对于被渐冻症（ALS）不断削弱身体机能的患者和家庭来说，干细胞治疗渐冻症正成为近年来最受关注的新希望。当传统药物只能延缓病程、无法逆转神经元损伤时，人们自然会把目光投向那些能够真正促进神经保护、延缓退化、甚至可能改善运动功能的新技术。

在这样的背景下，一个最现实、最常被提及的问题随之而来：在哪里可以接受干细胞治疗渐冻症？为此，本文将系统梳理目前全球在干细胞治疗ALS方面较具权威性和可信度的医疗机构与研究中心，帮助患者在信息复杂的环境中做出更安全、更明智的选择。

哪里可以接受干细胞治疗渐冻症？国内外权威医院与机构盘点

一、为什么知道哪里可以治疗很重要

渐冻症是一类进展性极强、治疗选择有限的神经退行性疾病，患者和家属往往抱着极大希望寻找新的治疗途径。在此过程中，市场上各种“干细胞特效疗法”“一次逆转”等商业化宣称层出不穷，其中许多并未经过严格的临床验证，甚至缺乏监管。

因此，明确哪些国家、哪些机构具备合法资质、真实开展临床研究，哪些仍停留在商业包装阶段，对于保障安全、避免经济损失和医疗风险至关重要。

换句话说，找到“能做”并不难，找到“可信、合法、真正有依据的地方”才是关键。

二、干细胞治疗渐冻症全球批准现状一览

虽然干细胞在ALS研究中持续受到关注，但目前全球范围内真正获得正式监管批准的产品极少，绝大多数疗法仍处于临床试验阶段。

截至2025年底，目前只有韩国一个名为NeuroNata-R（又称 Lenzumestrocel）的干细胞治疗ALS产品获批上市。但是这个获批上市是有条件批准，其长期疗效数据仍在进一步收集中，且该批准目前主要适用于韩国境内。^[1]

国家/地区	是否有干细胞疗法正式批准用于 ALS	现状说明
🇰🇷 韩国	✅ 有（如 NeuroNata-R）	获得有条件批准，可在韩国境内作为ALS干细胞治疗使用。
🇺🇸 美国	❌ 没有	多个疗法进入临床试验，但尚未获得市场审批。
🇪🇺 欧洲	❌ 没有	类似美国，尚无正式批准案例。
🇨🇳 中国	❌ 没有正式批准上市	多个干细胞 ALS 相关临床试验/备案，但未有上市治疗许可。
🇯🇵 日本	❌ 没有	细胞疗法研究积极，但尚未批准 ALS 细胞治疗产品。

三、国际进行干细胞治疗渐冻症的前沿机构

尽管目前尚无被广泛监管机构正式批准的干细胞疗法成为ALS标准治疗方式，但一些国际领先的研究中心和跨国合作团队在临床研究设计、试验实施、数据发表等方面处于前沿位置，并且代表着目前全球最具权威性、最值得关注的研究力量。

1.BrainStorm Cell Therapeutics（美国/以色列）多中心合作团队

BrainStorm的NurOwn®（MSC-NTF）是全球最受关注的ALS干细胞疗法之一，已完成美国多中心IIIa期临床试验，合作机构包括麻省总医院、梅奥诊所、Cedars-Sinai等顶级医院。目前正在进行IIIb期临床招募。^[2]

该项目获得FDA和EMA孤儿药资格，相关机制、生物标志物与临床数据已在国际期刊发表，是目前ALS干细胞研究中规模最大、科学证据最丰富的国际团队。

2.Mayo Clinic（美国梅奥诊所）ALS干细胞研究团队

梅奥诊所在ALS细胞治疗领域保持着长期投入，既是NurOwn多中心试验的合作中心之一，也是负责部分制造、试验评估与安全性监测的重要机构。^[3]

诊所团队开展MSC及其他细胞类型在神经退行性疾病中的探索性研究，其临床设计严谨、数据透明，是国际公认的高标准医学中心。

3.Massachusetts General Hospital/Harvard Medical School（美国）

麻省总医院及哈佛医学院的ALS团队参与了多项国际干细胞试验，包括经典的NurOwn III期研究。团队成员如Dr. Merit Cudkowicz在ALS临床研究界极具影响力，主导或参与了多篇关键论文，对干细胞机理、炎症调控和生物标志物的科学解读做出了重要贡献，被视为全球ALS细胞治疗学术核心力量之一。

4.日本冈山大学Muse细胞ALS试验团队

冈山大学开展了使用Muse细胞（具有耐受性与自修复能力的特殊干细胞）治疗ALS的探索性临床试验。在五名患者中，试验显示治疗安全且症状下降速度减缓，但样本量有限，仍需更大规模研究验证。^[4]

