脑瘫（Cerebral Palsy, CP）是儿童期最常见的运动功能障碍性疾病，全球每500名新生儿中就有1例受累，且约30%患者伴随智力障碍、癫痫或语言障碍等多重并发症。尽管物理康复、药物及手术等传统疗法能部分改善症状，但其核心问题——神经元不可逆损伤与神经回路断裂——始终无法解决。

这一困境是否能在干细胞治疗中找到突破口？ 近年来，干细胞疗法在神经系统疾病治疗领域展现出突破性潜力，其中脑瘫作为儿童运动功能障碍的主要病因之一，其治疗模式正从传统康复训练向再生医学转型。

本文基于最新临床研究数据，系统解析干细胞治疗脑瘫的长期疗效、作用机制及技术挑战，为临床决策提供科学依据。

干细胞疗法能否为脑瘫带来长期改善？205例患者揭示真相

一、干细胞治疗脑瘫的作用机制

干细胞治疗脑瘫的核心机制在于通过细胞替代、免疫调节与微环境重塑实现神经功能重建，具体表现为以下四方面：

1.神经再生与替代：干细胞能够分化为神经元、星形胶质细胞或少突胶质细胞，直接补充受损神经元并重建神经网络。此外干细胞还促进内源性神经干细胞的增殖与分化（如通过分泌GDNF、BDNF等神经营养因子）。

2.抗炎与免疫调节：干细胞能够抑制促炎因子（如IL-6、TNF-α），减少继发性脑损伤。并且干细胞还能够调节T细胞功能，降低自身免疫攻击风险。

3.血管新生与微环境改善：干细胞能够分泌血管内皮生长因子（VEGF），促进脑部血流恢复，改善缺氧区域代谢。

4.神经可塑性增强：干细胞能通过旁分泌效应促进突触连接与神经环路重组，提升康复训练效果。

详情请浏览：干细胞治疗脑瘫的5大原理机制：它们能否给脑瘫带来治愈曙光？

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二、干细胞治疗脑瘫的长期疗效的稳定性验证

2021年8月，伊朗德儿童医学中心在行业期刊《干细胞研究与治疗》发表了一项随机双盲假手术对照临床试验成果，题为《脑瘫患者脐带组织间充质干细胞鞘内注射的临床与影像学结果》。该研究始于2017年7月23日，随访期持续至2019年12月2日，总观察周期为2年5个月（约26个月）。

我们纳入了72名参与者进行分析。UCT-MSC组与对照组相比：

1. 运动功能改善

UCT-MSC组：从基线到干预后12个月，GMFM-66评分显著提升（平均变化10.65），然后保持稳定，组间比较显示显著差异。（图1a）

对照组：仅轻微改善（平均变化1.23），无统计学意义。

2. 肌张力与活动能力

所有维度干细胞治疗组均显著高于对照组（图4C）

肌张力（MAS评分）：UCT-MSC组12个月后平均MAS评分显著下降（平均变化-1.0），且组间差异显著（图4B）。

日常活动能力（PEDI）：自我护理：平均提升3.43分；活动能力：平均提升3.88分；总分：平均提升8.53分。

3. 生活质量（CP-QoL）

组间差异：UCT-MSC组在2年随访期间“朋友与家人”“活动参与”“沟通”及总分等维度的平均变化均显著高于对照组。

综上所述，基于随机双盲假手术对照临床试验的系统性证据表明，干细胞移植不仅安全性良好，且能长期显著稳定改善患儿核心临床指标：运动功能、肌张力，并促进脑白质微结构修复。这些疗效在2年随访中持续稳定存在，且显著优于对照组，为脑瘫这一不可逆疾病的再生治疗提供了突破性临床证据。

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三、干细胞疗法对脑瘫患者生活质量的长期改善趋势

2019年5月，波兰干细胞研究院在行业期刊《Stem Cells International》上发表了一项回顾性临床研究，题为《沃顿果冻间充质干细胞治疗可改善脑瘫儿童的生活质量与功能独立性：基于临床实践的回顾性分析》。

该研究纳入了2014年1月至2018年6月23日在常规临床治疗中接受沃顿果冻源间充质干细胞（WJ-MSCs）治疗的109名脑瘫患儿，每位患者接受1至10次静脉注射，随访期为治疗后6个月至4年。

临床疗效与亚组分析发现：

1. 总体改善率

生活质量：54名患者中，88.9%（48/54）生活质量显著改善，中位改善值为1.25（基线为1.0，随访后提升至1.5）。（见图2）

自我服务能力：38.9%（21/54）患者实现自我服务提升，改善亚组中位增幅达0.8（基线为0）。

2. 治疗与随访次数的影响

治疗次数：

• 自我服务能力：接受4次以上干细胞注射的孩子，自理能力进步的可能性比接受较少次数的孩子高出84%。
• 生活质量：随访次数越多（比如定期复查），生活质量改善越明显。

