功能吗？4项临床数据告诉你答案

干细胞改善肾功能的作用机制

近年来，干细胞在肾脏疾病治疗中的潜力受到广泛关注。它们不仅具备分化为多种组织细胞的能力，还能通过分泌生长因子和调节免疫反应等方式参与组织修复。针对肾功能损伤，干细胞主要通过以下几个机制发挥作用：

1. 直接替代受损细胞：部分干细胞具备向肾小管上皮细胞、足细胞等肾组织关键细胞分化的能力，可以在一定程度上替代已经坏死或功能异常的细胞。例如，研究中发现，诱导性多能干细胞（iPSCs）衍生的肾祖细胞可以在动物模型中修复受损肾小管，改善肾小球滤过功能（GFR），显示出一定的重建能力。

2. 旁分泌作用促进修复：即使在未发生明显分化的情况下，干细胞也能通过分泌如血管内皮生长因子（VEGF）、肝细胞生长因子（HGF）等活性物质，促进肾脏局部新血管生成、提升血流灌注，并抑制过度的炎症反应，从而为肾组织的自我修复创造更有利的环境。

3. 抗炎与抗纤维化作用：慢性肾病的核心病理之一是炎症持续和间质纤维化。干细胞能够抑制TGF-β1等促纤维化通路，减少胶原蛋白沉积，延缓肾间质的病理性增生。临床和动物实验都表明，干细胞干预后，肾功能下降速度明显减缓。

4. 调节免疫反应：部分肾病与异常免疫反应密切相关。干细胞能通过影响T细胞、巨噬细胞等免疫细胞的活性，抑制有害的免疫攻击反应。以脐带来源的间充质干细胞例，相关研究表明，接受治疗的狼疮性肾炎患者炎症因子如IL-1β、TNF-α水平均有显著下降，提示其具有一定的免疫调节和抗炎能力。

干细胞改善肾功能的临床证据与效果

案例1：个性化干预联合干细胞移植治疗糖尿病肾病的临床效果

2023年1月，《河北医药》刊发了一项关于《个性化干预联合干细胞移植治疗糖尿病肾病的临床效果》的临床研究。该研究采用随机对照设计，纳入82例糖尿病肾病患者，分为观察组（个性化干预+干细胞治疗）与对照组（干细胞治疗），重点评估干预前及治疗后2周的关键指标变化。

结果表明：肾功能指标显著改善：两组治疗后血清肌酐、尿素氮水平均显著下降，观察组降幅更明显，提示干细胞联合个性化干预对肾脏代谢负担的缓解效果优于单纯干细胞治疗。

此外，观察组干预后丙二醛（MDA）和氯化十六烷基吡啶氯化物（AOPPs）水平显著低于对照组，表明联合治疗可更有效抑制氧化应激。

综上所述，干细胞疗法以及个性化干预配合干细胞移植治疗糖尿病肾病，都能在短期显著改善血糖水平及肾功能，个性化干预配合干细胞移植治疗比单纯的干细胞治疗效果更好。

---

案例2：干细胞疗法对糖尿病肾病患者的肾功能长期改善效果

2023年，欧洲三家顶尖医疗机构联合在国际期刊《美国肾脏病学会杂志》上发表了一篇关于《间充质基质细胞 (ORBCEL-M) 治疗糖尿病肾病的安全性和初步疗效：一项随机临床试验 (NEPHSTROM)》的研究成果。

在16名随机分配的参与者中，有14名完成了为期18个月的随访。

• 干细胞移植治疗后，尽管两组的肾小球滤过率在18个月随访期内均有下降趋势，但干细胞治疗组在6、12和18个月时mGFR的变化幅度数值上小于安慰剂组。
• 当使用CKD-EPI或MDRD公式估算肾小球滤估算值时，干细胞组的平均变化量明显优于安慰剂组。
• 以年下降率衡量肾功能变化，结果同样显示干细胞治疗组的肾小球估算值年下降率显著低于安慰剂组。

研究表明，在肾功能改善方面，接受者的估算的肾小球滤过率下降速度在数值上低于安慰剂接受者，而估算的肾小球滤过率的类似趋势具有统计学意义，这意味着干细胞可能会使糖尿病肾病患者的肾功能轨迹产生不同变化。