尽管处于早期阶段，该团队代表了亚洲在ALS干细胞方向上较为活跃且学术严谨的力量。

5.CORESTEM（韩国）— 全球唯一上市的ALS干细胞疗法提供机构

韩国 CORESTEM 开发的NeuroNata-R（Lenzumestrocel） 是目前全球唯一获得监管部门（MFDS）“有条件批准”用于ALS的干细胞疗法。该产品自2014年在韩国上市以来持续开展长期真实世界数据收集。治疗采用自体骨髓MSC，通过鞘内与静脉联合给药方式实施，仅限韩国境内使用。^[5]

其批准虽具有里程碑意义，但疗效仍处于持续评估阶段，是全球ALS干细胞治疗中最具实际临床落地性的项目。

四、国内进行干细胞治疗渐冻症的前沿医院

在中国，干细胞治疗渐冻症同样严格限定于临床研究范畴。国内的研究力量正沿着多条技术路径快速推进，从传统的神经免疫调节到前沿的诱导多能干细胞技术，形成了多元并进的格局。

1. 北京大学第三医院&士泽生物

北医三院与士泽生物合作，启动了全球首个同时获得中国NMPA与美国FDA认可的iPSC治疗ALS注册临床试验，利用“XS228 iPSC衍生神经前体细胞”通过鞘内注射补充健康神经细胞，是目前全球技术路线最先进、国际化程度最高的ALS新型细胞疗法。^[6]

2.上海东方医院（同济大学附属）

上海东方医院由刘中民团队牵头，与士泽生物合作完成了全球首例“临床级 iPSC 衍生亚型神经前体细胞用于治疗渐冻症（ALS）”的患者入组。医院依托国家级干细胞资源平台，建立了完善的细胞制备流程和严格的质量控制体系，为后续更多渐冻症患者的规范化临床研究奠定了坚实基础。

3.郑州大学第一附属医院

郑大一附院张毅团队采用自体Treg细胞鞘内注射的方式改善ALS患者神经炎症环境，通过恢复免疫平衡保护运动神经元，已在多个案例中观察到运动能力与握力改善，是国内唯一走“免疫调节”路径的创新疗法，意义独特。^[7]

4.北京天坛医院

北京天坛医院通过新成立的国家级“罕见神经疾病临床与转化中心”，联合企业搭建“渐冻症与神经修复联合实验室”，承担多条前沿路线（iPSC、MSC、基因＋细胞组合疗法）的临床验证，是全国最重要的ALS创新疗法准入与转化平台。^[8]

5.中国人民武装警察部队总医院

武警总医院是中国最早开展MSC（间充质干细胞）应用于ALS的单位之一，多项早期临床试验已在国际注册平台登记，包括脐带MSC鞘内注射等路线。该院为国内最早探索干细胞治疗神经退行性疾病的机构之一。^[9]

五、吉林中科：推动干细胞治疗渐冻症临床转化的中国力量

在国内神经再生与干细胞治疗领域，吉林省中科生物工程股份有限公司（简称“吉林中科”）不仅凭借完善的产业化体系进入行业前列，也在神经系统退行性疾病（包括ALS）的细胞治疗探索中展现了独特优势。
作为国内少数兼具细胞制备、质量控制、临床合作能力的综合平台，吉林中科正在推动干细胞疗法在ALS方向的规范化研究落地。

为什么关注吉林中科？——对标ALS治疗需求的三大核心价值

1. 面向神经退行性疾病的核心技术路线

吉林中科长期深耕神经干细胞（NSC）和间充质干细胞（MSC）方向，这与国际上探索ALS的两大策略高度一致：

• 神经保护与抗炎调节（MSC路线）：改善脊髓炎症、减缓运动神经元损伤；
• 神经再生与替代（NSC/神经前体细胞路线）：尝试支持残存神经元功能，提供神经营养因子。

这种以“神经修复”为核心的技术布局，使公司具备切入ALS干细胞治疗研究的基础。

2. 完整的产业化体系支撑临床级研发

吉林中科正建设大型生物医药创新产业园，覆盖：

• 标准化细胞制备体系
• 大规模扩增平台
• 严格的质量控制流程
• 冷链储存与流转体系

这些能力是开展ALS等高标准临床细胞治疗研究的关键条件，也为其推动细胞产品进入临床转化提供了必要的产业化基础。

3. 具备推动ALS临床研究落地的合作模式

吉林中科长期与多家具备干细胞临床研究备案资质的三甲医院合作，其位于杭州的重要分支机构——杭州杭吉泰迪生物科技有限公司，便是整合母公司技术与临床资源，聚焦神经系统疾病细胞疗法转化的重要平台。

