我国是帕金森病高发大国，患者数量已超过300万，且每年新增约10万例。面对日益严重的运动障碍、药效波动、”开关现象”以及日益加重的非运动症状，患者和家属常陷入两难：是进行传统深部脑刺激，还是尝试新兴的干细胞疗法？在”症状缓解”与”疾病延缓”之间，究竟该如何选择？本文将从科学角度出发，客观对比分析干细胞治疗与深部脑刺激（DBS）两种进阶治疗方案，帮助患者和家属做出更理性的决策。

干细胞疗法vs深部脑刺激：帕金森病进阶治疗方案疗效对比

一、治疗方案概览：两种不同的治疗逻辑

1.1 干细胞治疗：修复与再生的希望

作用原理：干细胞疗法旨在通过移植特定类型的干细胞，替代或修复大脑中受损的多巴胺能神经元。这些细胞在理想情况下能够存活、整合到现有神经网络中，并分泌多巴胺，从而从根源上改善帕金森病的症状。

当前进展：目前全球范围内，干细胞疗法治疗帕金森病仍处于临床试验阶段。日本、美国和中国等多个国家都在开展相关研究。一些早期临床试验报告显示，部分患者在运动功能、日常生活能力方面有所改善，但效果有个体差异，且缺乏长期随访数据。

优势与局限：

• 潜在优势：可能修改疾病进程，而不仅仅是控制症状；一次治疗可能带来长期效果。
• 主要局限：技术尚未成熟，疗效和安全性需更多验证；标准化方案缺失；成本高昂；存在免疫排斥和伦理争议。

1.2 深部脑刺激（DBS）：精准调控的技术

作用原理：DBS通过外科手术将细微电极植入大脑特定核团（如丘脑底核或苍白球内侧部），连接延伸到胸部皮下的脉冲发生器，通过发放电脉冲调控异常神经电活动，从而改善帕金森病的运动症状。

临床现状：DBS已成为成熟、标准的治疗手段，在全球临床应用已超过30年，有大量临床数据支持其安全性和有效性。它被广泛用于治疗药物效果减退的中晚期帕金森病患者。

优势与局限：

• 显著优势：可显著改善震颤、强直、运动迟缓等运动症状；减少左旋多巴类药物剂量；效果可逆、可调节。
• 主要局限：不能阻止疾病本身进展；对非运动症状（如认知障碍、抑郁等）效果有限；手术存在一定风险（出血、感染等）；设备费用较高。

二、真实案例与临床数据对比

2.1 干细胞疗法的临床改善效果

2024年7月22日，中国人民解放军联勤保​​障部队第921医院在国际期刊《军事医学研究》上发表了一篇关于《TGF-β1介导缺氧预处理的嗅粘膜间充质干细胞改善帕金森病模型和患者的神经功能恢复》的临床研究成果。^[1]

研究展示了I期首次人体临床试验中一组患者的研究结果，该试验评估了将低氧预处理的嗅黏膜间充质干细胞（hOM-MSC）移植到重度帕金森病患者脊柱内移植的安全性和有效性。共有5名患者接受了hOM-MSCs椎管内植入，移植后进行血清和脑脊液分析，随后的随访期为1至6个月。

病例1：是一名67岁患帕金森病（PD）20年的女性。

接受hOM-MSCs植入后，左旋多巴口服维持剂量从1.0g/d降至0.5g/d，情绪、日常生活、运动和治疗并发症改善。

治疗1个月后，UPDRS总分从79分降至51分，Hoehn和Yahr评分量表从3级降至2级，Schwab和England日常活动量表从50%恢复到70%；

6个月随访时，UPDRS总分为69分，Hoehn和Yahr量表为2.5级，Schwab和England量表为60%，且手术耐受性良好，术后无严重不良事件。

病例2：是一名79岁患PD 10年的男性。

植入hOM-MSCs后，左旋多巴口服维持剂量从0.75g/d降至0.25g/d，情感、日常活动和运动功能增强。

治疗1个月后，UPDRS总分从89分降至61分，Hoehn和Yahr评分量表从3级提高到2级，Schwab和England日常活动量表恢复率从50%提升到70%；

