1型糖尿病（T1D）是一种自身免疫性疾病，患者体内的胰岛β细胞被破坏，导致胰岛素分泌不足。长期以来，治疗主要依赖外源性胰岛素注射来维持血糖稳定，但这种方式无法根治疾病，也难以完全避免长期并发症。

近年来，干细胞疗法作为一种前沿技术，因其可能恢复胰岛β细胞功能而受到广泛关注。那么，干细胞疗法对1型糖尿病真的有效吗？本文将带您全面了解干细胞疗法的原理、临床进展以及临床效果，看看这个技术是否真的有效。

干细胞疗法对1型糖尿病有效吗?907例真实病例与3项临床研究告诉您答案

一、干细胞疗法为什么可以治疗1型糖尿病？

要理解疗法的有效性，首先要了解它的作用原理。干细胞治疗1型糖尿病主要依托两大核心机制，直击疾病的根源。

1.免疫调节，治标固本

1型糖尿病是一种自身免疫性疾病，根源在于免疫系统“失灵”，误伤了自身的胰岛β细胞。

而间充质干细胞等细胞因其强大的免疫调节功能而备受关注。它们能像“调解员”一样，调节免疫系统的平衡，减少对胰岛β细胞的持续攻击，为残存的细胞功能修复提供宝贵的“喘息之机”。

2.胰岛再生，从根源逆转

这是干细胞疗法更令人振奋的潜力——直接再生或替代被破坏的胰岛β细胞，从而恢复机体自主生产胰岛素的能力。

通过移植由干细胞定向分化而来的胰岛样细胞或胰岛祖细胞，有望在患者体内“重建”一个能够正常工作的胰岛素分泌系统。这正是迈向“功能性治愈”的关键一步。

二、 临床证据：疗效数据与突破性案例

理论需要数据支撑。那么，当前的临床试验究竟给出了怎样的答案？干细胞疗法治疗1型糖尿病是否真的有效？

临床案例1：系统评价揭示干细胞疗法整体临床疗效

2024年2月21日，我国科研人员在国际期刊杂志《细胞和组织储存》发表了一篇关于《间充质干细胞治疗1型糖尿病的疗效：系统评价》的临床研究成果。^[1]

本次研究通过截至2023年7月，在PubMed、Web of Science、Embase和Cochrane Library数据库中检索了有关间充质基质细胞对T1D的影响的文章。

共纳入了14项临床试验，397名受试者，其中202名参与了间充质干细胞（MSCs）干预，195名作为对照组。

多数研究表明，干细胞移植可显著改善血糖控制和胰岛功能：患者的糖化血红蛋白（HbA1c）、空腹血糖（FBG）、餐前血糖（PBG）和胰岛素需求量普遍下降，而C肽水平显著升高，提示胰岛β细胞功能得到改善。

骨髓间充质干细胞（BM-MSCs）、脐带间充质干细胞（UC-MSCs）、自体造血干细胞（AHSCT）及脐带血干细胞（CB-SCs）在不同研究中均显示了不同程度的血糖改善和胰岛功能恢复，部分患者甚至实现胰岛素减量或停用。

此外，尽管干细胞疗法总体安全性良好，但部分自体造血干细胞移植仍存在感染等风险。总体来看，干细胞疗法为1型糖尿病提供了有效的的功能性改善途径。

临床案例2：干细胞疗法成功治愈多名1型糖尿病患者

2024年5月7日，上海长征医院殷浩教授团队联合中国科学院程新教授团队在行业起来《细胞·发现》（Cell Discovery）上发表了一篇重磅研究，通过自体干细胞再生胰岛移植，成功治愈一名患病25年的糖尿病患者。^[2]

该患者为59岁男性，患糖尿病25年。接受干细胞疗法后，随访116周内胰岛素需求逐渐减少，并在第11周完全停用。口服降糖药也逐步减量，第48周（阿卡波糖）和第56周（二甲双胍）完全停用。

术后平均空腹C肽水平升至术前的3倍（0.68 nmol/L），混合餐耐量试验（MMTT）显示C肽和胰岛素分泌显著增加，AUC分析进一步证实了胰岛功能明显改善。

时隔一年，2025年4月18日，该团队再传捷报：其与中科院分子细胞科学卓越创新中心合作开发的“异体人再生胰岛注射液（E-islet 01）”，正式获得国家药品监督管理局（NMPA）临床试验默示许可。^[3]

这是全球第二个、中国首个获批临床试验的通用型再生胰岛疗法，标志着我国在糖尿病再生医学领域实现了从“跟跑”到“领跑”的跨越。这一年，在临床上殷浩与合作团队先后利用该自体和异体干细胞疗法，成功治愈多例1型糖尿病患者！

长征医院的临床研究表明，E-islet 01经微创操作输注到患者肝门静脉内，可实现胰岛功能衰竭糖尿病(1型和严重2型)患者的治愈。

临床案例3：国际多中心RCT验证干细胞疗效

2025年6月3日，利比亚米苏拉塔国家癌症研究所牵头在《糖尿病与代谢综合征》杂志上发表了一篇名为《间充质干细胞治疗1型和2型糖尿病：随机对照试验的系统评价和荟萃分析》的研究成果。^[4]

