渐冻症（肌萎缩侧索硬化，ALS）是一种因运动神经元逐渐死亡而导致肌肉无力、萎缩，直至吞咽和呼吸功能丧失的重症，被称为“21世纪的癌症”。全球每年约新增7.4万例患者，确诊后平均生存期仅3-5年，约八成患者在五年内去世，目前尚无特效药物。

在这一治疗困境中，​​干细胞疗法​​为渐冻症治疗带来了新的希望。它不同于传统药物的“延缓”策略，旨在从病理根源上保护未死亡的神经元、改善受损的神经微环境、甚至替代部分已死亡的细胞，从而有望实现“刹车”甚至部分“逆转”病情的效果。

本文将从多个维度深入解析干细胞疗法在渐冻症治疗中的应用，包括其作用原理、常见的细胞类型（如间充质干细胞、神经干细胞、iPSC等）、适用人群及限制条件，以及完整的治疗流程与随访环节。帮助患者和家属全面、科学地认识这一新兴疗法，理性把握它所带来的希望与局限。

渐冻症新希望：一文全面了解干细胞疗法的原理、适用人群及治疗流程

一、治疗机制：干细胞如何对抗渐冻症

干细胞治疗渐冻症的原理主要基于四大机制：^[1]

​​细胞替代与分化​​：干细胞具有高度自我更新和分化为神经元样细胞的能力，可替代渐冻症中丢失的神经元群，重构大脑神经回路。理论上，干细胞可以通过特定的诱导因子分化为运动神经元，替代已经丧失的神经元。

​​神经营养因子分泌​​：干细胞释放神经保护性营养因子，如脑源性神经营养因子（BDNF）、神经生长因子（NGF）、神经营养因子-3（NT-3）、胶质细胞源性神经生长因子（GDNF），预防现有运动神经元的退化。

​​免疫调节功能​​：干细胞不仅调节外周免疫细胞（如T细胞），还可调节中枢神经系统胶质细胞的固有免疫反应，促进小胶质细胞的活化。通过调节免疫反应、减少炎症反应来改善受损的微环境。

​​归巢效应与修复​​：干细胞具有有效的归巢功能，能够移动到疾病损伤区域，分化为预期的细胞或组织类型，并且与神经回路周围的环境融为一体，实现组织修复。

这些机制共同作用，为受损的神经系统提供了修复和保护的可能性，这也是干细胞治疗渐冻症的理论基础。

二、干细胞来源：多种类型的治疗选择

在渐冻症的干细胞研究中，科学家们探索了多种干细胞来源：^[2]

1.间充质干细胞：主要从​​骨髓、脐带血、脂肪组织​​等体中获取。它们因其​​较强的免疫调节能力​​、​​多向分化潜能​​以及​​分泌多种神经营养因子​​的能力而被广泛研究。

在渐冻症治疗中，它们主要通过​​旁分泌机制​​提供神经营养支持、调节免疫炎症反应和改善局部微环境来保护现存神经元。

2.神经干细胞：通常来源于​​胎儿的大脑或脊髓组织​​，也可通过​​胚胎干细胞（ESCs）或诱导多能干细胞（iPSCs）定向分化​​获得。它们具有​​分化为神经系统各类细胞​​的潜力，包括​​神经元、星形胶质细胞和少突胶质细胞​​。

在渐冻症治疗中，理论上移植NSCs不仅能​​替代受损的运动神经元​​，还能通过分泌神经营养因子和提供免疫调节来支持宿主神经元的存活和功能修复。

3.诱导多能干细胞（iPSC）：是通过将​​体细胞​​ 经过重编程技术而获得的。其最大的优势在于能​​避开胚胎干细胞的伦理争议​​，并且可以​​源自患者自身​​。

iPSCs具有与胚胎干细胞相似的​​无限自我更新和多向分化潜能​​，可以分化为运动神经元或相关的神经胶质细胞。目前的研究重点包括优化其​​定向分化方案​​、提高分化细胞的​​成熟度和功能​​，以及确保其​​临床应用的安全性

4.胚胎干细胞​​：来源于​​胚胎发育早期阶段（通常是囊胚期）的内细胞团​​。它们是​​多能性干细胞​​，具有​​分化为人体所有细胞类型​​的潜力，包括中枢神经系统的各种细胞。在理论上，ESCs可以为渐冻症治疗提供​​大量的运动神经元来源​​。

详情请浏览：哪些干细胞可以治疗渐冻症？一文解读它们的机制和特性

三、适用人群：哪些患者适合尝试

干细胞疗法并非对所有患者都适用，严格筛选是安全性和有效性的前提。

早期患者：身体基础功能较好，可能是最佳干预时机，有望最大程度地保护神经元，延缓疾病进展。

中期患者：仍有部分功能残留，治疗目标在于稳定病情，改善生活质量，能观察到一定程度的功能改善，并且病情能够得到延缓稳定。

晚期患者：由于神经元大量丢失，呼吸功能严重依赖支持，预期疗效有限，治疗风险相对增高，通常不是临床研究的首选对象。

谁可能不适合（禁忌症）

以下情况的患者​​不适合​​接受干细胞治疗：

• 活动性癌症​​或​​近期有癌症史​​。
• 严重且未控制的系统性疾病。
• 活动性感染​​。
• ​​严重凝血功能障碍​​或正在使用抗凝药物，增加颅内出血风险。
• ​​存在植入手术的局部禁忌​​。
• ​​患有严重不可控的精神疾病​​​​，无法配合治疗和随访。
• 正在参与其他干预性临床试验