剂量高低：高剂量治疗（每次注射至少289万个干细胞/公斤体重）的孩子，更容易出现“突破性进展”，比如突然能坐稳、说话或走路。

3.哪些孩子效果更好

早期没反应的孩子：如果孩子第一次治疗后没改善，继续治疗的效果可能有限。例如：10个早期没反应的孩子中，只有2个在后续治疗中取得了进步。

持续治疗的希望：如果孩子坚持完成至少5次注射，92%的孩子会持续进步，其中3个孩子甚至出现了“飞跃式进步”（比如突然能完成以前做不到的动作）。

4.安全性：只有4个孩子报告了轻微不适（比如短暂发烧或烦躁），但很快自愈。

综上所述，间充质干细胞治疗在6个月至4年的长期随访中，显著提高了89%脑瘫患儿的生活质量，使39%的患儿自理能力得到提升，而且高剂量治疗与“突破性进展”（如运动或认知能力的飞跃）密切相关。此外，该治疗安全性良好，仅有少数患者出现轻微副作用。

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四、干细胞疗法对脑瘫功能的长期改善

2023年，大连某三甲医院在行业期刊《干细胞研究与治疗》上发表了一篇关于《脑瘫患者鼻腔内注射神经干细胞的安全性和有效性结果：一项随机1/2期对照试验》的临床研究成果。研究结果显示，相较于对照组，治疗组患者在接受24个月的神经干细胞移植治疗后，在粗大运动功能（GMFM-88）和日常生活活动能力（ADL）方面表现出显著的进步。

研究中共有24例患者完成了全部24个月的临床随访，其中1例因当地新冠疫情而失访。

基于基线及24个月终点时的量表数据对比分析，我们发现治疗组在接受NSCs鼻腔注射后，在多个方面表现出显著优于对照组的趋势。特别是自理能力和粗大运动功能（通过ADL和GMFM-88量表评估）相较于治疗前有了明显提升。（见图3）

此外，治疗组患者在精细运动、社交技能、表达能力等方面的评分也有上升趋势，尽管某些项如FMFS、SS、LAS、EAS以及GMFM-88-B的改善未达到统计学意义，但整体上仍呈现出积极的变化。

值得注意的是，治疗组患者的睡眠质量（根据SDSC评分）有所改善，而对照组则未见类似改善。（见图3）

为了进一步探讨NSCs改善CP患者临床症状的具体起效时间和效果稳定性，我们对不同时间点的数据进行了详细分析。结果显示，除了手部精细运动（FMFS）和GMFM-88-A外，其余所有评估项目均显示出统计学意义上的进步。

• 例如，自我护理能力（ADL）、站立（GMFM-88-D）和步行/跑步/跳跃（GMFM-88-E）等活动早在治疗后1个月内就开始显著改善；
• 到了第3个月，表达能力和粗大运动整体功能也取得了显著进展；
• 而在第6个月时，社交技能得到增强，并且之前获得的各项改善都得以保持。
• 但是对于复杂的手部精细动作，直到24个月后才开始显现显著改善。

综上所述，研究结果表明，NSCs鼻腔给药不仅能够为脑瘫患者带来快速且长期持久的功能改善，而且在促进粗大运动能力方面尤为突出。

详情请浏览：全球首个神经干细胞鼻内给药，显著提高脑瘫患儿的生活质量和运动功能！

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未来方向与挑战

尽管研究显示干细胞疗法潜力巨大，但其临床转化仍需克服以下挑战：

1.技术优化

精准医疗：通过生物标志物筛选最佳治疗窗口期（如脑瘫早期阶段）。

基因编辑：结合CRISPR技术增强干细胞靶向性，提升神经修复效率。

2.临床转化加速

多中心试验标准化：2024年全球已有39项干细胞治疗脑瘫的临床试验注册。

联合疗法探索：干细胞与康复训练协同可增强神经可塑性（如结合机器人辅助康复）。

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结语

干细胞治疗通过神经再生、抗炎及微环境修复等机制，在改善脑瘫患者运动功能、认知能力及生活质量方面展现出显著且稳定的长期疗效。尽管仍需解决标准化与安全性问题，但其技术优化与临床转化的加速，已为这一不可逆疾病的治疗开辟了全新路径。未来，随着精准医疗与再生医学的融合，干细胞疗法有望成为脑瘫管理的核心手段，为数百万患儿带来康复的曙光。

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参考资料：

Amanat, M., Majmaa, A., Zarrabi, M. et al. Clinical and imaging outcomes after intrathecal injection of umbilical cord tissue mesenchymal stem cells in cerebral palsy: a randomized double-blind sham-controlled clinical trial. Stem Cell Res Ther 12, 439 (2021). https://doi.org/10.1186/s13287-021-02513-4

Boruczkowski, Dariusz, Zdolińska-Malinowska, Izabela, Wharton’s Jelly Mesenchymal Stem Cell Administration Improves Quality of Life and Self-Sufficiency in Children with Cerebral Palsy: Results from a Retrospective Study, Stem Cells International, 2019, 7402151, 13 pages, 2019. https://doi.org/10.1155/2019/7402151

Lv, Z., Li, Y., Wang, Y. et al. Safety and efficacy outcomes after intranasal administration of neural stem cells in cerebral palsy: a randomized phase 1/2 controlled trial. Stem Cell Res Ther 14, 23 (2023). https://doi.org/10.1186/s13287-022-03234-y

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