详情请浏览：欧洲顶尖医疗机构研究：干细胞疗法显著改善糖尿病肾病患者肾功能！

---

案例3：干细胞疗法对慢性肾病患者的肾功能长期改善效果

2024年，我国科研人员在期刊《疾病与健康研究最新更新》上发表了一篇关于《间充质干细胞治疗慢性肾病（肾衰竭和多次发作的肾结石）》的临床病例报告。

这份报告特别关注了一位58岁男性慢性肾病患者的治疗经历，该患者有高血压病史，并且存在双下肢慢性点状水肿的问题，自2013年以来每3-4个月会复发一次肾结石，伴有严重的左右两侧及背部交替痉挛，并向腹股沟和尿道放射的症状。

在治疗前，患者的估计肾小球滤过率（eGFR）、血尿素氮（BUN）以及血清肌酐水平均显示其肾功能处于下降状态，提示可能存在慢性肾脏病（CKD）第3期的发展风险。

治疗后在随后长达五年的随访期内，患者的肾功能得到了显著改善，具体表现为：

血清肌酐也从1.44mg/dL降低至0.88mg/dL，回到了更健康的水平。

• 肾结石未再复发；
• 双下肢点状水肿消失；
• 肾小球滤过率从最初的50mL/min（属于中度CKD）恢复到了87mL/min，接近正常范围；
• 血尿素氮从29.0mg/dL降至22.0mg/dL；

结果表明，间充质干细胞不仅能够安全地应用于人体，而且能够长期改善慢性肾病患者的肾脏功能指标。

---

案例4：间充质干细胞对慢性肾病患者肾功能指标临床改善效果

2025年，BMC肾脏病学期刊上的一篇关于间充质干细胞治疗慢性肾病的文献表明：间充质干细胞输注可以改善肾小球滤过率、尿蛋白、血清肌酐和血尿素氮等肾功能指标，同时通过增加调节性T细胞来抑制免疫反应。

肾功能临床疗效指标：

1. 尿蛋白改善情况

在狼疮肾炎（LN）治疗中，间充质干细胞表现尤为突出。10项相关试验中，9项显示患者蛋白尿减少，最早在治疗后1 -9个月即可观察到改善。其中，5项试验在首次月度随访时就出现蛋白尿下降，3项试验的改善效果持续长达一年。

不过，对于糖尿病肾病（DN）、特发性肾病综合征（INS）和常染色体显性多囊肾病（ADPKD）患者，间充质干细胞治疗后尿蛋白水平未发生显著变化。由此可见，间充质干细胞对缓解狼疮肾炎患者的蛋白尿有一定效果，但对其他病因引发的慢性肾病，目前还缺乏足够证据证明其对蛋白尿的改善作用。

2. 肾小球滤过率（GFR）变化

在糖尿病肾病患者的治疗中，Perico等人的研究发现，与安慰剂组相比，间充质干细胞治疗组患者的平均GFR在长期随访中趋于稳定。此外，针对动脉粥样硬化性肾血管病和中美洲肾病的两项研究也表明，细胞治疗具有潜在疗效。

值得注意的是，治疗效果与患者的基线GFR密切相关。基线 GFR 较高（≥30ml/min/m²）的患者，肾功能获得持续改善；而基线 GFR 较低（<30ml/min/m²）的患者，仅出现暂时改善。这意味着间充质干细胞治疗可能对早期慢性肾病患者更为有效。

虽然部分狼疮肾炎研究中，关于GFR变化的结果存在争议，但样本量较大的研究普遍显示出改善趋势或积极结果。整体来看，间充质干细胞治疗对肾脏的肾小球滤过功能具有积极影响。

3. 其他肾功能指标

在多数临床试验中，随着肾小球滤过率的改善，患者血清肌酐或血尿素氮水平也会随之下降。作为评估肾功能的重要指标，血尿素氮的改善也能从侧面反映间充质干细胞的治疗作用。

详情请浏览：间充质干细胞发挥其免疫调节作用改善4大肾功能指标，慢性肾病患者迎来曙光

---

干细胞改善肾功能作用总结

总的来说，干细胞确实能帮着改善肾功能。像间充质干细胞这类，通过减轻炎症、对抗氧化损伤以及促进组织修复等方式，能明显让肾功能指标变好。比如能降低血清里的肌酐、尿素氮水平，减慢肾小球滤过率（GFR）下降的速度，有些患者甚至能实现肾功能的长期恢复。​

