脑瘫（Cerebral Palsy, CP）是全球儿童致残的首要原因之一，全球约每500名新生儿中就有1例受此困扰。作为一种因胎儿或婴幼儿期脑损伤或发育异常引发的永久性运动障碍疾病，脑瘫患者的痉挛、运动功能障碍及认知缺陷等问题，长期依赖康复训练、药物及手术干预，但疗效有限且无法逆转神经损伤。

近年来，干细胞疗法凭借其独特的神经修复与再生潜力，为脑瘫患者带来了新的希望。通过激活内源性神经修复机制、抑制炎症反应、促进神经保护与功能重建，干细胞疗法在临床试验中展现出显著的短期症状改善效果，包括运动功能提升、肌张力降低、认知与语言能力进步等。这一突破性进展不仅为患者家庭带来曙光，更推动着神经再生医学领域的快速发展。

本文将结合国内外权威研究与典型案例，系统解析干细胞治疗脑瘫的机制、短期疗效数据及临床实践进展，重点分析干细胞治疗对脑瘫患者的短期症状改善效果（通常指治疗后6个月内）。揭示这一疗法如何为“不可逆”脑损伤的修复开辟新路径。

脑瘫症状能短期改善吗？干细胞疗法的临床数据与改善效果全解析

一、短期改善的核心机制

干细胞通过以下生物学作用实现短期效果：

1.抗炎与免疫调节：移植后迅速抑制促炎因子（如IL-6、TNF-α），减轻脑部继发性炎症损伤，缓解痉挛和肌张力异常。

2.微环境修复：分泌血管内皮生长因子（VEGF）等，促进局部血流恢复，改善缺氧区域的代谢，为功能恢复创造条件。

3.神经保护与可塑性增强：通过旁分泌神经营养因子（如BDNF），短期内激活内源性神经干细胞，促进突触连接重组，提升康复训练效果。

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二、干细胞治疗脑瘫短期疗效的具体表现

1.运动功能以及语言功能的改善

武警浙江总队医院儿科曾在国际期刊《Journal of Translational Medicine》上发表过一篇关于《来自自体骨髓间充质干细胞的神经干细胞样细胞用于治疗脑瘫患者》的研究成果。共有60名脑瘫患者参加了这项开放标签、非随机、观察者盲法对照临床研究，并进行了6个月的短期随访。

1.两组运动发育的功能对比结果

• 两组患者的GMFM评分在治疗后6个月内均逐渐升高。
• 移植组患者治疗后3、6个月的GMFM评分均显著高于基线评分，而治疗后1个月的GMFM评分无统计学变化。
• 移植组患者治疗后6个月的GMFM评分从基线增加了58.6，移植治疗后运动功能有明显的恢复效果。（见图1）

2.两组语言发展的功能对比结果

• 治疗后6个月，两组患者的语言发育能力均值逐渐升高。
• 治疗后1、3、6个月干细胞治疗组的语言发展略高于对照组。（见图2）

趋势提示：干细胞治疗可能对语言功能有潜在益处，需进一步扩大样本量验证。

3.基线特效差异

两组患者基线特征的比较发现：

• （A）根据移植组 (Trans) 和对照组的粗大运动功能分类系统 (GMFCS) 水平比较患者人数。使用卡方检验检测到统计学上的显著差异。
• （BD）：显示了移植组 (Trans) 和对照组患者的平均年龄(B)、平均基线粗大运动功能测量 (GMFM) 分数(C)和平均基线语言发育 (LDQ) (D)的比较。使用学生t检验检测到两组之间的统计学上的显著差异。（见图3）

安全性评估：本研究中的所有患者在治疗后均进行了6个月以上的观察。60名患者中无一人出现发烧、头痛、异常性疼痛、呕吐或其他与实验程序相关的严重不良事件。

综上所述，这项研究系统评估了自体骨髓间充质干细胞治疗脑瘫的短期疗效与安全性，结果显示：干细胞移植显著改善患者粗大运动功能，且未观察到严重不良反应，为脑瘫运动功能障碍的治疗提供了安全有效的创新方案；同时，治疗组语言发育能力呈现改善趋势，提示该疗法可能通过多靶点修复机制促进多系统功能恢复。

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2.日常生活能力提高

2023年，大连医科大学附属第一医院在国际期刊《Stem Cell Research & Therapy》上发表了一篇关于《脑瘫患者鼻腔内注射神经干细胞的安全性和有效性结果：一项随机1/2期对照试验》的研究成果。

共有25名3至12岁的脑瘫患者被随机分配到治疗组(n=15)，该组接受鼻腔内输注负载神经干细胞的鼻贴和康复治疗，或对照组(n=10)仅接受康复治疗。临床前期发现：

