2025年已接近尾声。回顾这一年，全球在干细胞治疗渐冻症领域的探索正在持续推进。从基础机制研究的不断深化，到多项临床研究数据的更新，再到各国对细胞治疗监管框架的逐步完善，干细胞疗法正逐渐从概念验证阶段，走向更加规范、理性的临床评估阶段。

长期以来，渐冻症因运动神经元进行性、不可逆死亡，被认为几乎不存在“修复”的可能。但近年来的研究显示，干细胞并非简单替代神经细胞，而是通过神经保护、免疫调节和微环境改善等多重机制，在延缓疾病进展、稳定功能状态方面展现出一定潜力，为这一高度致残性疾病提供了新的研究方向。

本文将从2025年全球干细胞治疗渐冻症的基础研究进展以及临床研究现状等方面进行系统梳理，力求为渐冻症患者及家属呈现一份清晰、客观、可参考的年度进展解答。

2025干细胞治疗渐冻症走到哪一步了？从基础研究到临床突破的全面解答

一、基础研究的深度革新：从“是否可行”到“如何更精准、更可控”

进入2025年，干细胞治疗渐冻症（ALS）的基础研究，已经明显走出早期“概念验证”阶段，研究重心开始转向机制拆解、路径优化与临床可转化性提升。

与中风等急性脑损伤不同，渐冻症是一种进行性、系统性神经退行性疾病。因此，基础研究的目标并非简单“修复缺损”，而是围绕三个核心问题展开：干细胞究竟通过什么机制延缓运动神经元死亡？哪些技术路径更安全、更稳定？是否存在比整细胞移植更优的策略？

025年的突破性进展，主要围绕以下三个相互关联的方向展开。

1.1 从“细胞替代”转向“神经保护”：机制认识更加清晰

早期研究曾希望干细胞能直接替代死亡的运动神经元，但现在科学界已形成共识：在渐冻症中，干细胞的核心价值在于系统性保护而非直接替换。^[1]

近期的动物模型和体外研究证实，干细胞（如间充质干细胞MSC）主要通过以下方式发挥作用：

• 分泌神经营养因子，延缓神经元死亡。
• 抑制慢性神经炎症，改善有毒的细胞微环境。
• 改善线粒体功能和抗氧化应激，保护神经元。

因此，干细胞在疾病中更接近于“系统调节器”，而非“神经元工厂”。这一关键认识的转变，为临床试验设定了更现实的目标——延缓疾病进展、延长稳定期。

1.2 研究工具革新：“芯片器官”与iPSC模型带来人源化精准研究

对疾病机制的深刻理解，依赖于能模拟人体真实复杂性的研究工具。传统静态培养和动物模型存在局限，而2025年，两类前沿技术正推动研究进入“人源化”和“动态化”的新范式。

一方面，利用患者细胞构建的“芯片上的ALS”模型，在动态流体中同时培养运动神经元与血脑屏障，创造了接近体内的“活体”微环境。这使得科学家能更真实地观察病理过程（如谷氨酸兴奋性毒性），为高效筛选药物和评估干细胞疗法提供了革命性平台。^[2]

另一方面，诱导多能干细胞（iPSC）技术已成熟应用于基础研究。利用患者来源的iPSC分化出运动神经元，能精准模拟不同遗传亚型的早期病理，用于测试干细胞分泌因子的真实效果或筛选协同药物组合。这类研究揭示了一个关键发现：不同亚型的渐冻症对同一干预策略的反应存在显著差异。^[3]

1.3 未来方向：从机制到精准医疗

上述工具与发现的结合，正将基础研究的方向从笼统的“是否有效”，推向更具针对性的“对谁、在何时、以何种方式最有效”。这为未来实现临床分层治疗和个体化精准医疗方案奠定了坚实的科学基础。

总而言之，2025年的基础研究正通过厘清核心机制、革新研究工具，系统性地破解干细胞治疗渐冻症在精准性与可控性上的难题，为后续的临床转化铺平道路。

二、临床进展：多点突破，证据日益坚实

2025年，干细胞治疗渐冻症（ALS）的临床研究已从实验室走向病床，取得了多项具有里程碑意义的进展。多条主流技术路径均已看到效果。

1. 美国（间充质干细胞路径）：NurOwn®冲刺最终验证

2025年4月10日，BrainStorm Cell Therapeutics宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了NurOwn^® 的新药临床试验（IND）修正案。^[4]