不过它的效果在早期慢性肾病里更明显，像糖尿病肾病、狼疮肾炎这些情况；但对不同原因引起的肾病，适应程度不太一样。要是再配上个性化的干预措施，比如做好代谢管理，治疗效果还能更好，这也为延缓肾功能恶化、减少对透析的依赖，提供了一条有潜力的新路子。

当前挑战：从实验室到临床的 “最后一公里”

虽然干细胞治疗在肾病领域展现出可喜的前景，但从实验室走向广泛临床应用，还存在不少实际难题。

细胞来源不一，难以标准化：目前使用的间充质干细胞（MSC）来源广泛，包括骨髓、脐带、脂肪等，不同来源的细胞在分泌特性、存活能力和治疗效果上存在差异。如何建立统一、可控的细胞制备流程，是推动“干细胞药物化”的关键一步。

递送效率低，靶向性仍待提升：通过静脉输注进入体内的干细胞，最终真正到达肾脏的比例往往不到5%。这不仅限制了治疗效率，也增加了成本和治疗次数。未来有必要开发更精准的递送方式，比如结合纳米材料技术，提升干细胞在肾脏的富集与定位能力。

结语

干细胞疗法之所以引人注目，正是因为它能从多个层面改善肾功能，尤其在急性肾损伤、早期慢性肾病、糖尿病肾病等阶段，初步研究结果令人鼓舞。虽然在晚期肾病上的疗效仍有限，且治疗成本不低，但它无疑为原本治疗选择受限的患者提供了一种全新方向。

未来，若能进一步提升技术可及性、优化个体化治疗策略、解决安全与长期疗效问题，干细胞疗法有望真正走出实验室，走进更多肾病患者的生活。

相关阅读：

干细胞治疗肾病时间表：从短期缓解到长期修复，一文看懂

干细胞治疗肾病的前景：希望与挑战并存

干细胞治肾衰竭最新临床进展：近5年关键研究与突破盘点

参考资料：

[1]李西园,胡海燕,高大维.个性化干预配合干细胞移植治疗糖尿病肾病的效果[J].河北医药,2023,45(01):105-107.

[2]Perico, Norberto¹; Remuzzi, Giuseppe¹; Griffin, Matthew D.²; Cockwell, Paul^3,4; Maxwell, Alexander P.⁵; Casiraghi, Federica¹; Rubis, Nadia¹; Peracchi, Tobia¹; Villa, Alessandro¹; Todeschini, Marta¹; Carrara, Fabiola¹; Magee, Bernadette A.⁶; Ruggenenti, Piero L.^1,7; Rota, Stefano⁷; Cappelletti, Laura⁷; McInerney, Veronica^2,8; Griffin, Tomás P.²; Islam, Md Nahidul²; Introna, Martino⁷; Pedrini, Olga^7,9; Golay, Josée⁷; Finnerty, Andrew A.^2,8,10; Smythe, Jon¹¹; Fibbe, Willem E.¹²; Elliman, Stephen J.¹³; O’Brien, Timothy²;  for the NEPHSTROM Trial Consortium. Safety and Preliminary Efficacy of Mesenchymal Stromal Cell (ORBCEL-M) Therapy in Diabetic Kidney Disease: A Randomized Clinical Trial (NEPHSTROM). Journal of the American Society of Nephrology 34(10):p 1733-1751, October 2023. | DOI: 10.1681/ASN.0000000000000189

[3]Wang, S. G. ., Wang, S. M. ., Hsu, M. C. ., & Wang, F. N. . (2024). Mesenchymal Stem Cell Therapy for Chronic Kidney Disease (Renal Failure and Multiple Episodes of Nephrolithiasis): A Case Report. Recent Updates in Disease and Health Research Vol. 4, 19–25. https://doi.org/10.9734/bpi/rudhr/v4/7241B

[4]Li, J., Wu, M. & He, L. Immunomodulatory effects of mesenchymal stem cell therapy in chronic kidney disease: a literature review. BMC Nephrol 26, 107 (2025). https://doi.org/10.1186/s12882-025-04029-y

免责说明：本文仅用于传播科普知识，分享行业观点，不构成任何临床诊断建议！杭吉干细胞所发布的信息不能替代医生或药剂师的专业建议。如有版权等疑问，请随时联系我。