术后6个月随访，UPDRS总分为78分，Hoehn和Yahr量表为3级，Schwab和England量表为60%，手术耐受性极好且无严重不良事件。

病例3：是一名67岁患PD 20年的男性。

植入hOM-MSCs后，左旋多巴口服维持剂量从1.0g/d降至0.25g/d，情绪、生活活动、运动和治疗并发症明显改善。

治疗1个月后，UPDRS总分从85分降至59分，Hoehn和Yahr评分量表从3级提高到2级，Schwab和England日常活动量表从50%恢复到70%；

术后6个月随访，UPDRS总分为80分，Hoehn和Yahr量表为3级，Schwab和England量表为50%，手术耐受性极好且无严重不良事件。

病例4：是一名71岁患PD 4年的男性。

植入hOM-MSCs后，左旋多巴口服维持剂量从1.5g/d降至0.25g/d，情绪、生活活动、运动和治疗并发症改善。

治疗1个月后，UPDRS总分从101分降至55分，Hoehn和Yahr评分量表从4级提高到2级，Schwab和England日常活动量表恢复率从30%提升到60%；

术后6个月随访，UPDRS总分为81分，Hoehn和Yahr量表为3级，Schwab和England量表为50%，对手术耐受性良好且无严重不良事件。

病例5：是一名62岁患PD 13年的女性。

植入hOM-MSCs后，左旋多巴口服维持剂量从1.5g/d降至0.5g/d，情绪、日常生活和运动测试改善。

治疗1个月后，UPDRS总分从75分降至53分，Hoehn和Yahr评分量表从3级提高到2级，Schwab和England日常活动量表从50%恢复到70%；

术后6个月随访，UPDRS总分为70分，Hoehn和Yahr量表为3级，Schwab和England量表为60%，对手术耐受性良好且无严重不良事件。

2.2 深部脑刺激的临床改善效果

2022年3月23日，意大利特伦托大学脑科学中心在《神经心理学评论》上发表了一篇名为《帕金森病的深部脑刺激：长期神经心理学结果的荟萃分析》的研究成果。

本次研究纳入了14项荟萃分析，包括2039名临床诊断为PD并接受深部脑刺激 (DBS) 手术的成年人和271名PD对照者。

结果表示：

延迟回忆（delayed recall）

合并24项研究、1429名受试者的荟萃分析显示：STN/GPi DBS 对延迟回忆有小幅但统计学显著的负面影响（总体效应 Hedges’ g ≈ −0.13，p≈0.02）。

在有对照组（DBSvs常规药物治疗，ODT）的研究中，负面效应更明显（Hedges’g≈−0.40）。

解读：DBS术后出现延迟回忆下降的证据存在，但效应总体偏小且受少数研究影响。

后向数字跨度（工作记忆检验）

9项研究合并未显示显著变化（Hedges’ g ≈ 0.11，p≈0.09），异质性低。

解读：关于工作记忆（后向数字）总体无一致显著影响证据，但个别研究差异存在。

立即召回（immediate recall）

16项研究综合结果显示对立即回忆无显著总体影响（Hedges’ g ≈ −0.06，p≈0.65）。

解读：DBS对短时/即时记忆的直接影响总体不明显。

语音（音素）流畅性（phonemic fluency）

多项研究一致显示术后下降：合并效应约 Hedges’ g=−0.40 ~ −0.42（高度显著，p<0.0001）。GPi刺激亦呈负效应但异质性较高。DBS组与非DBS组比较时差异更大（约 −0.56）。

解读：语音流畅性是DBS后最稳定的受损域之一，影响明显且一致。

颜色词斯特鲁普（Stroop）测验（执行功能）

STN刺激的合并效应约 Hedges’g≈−0.30（显著），提示执行功能（抑制/注意切换）下降；GPi效应较小且不稳定。

对照研究同样显示 DB S组术后表现下降（约 −0.45）。

解读：DBS对某些执行功能测验表现出中等程度的负面影响，STN更为显著。

语义流畅性（semantic fluency）

结果一致：STN和GPi刺激均显著降低语义流畅性（Hedges’g≈−0.48至−0.50，p < 0.0001）。DBS与非DBS比较也显示相似效应（≈−0.49）。