NurOwn^® 是该公司开发用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS，又称渐冻症）的自体间充质干细胞疗法。这一重要里程碑为该公司备受期待的3b期临床试验的启动奠定了基础，该试验是根据特殊方案评估（SPA）与FDA合作设计的。

这场即将打响的3b期临床试验，规模宏大，预计将招募约200名ALS患者，并分两个阶段有序推进。

在A部分，患者们将进入24周的双盲试验期，在此期间，他们会被随机分为两组，一组接受三剂NurOwn治疗，另一组则使用安慰剂。如此设计，能最大程度减少主观因素干扰，精准检验NurOwn的真实疗效。而试验的主要疗效终点，便是聚焦从基线到第24周的ALSFRS – R评分变化，通过对比NurOwn组和安慰剂组，清晰洞察病情进展差异。

待A部分结束，所有参与者，包括起初使用安慰剂的患者，都将迎来新的希望 —— 进入开放标签扩展试验（B部分）。在接下来的24周里，他们都有机会接受三剂NurOwn治疗，进一步探索该疗法长期干预的效果。并且，一旦A部分取得成功，BrainStorm就可提交生物制品许可申请（BLA），大大加快NurOwn获得批准上市的进程，让患者早日受益。

2.韩国（神经细胞路径）：Neuronata-R®明确获益

韩国Corestemchemon公司开发的干细胞疗法Neuronata-R®（lenzumestrocel）在2025年取得了关键临床进展。^[5]

该疗法的III期临床试验结果显示，其核心价值在于为特定亚组的患者带来了明确获益。尽管未在所有入组患者中达到主要终点，但对病情进展相对缓慢的患者群体进行分析时，发现了具有统计学意义的疗效。

与服用安慰剂的患者相比，接受治疗的患者在12个月后，其运动功能评分（ALSFRS-R）和呼吸功能指标（慢肺活量）都维持得更好。同时，患者血液中标志神经损伤的“神经丝轻链蛋白”水平也显著降低，从生物学上证实了该疗法的神经保护作用。

这些发现具有重要意义，它们不仅证明了Neuronata-R®有潜力延缓特定患者的病情进展，更重要的是为渐冻症的“精准分层治疗” 提供了切实依据。基于这些积极数据，公司计划在2025年内与美国FDA进行沟通，并寻求加速审批路径，以期早日让该疗法服务于合适的患者。

3.中国（iPSC前沿路径）：XS228注射液实现“双报双批”里程碑

2025年由中国企业士泽生物研发的全球首款“现货型”异体iPSC衍生神经前体细胞新药——XS228细胞注射液，在2025年先后获得了美国FDA和中国NMPA的完全批准，实现了“中美双报双批”的里程碑。^[6]

同年9月，该药在北京大学第三医院完成了全球首例受试者给药，正式启动注册临床试验。这款疗法利用可规模化生产的通用型细胞，旨在为患者中枢神经系统补充健康的神经前体细胞，代表了干细胞再生医学治疗神经退行性疾病的前沿探索。

4.日本（传统细胞路径）：STR03开展II期对照研究

在日本，一项更为传统的细胞疗法研究也正按计划推进。2025年7月，Nipro公司与札幌医科大学合作，正在开展一项使用自体骨髓间充质干细胞（STR03） 的II期临床试验。^[7]

这项研究采用双盲、随机、安慰剂对照设计，计划招募106名早期、病情较轻的渐冻症患者，旨在通过更严格的临床研究，系统评估该疗法的安全性与有效性，标志着传统细胞疗法向高级别证据迈出了坚实一步。

2025干细胞治疗渐冻症临床总结

综合2025年全球已披露的临床研究可以看到，干细胞治疗渐冻症正在呈现出几个清晰趋势。

首先，疗效评估更加务实。无论是美国的NurOwn®、韩国的Neuronata-R®，还是中国的XS228注射液，临床终点均不再以“逆转疾病”为目标，而是聚焦于延缓功能下降、维持呼吸能力、延长稳定期等更符合疾病自然史的指标。这一变化，标志着该领域已从早期探索阶段，进入以临床真实获益为导向的成熟评估阶段。