这种“规范细胞制备 + 权威临床医院”的组合，是未来推动ALS干细胞疗法走向临床试验路径的关键模式。

行业定位与未来展望

吉林中科在国内神经损伤、退行性疾病与细胞疗法交叉领域具备稀缺的平台型能力。尽管干细胞治疗ALS 在全球仍处研究和探索阶段，但吉林中科正在为这一方向搭建必要的产业基础与临床合作框架。

从“细胞制备标准化”到“规范临床转化”，吉林中科在中国 ALS 细胞治疗探索之路上正成为重要的推动力量之一。

六、如何选择正规干细胞治疗机构？关键建议

在干细胞治疗渐冻症受到广泛关注的背景下，患者与家属在选择合规机构时必须保持审慎与理性。以下建议有助于做出更安全、科学的决策：

① 确认机构资质：优先选择国家卫健委备案的三甲医院或与其开展正式临床研究合作的科研机构。干细胞治疗渐冻症目前仍主要通过临床研究途径开展，合规资质是基本前提。

② 了解技术路线与适应症范围：不同中心使用的技术路线可能不同，包括静脉输注、动脉介入、鞘内注射或局部靶向输注等。患者应了解其科学依据、安全性数据及与自身病情的匹配程度，而非盲目追逐“最新”或“最快”。

③ 理性看待疗效预期：目前干细胞治疗渐冻症的目标主要是减缓疾病进展、提升生活质量、促进神经功能恢复，并非保证完全恢复或“根治”。对宣称“完全治愈”“快速恢复”“一次治疗终身有效”的机构务必保持警惕。

④ 考虑费用与后续随访机制：干细胞治疗费用较高，且多数尚未纳入医保报销体系。正规临床研究必须包含严格的术前筛查、治疗方案说明和长期随访评估，否则应谨慎选择。

⑤ 咨询专业医生意见：在决定接受治疗前，应先咨询神经内科、神经外科或康复医学科专业医生，综合评估自身情况是否适合干细胞治疗。

七、关键警示——识别“不靠谱”机构的危险信号

在资本炒作与信息混杂的背景下，一些机构可能以“干细胞治疗渐冻症”为名进行商业性推广，而缺乏科学研究基础。以下迹象需高度警惕：

• 无公开伦理批准或监管备案
• 承诺“包治”“治愈”“百分之百有效率”
• 收费标准模糊、没有术前术后筛查、无长期随访机制
• 夸大疗效、忽视潜在风险（如免疫排斥、细胞增殖、肿瘤风险等）

对于这些机构，应保持高度谨慎，建议咨询专业医生或向监管部门核实。

结语

干细胞治疗虽然还不能治愈渐冻症，但已经成为当前最值得关注、最有希望减缓病情进展的研究方向之一。全球与国内多家权威机构正在开展规范的临床研究，这些探索为患者带来了真实且谨慎的希望。

对患者和家属而言，最重要的是选择合规、正规、经过伦理与监管审批的医疗机构，避免被夸大宣传和商业化噱头误导。只要把安全放在第一位、科学放在核心位置，就能在现有的治疗选择中找到最适合自己的路径。

希望这篇文章能帮助你更清晰地了解“哪里可以做”，也能让每一位患者在探索干细胞治疗时，多一份确定与安心。

参考资料：

[1]https://www.nature.com/articles/d43747-020-00727-8?utm_source=chatgpt.com

[2]https://ir.brainstorm-cell.com/2025-05-19-BrainStorm-Receives-FDA-Clearance-to-Initiate-Phase-3b-Trial-of-NurOwn-R-for-ALS?utm_source=chatgpt.com

[3]https://www.accessnewswire.com/newsroom/en/fda-clears-mayo-clinic-for-manufacture-of-nurown-and-participation-in-brainstorm%E2%80%99s-phase-2-als-tria-419238?utm_source=chatgpt.com

[4]https://www.okayama-u.ac.jp/cn/news/index_id12724.html?utm_source=chatgpt.com

[5]https://www.corestemchemon.com/eng/business/business__product.html?utm_source=chatgpt.com

[6]https://www.puh3.net.cn/sjnk/info/1351/17282.htm

[7]https://adminc.yywsb.com/article/67665.html

[8]http://health.people.com.cn/n1/2025/0503/c14739-40472761.html

[9]https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT01494480?utm_source=chatgpt.com

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