解读：语义流畅性受累显著，和音素流畅性一样，是DBS后常见的语言性损伤表现。

情绪（抑郁与焦虑）

抑郁：术后总体略有改善（STN 合并 SMD ≈ +0.21–0.34，GPi 约 +0.10），效应小但在多项研究中具有统计学意义。

焦虑：STN DBS 后出现小到中等程度的改善（SMD≈+0.30，显著）。

解读：与认知/语言的部分负面影响并存，DBS 对情绪症状（抑郁、焦虑）通常有轻度改善。

证据质量与偏倚问题（GRADE）

对“术前-术后”设计的证据总体被评为 低质量（受混杂、练习效应、样本异质与小样本等影响）。

对纳入对照组（DBSvs非DBS）的研究，证据达中等质量（更接近真实效应但仍有限制，如非随机分配、组间病程差异）。

部分测验结果存在研究间异质性与少数研究对整体结果影响较大；个别指标检测到发表偏倚风险，需谨慎解读。

综上所述，深部脑刺激对帕金森病患者的运动症状改善明显、且常可缓解抑郁与焦虑，但同时可能引起言语流畅性及部分记忆/执行功能的小到中度下降，需在获益与认知风险间权衡并做好长期随访。

三、对比分析：哪种方案更适合你？

选择干细胞治疗还是DBS，并非简单的“二选一”，而是需要根据您的具体病情、治疗目标和经济状况等因素综合考量。以下关键因素可以帮助您初步判断：

3.1 如果您符合以下情况，DBS可能是更合适的选择：

病情阶段：处于药物效果明显减退的中晚期，但认知功能相对保留较好。

核心诉求：希望快速、显著地改善震颤、僵硬、运动迟缓等运动症状，提高immediate的生活质量。

经济与时间：有相应的经济预算，并希望获得一种技术成熟、效果确切的治疗方案。

身体状况：能够耐受外科手术，无严重的基础疾病。

3.2 如果您符合以下情况，可考虑关注并谨慎评估干细胞治疗：

病情阶段：希望探索一种可能延缓甚至逆转疾病进展的疗法。

核心诉求：追求的是长期的、根本性的“修复”，而不仅仅是症状控制，并愿意承担未知风险。

经济与时间：了解其处于临床研究阶段，不轻信付费治疗，愿意并有条件（如地理位置、入组标准匹配）参与正规的临床试验和机构。

风险承受能力：对疗效的个体差异和潜在风险有充分了解，并能理性看待可能无效的结果。

结语

深部脑刺激的“立竿见影”与干细胞的“修复潜力”，恰好分别代表了帕金森病治疗的“现在”与“未来”。患者并不需要在两者之间被迫二选一，无论采用哪种方案，关键始终是基于客观分期、听取权威评估、警惕夸大宣传。随着iPSC 干细胞进入Ⅲ期临床试验和DBS手术机器人辅助技术的普及，帕金森病的治疗正从经验医学向数据驱动的精准医疗转变；在这一过程中，理性决策永远是突破治疗瓶颈的第一步。

参考资料：

[1]Zhuo, Y., Li, WS., Lu, W. et al. TGF-β1 mediates hypoxia-preconditioned olfactory mucosa mesenchymal stem cells improved neural functional recovery in Parkinson’s disease models and patients. Military Med Res 11, 48 (2024). https://doi.org/10.1186/s40779-024-00550-7

[2]Bucur, M., Papagno, C. Deep Brain Stimulation in Parkinson Disease: A Meta-analysis of the Long-term Neuropsychological Outcomes. Neuropsychol Rev 33, 307–346 (2023). https://doi.org/10.1007/s11065-022-09540-9

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