四、治疗流程：从评估到随访

干细胞治疗渐冻症是一项高度专业化的医疗过程，需在严格质控体系与标准化流程下执行，远非简单的“采集—注射”操作，而是基于神经科学原理的系统性干预。

1. 干细胞来源的选择

首先要确定使用哪类干细胞。不同来源的细胞（如间充质、神经干细胞等等）作用机制各有侧重：有的以调节免疫、改善炎症为主，有的则尝试替代受损神经元。医生会根据患者病情和研究方案来选择合适的细胞类型。

2. 制备与质量检测

细胞需在符合GMP标准 的实验室中分离、扩增、纯化，并经过活性、纯度、无菌和安全性等多重检测，确保能发挥作用。若使用诱导多能干细胞或神经干细胞，还需进行定向分化，使细胞具备神经系统修复功能。

3. 给药途径的确定

静脉输注：常见且安全，细胞通过血液循环发挥全身免疫调节和旁分泌作用。

鞘内或椎管内注射：直接将细胞注入脊髓液，更贴近病变部位，被多项临床研究采用。

肌肉注射：探索性方法，尝试改善局部肌肉环境和运动功能。

4. 治疗过程

前期评估：并非所有ALS患者都适合。医生会综合病程、呼吸功能、运动评分、年龄及是否合并严重感染或器官功能不全来决定是否具备治疗条件。

干细胞输注：在严密监护下，通过既定途径将处理好的干细胞回输给患者。

术后监测：重点观察运动功能、呼吸功能的变化，以及是否出现发热、过敏等不良反应。

5. 治疗周期与随访

临床试验多采用单次或多次输注（间隔数周至数月），治疗后需持续随访半年至数年，以评估安全性、疗效持续时间及是否需要再次治疗。随访内容包括运动功能量表（如ALSFRS-R）、呼吸功能检测和影像学检查等。

五、患者最关心的问题

对于考虑干细胞治疗的渐冻症患者和家属，最关心的问题主要集中在以下几个方面：

​​治疗效果​​：根据临床观察，治疗后患者的改善主要有多个几方面，例如，2025年格鲁吉亚科研人员报道了一名52岁 ALS患者在接受两次干细胞移植后，5个月随访中运动和吞咽功能有显著改善，ALSFRS-R评分提升15%，病情得到稳定，且未见严重不良反应。^[3]

​​疗效持续时间​​：干细胞治疗的效果持续时间因个体差异而异。一些研究表明，干细胞移植后可以长期存活并发挥功能。美国西达赛奈医学中心的研究显示，经过一次性治疗后，这些细胞可存活并产生一种重要的蛋白质超过3年。^[4]

​​治疗频率​​：干细胞治疗通常需要少而多长的进行，而不是单次治疗。

​​风险与副作用​​：干细胞治疗可能存在一些风险和安全问题。根据研究，鞘内注射骨髓间充质干细胞后，约30%的患者出现轻度至中度头痛，类似于标准腰椎穿刺后的头痛，未观察到疑似严重不良反应。

潜在风险包括移植后的排斥反应和干细胞的恶性转化等。

​​费用范围​​：干细胞治疗的费用较高，具体费用因干细胞类型、治疗次数、治疗地点等因素而异。目前没有统一的收费标准，通常在几万到几十万元之间，患者需要咨询具体的治疗机构获取详细的费用信息。

详情请浏览：2025干细胞治疗渐冻症费用揭秘：国内外价格对比与避坑指南

结语

干细胞疗法无疑是渐冻症治疗领域最具潜力和希望的新方向之一。它代表着医学从延缓到修复的范式转变。然而，对于患者和家庭而言，必须怀抱希望的同时保持理性与谨慎。它是一道充满希望的曙光。在决定是否尝试之前，务必寻求专业医生的指导，深入了解相关信息，警惕夸大宣传的商业陷阱。

科学的发展需要时间，每一步扎实的进展都让我们离最终战胜疾病更近一步。对于渐冻症患者来说，干细胞疗法意味着在漫长的黑夜里，多了一盏值得期待的明灯。

相关阅读：2025年1-8月干细胞治疗渐冻症进展汇总：多项关键临床试验全面提速！

参考资料：

[1]Bonafede R, Mariotti R. ALS Pathogenesis and Therapeutic Approaches: The Role of Mesenchymal Stem Cells and Extracellular Vesicles. Front Cell Neurosci. 2017 Mar 21;11:80. doi: 10.3389/fncel.2017.00080. PMID: 28377696; PMCID: PMC5359305.

[2]Je G, Keyhanian K, Ghasemi M. Overview of stem cells therapy in amyotrophic lateral sclerosis. Neurol Res. 2021 Aug;43(8):616-632. doi: 10.1080/01616412.2021.1893564. Epub 2021 Feb 25. PMID: 33632084.

[3]https://premierscience.com/wp-content/uploads/2025/04/pjcr-25-812-1.pdf

[4]https://kjj.pds.gov.cn/contents/14007/536722.html

免责说明：本文仅用于传播科普知识，分享行业观点，不构成任何临床诊断建议！杭吉干细胞所发布的信息不能替代医生或药剂师的专业建议。如有版权等疑问，请随时联系我。