本综述回顾并分析了13项RCT，共涉及507名受试者。其中，我国进行了5项研究，印度进行了3项研究，伊朗进行了 2项研究，瑞典进行了2项研究，美国进行了1项研究。

研究观察到糖尿病患者的糖化血红蛋白 (HbA1c)、前血糖 (PPBG) 和胰岛素需求量在接受干细胞治疗六个月和十二个月后持续显著降低。空腹C肽水平（可指示β细胞功能和基线胰岛素分泌）在两种类型的患者中在12个月的随访后也显著升高。

在半年和一年的随访中，T1DM亚组分析显示HbA1c和胰岛素剂量也有所降低。该亚群的 FCP 仅在 12 个月的随访中显著增加。

两组间空腹血糖（FBG）无显著差异，但干预组在治疗后3、6和12个月的空腹血糖持续较低。此外，MSC疗法在改善刺激后C肽、胰岛素抵抗指数（HOMA-IR）和HOMA-B指标方面未见明显效果。

详情请浏览：2025年干细胞治疗1型糖尿病最新临床进展，治愈已触手可及（截至10月）

干细胞疗法疗效总结

综合上述临床证据，干细胞疗法在1型糖尿病的治疗中展现出以下规律性疗效：

1. 改善血糖控制：HbA1c、空腹血糖（FBG）及餐前血糖（PBG）普遍下降，部分患者实现胰岛素减量甚至停用。
2. 促进胰岛β细胞功能恢复：C肽水平显著升高，混合餐耐量试验（MMTT）显示胰岛素分泌改善，提示内源性胰岛素产生能力增强。
3. 多种干细胞类型均具潜力：包括骨髓间充质干细胞（BM-MSCs）、脐带间充质干细胞（UC-MSCs）、自体造血干细胞（AHSCT）及脐带血干细胞（CB-SCs）。
4. 长期疗效可观：部分研究随访1-8年，显示血糖和胰岛功能改善具有可持续性。
5. 总体安全性良好：虽少数自体造血干细胞移植存在感染等风险，但总体不良反应可控。

总体来看，干细胞疗法是有效果的，不仅能改善血糖水平，更能恢复胰岛功能，为1型糖尿病提供了一种具有潜在功能性治愈的治疗策略。

三、干细胞疗法的未来展望

随着干细胞疗法在1型糖尿病治疗中取得越来越多的临床证据，其未来发展前景值得期待。首先，疗法的精准化和个体化将成为趋势。不同患者的病程、残余胰岛功能和免疫状态各异，未来通过基因组学、单细胞测序等技术，可以为每位患者量身定制干细胞类型、剂量和移植方案，从而最大化疗效并降低风险。

其次，联合疗法可能带来突破。干细胞疗法不仅可以单独改善胰岛功能，还可与免疫调节药物、组织工程胰岛或生物支架结合，实现更持久、稳定的胰岛修复与功能恢复。这种多维度的干预方式，有望将“功能性治愈”从实验室和个例扩展到更大范围的患者群体。

再者，长期安全性和标准化管理将进一步完善。随着多中心大规模随机对照试验的开展，我们将对干细胞移植的免疫耐受性、潜在副作用及长期疗效有更全面的了解。未来，标准化操作规范、临床路径和监管机制的建立，将推动干细胞疗法从探索性应用向常规临床治疗稳步过渡。

总的来说，干细胞疗法不仅为1型糖尿病患者带来了希望，也为再生医学在免疫性疾病中的应用提供了宝贵经验。随着技术、临床和监管的不断完善，我们有理由相信，这一领域将在未来十年迎来更加广泛而可靠的临床应用。

结语

1型糖尿病长期以来一直被视为不可逆的疾病，患者只能依赖胰岛素维持血糖。然而，干细胞疗法的发展正在改变这一格局：它不仅能改善血糖控制，更能修复或重建胰岛β细胞功能，为真正意义上的“功能性治愈”打开了大门。

虽然目前仍存在一些挑战，但临床证据已经显示出令人鼓舞的成果。可以预见，随着研究的深入和技术的成熟，干细胞疗法有望成为1型糖尿病治疗的重要支柱，让更多患者走出长期依赖胰岛素的困境，重获生活的自由与希望。

参考资料：

[1]Liu, J., Yang, Y. & Qi, Y. Efficacy of mesenchymal stromal cells in the treatment of type 1 diabetes: a systematic review. Cell Tissue Bank 25, 663–676 (2024). https://doi.org/10.1007/s10561-024-10128-1

[2]Wu, J., Li, T., Guo, M. et al. Treating a type 2 diabetic patient with impaired pancreatic islet function by personalized endoderm stem cell-derived islet tissue. Cell Discov 10, 45 (2024). https://doi.org/10.1038/s41421-024-00662-3

[3]https://www.thepaper.cn/newsDetail_forward_30703516

[4]Kashbour, M., Abdelmalik, A., Yassin, M.N.A. et al. Mesenchymal stem cell-based therapy for type 1 & 2 diabetes mellitus patients: a systematic review and meta-analysis of randomized controlled trials. Diabetol Metab Syndr 17, 189 (2025). https://doi.org/10.1186/s13098-025-01619-6

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