其次，患者分层的重要性被反复验证。Neuronata-R®在进展较慢患者中的明确获益，以及多项研究中对早期、呼吸功能较好患者的优先入组设计，表明某些干细胞疗法并非“对所有ALS患者同样有效”，而更可能适用于特定患者。这一认识正在深刻影响临床试验设计和未来的适应症定位。

第三，技术路线开始分化并各自推进。自体MSC路径强调安全性与规范化验证；神经相关细胞路径尝试在神经保护基础上实现功能维持；iPSC衍生细胞则代表更前沿的再生医学探索。多条路线并行发展，使该领域避免了“单一技术失败即整体停滞”的风险。

总体而言，2025年的临床证据尚不足以支撑“治愈渐冻症”的结论，但已明确证明：在合适人群中，干细胞疗法具备可重复的生物学效应和临床潜力。

未来展望

基于2025年的突破，未来几年该领域的发展将聚焦于以下几个关键方向：

1.联合疗法的探索：鉴于渐冻症病理机制的复杂性，单一干细胞疗法可能效力有限。未来的趋势是将干细胞（提供神经保护与微环境支持）与靶向特定致病环节的基因疗法（如针对SOD1、C9orf72基因的反义寡核苷酸）或小分子药物联合使用，形成“鸡尾酒”式治疗方案，从多通路协同遏制疾病进展。

2.监管与可及性路径的完善：随着更多临床数据的积累，全球药品监管机构将加速完善针对干细胞等先进疗体细胞治疗产品的审评指南。如何平衡加速审批以惠及患者与确保长期安全有效的证据，将是监管科学的核心议题。同时，“现货型”通用细胞产品的研发成功，是解决个性化细胞疗法成本高昂、制备周期长等可及性瓶颈的关键。

3.个体化与精准医疗的深化：利用iPSC模型、血液神经丝轻链蛋白等生物标志物，未来有望在治疗前预测患者对特定干细胞疗法的反应。临床实践将走向 “分层治疗” ：根据患者的基因型、疾病进展速度、免疫状态等特征，匹配最优的细胞类型、给药时机和联合策略。

结语

2025年，对于关注渐冻症治疗的人们而言，是充满实质性讯号的一年。基础研究揭示了干细胞并非简单的“替代工”，而是更接近于“调节者”与“支持者”，这一认知革命让治疗策略变得更加精细和务实。临床研究则从早期的安全性报告，迈入了严谨验证疗效、甚至探索精准分层的新阶段，全球多项试验传来了积极的进展。

尽管目前仍没有任何一款干细胞疗法被正式批准为渐冻症的标准治疗，但路径已经清晰，步伐正在加快。科学的严谨性要求我们必须保持耐心与理性，认识到从临床验证到成功上市仍有关山需越。然而，这些持续取得的突破，无疑为全球数十万渐冻症患者及家庭带来了前所未有的希望之光——那束光，正在从实验室和临床研究中心，越来越清晰地照向未来。

这不是终点，而是一个更富希望的新起点。

参考资料：

[1]https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC12636885/?utm_source=chatgpt.com

[2]http://health.people.com.cn/n1/2025/0625/c14739-40508423.html

[3]https://www.nature.com/articles/s41593-025-02118-7?utm_source=chatgpt.com

[4]https://ir.brainstorm-cell.com/2025-04-10-BrainStorm-Cell-Therapeutics-Submits-IND-Amendment-to-FDA,-Paving-the-Way-for-Phase-3b-Trial-of-NurOwn-R-in-ALS

[5]https://finance.yahoo.com/news/neuronata-r-phase-3-results-022800888.html?guce_referrer=aHR0cHM6Ly93d3cuZ29vZ2xlLmNvbS8&guce_referrer_sig=AQAAALcyn23zsAYAO8iz84Lckrw1zOurjnupKA2sOENs5theIqqpwn6geintd0hiTG8qcg3uQZKmGDS6v3Azk3pDja5LL8X9xqah0xZqAMEdH4tB3uk6lD96pO6cA_mF9TK6sn9p8us0H73h5WQrIxt-HEl4mLsTo4bnC_g00RTrDEWZ&guccounter=2

[6]https://www.xellsmart.com/lcsy/191.html

[7]https://www.nipro.co.jp/assets/document/newsrelease/250724.pdf?utm_source=chatgpt.com

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