鼻腔注射神经干细胞可显著改善患者的运动、语言、认知、自理能力等临床症状，甚至改善睡眠质量。

• 患者的自我护理能力（从34.54±20.90提升到45.85±24.34）、站立（从15.86 ±10.33提升到22.85±11.51）、步行/跑步/跳跃（从14.29±13.60提升到21.77±15.24）等活动早在治疗后1个月就开始显示出显著改善。
• 治疗后3个月，表达能力（从29.29±21.41到36.92±19.86）和粗大运动整体功能（从52.41±24.44到71.45±22.29）均有显著改善，患儿可完成抓握餐具、独立坐位保持等动作，生活质量量表（ADL）评分显著上升。
• 治疗后6个月，患者的社交技能（从26.68±18.65提升到32.82±17.82）得到改善，并且先前的其他改善均得以维持。（见图4）

3.部分神经功能恢复

早在2005年，中国军事医学科学院情报部门证实，北京海军总医院成功实施了全球首例神经干细胞脑内移植手术，用于治疗缺血缺氧性脑瘫（HIE-CP）。这一突破性案例为神经再生医学领域提供了重要参考。

当时，一名仅90多天大的脑瘫女婴接受了神经干细胞移植手术。

• 经过观察和测评，这个患儿的智力发育追赶上了同龄的健康婴儿，智力和运动能力评估从入院时还不到1个月龄时，基本达到了3个月龄。
• 并且在干细胞移植治疗后的第五天患者就可以张嘴“说话”了，原本无法抬起手臂的患儿，还会挥动着自己的小手，肢体无力状态得到改善，并且患儿对声音、视觉刺激的定向反应显著增强，如对人脸注视时间延长、对声音的定向转头反应频率增加。

综上所述，脑瘫患儿语言和智力恢复到正常水平，属于神经功能代偿性恢复或部分修复的显著表现，反映了脑可塑性、康复干预及未受损区域功能强化的共同作用。这一进步对患儿生活质量至关重要，但需结合多维度评估和长期康复计划，以维持并进一步改善其神经功能。

三、影响短期疗效的关键因素

1.治疗时机与年龄

婴幼儿期因神经可塑性处于生理性高峰期，此时接受干细胞治疗，干细胞的修复作用更易整合到受损神经网络中，从而实现更显著的短期改善。神经可塑性允许神经元通过突触重塑和功能代偿，增强运动功能与姿势控制的恢复能力。随着年龄增长，神经可塑性逐渐减弱，但大龄患者仍可通过干细胞治疗结合康复干预，改善炎症反应、肌张力及部分运动功能。

2.干细胞类型与剂量

间充质干细胞（MSCs）

MSCs因具有强大的免疫调节与抗炎作用，可快速缓解脑部炎症反应，抑制胶质细胞过度激活，减少继发性损伤。其分泌的神经营养因子（如BDNF、NGF）可支持神经元存活与轴突再生，尤其适用于以炎症或继发损伤为主的脑瘫患者。剂量选择需根据患者体重和损伤程度调整，通常通过鞘内或静脉注射给药，以确保干细胞精准分布至损伤区域。

神经干细胞（NSCs）

NSCs对结构性损伤（如脑白质病变或神经元缺失）的修复更为精准。其可定向分化为神经元或少突胶质细胞，直接填补受损区域，促进髓鞘再生和神经信号传导效率的提升。NSCs的治疗需结合生长因子或基因调控技术，以提高存活率和分化效率，尤其适用于明确的结构性损伤病例。

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3.联合康复干预

干细胞治疗与物理康复的联合应用可产生协同效应：

• 干细胞的作用：通过抗炎、神经营养支持和微环境改善，为神经再生提供基础条件；
• 康复干预的作用：通过重复性运动训练、电刺激或高压氧治疗，强化神经突触连接，将干细胞介导的修复转化为可量化的功能改善。

例如，电刺激可诱导受损神经通路的可塑性，高压氧改善脑组织缺氧以增强干细胞存活，而物理训练则通过强化运动模式促进功能代偿。临床观察表明，联合治疗组在运动功能评分提升速度、肌张力改善程度等方面均优于单一治疗组，且疗效更持久。

结论与展望

现有临床资料表明，干细胞治疗可在3-6个月内显著改善脑瘫患者的运动功能、肌张力及部分日常生活能力，且安全性良好。未来需通过标准化治疗方案（如优化细胞类型、剂量及移植途径）进一步提升短期疗效，同时探索与人工智能辅助康复的结合模式。以期为脑瘫患者提供更加个性化的治疗方案。

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参考资料：

Chen, G., Wang, Y., Xu, Z. et al. Neural stem cell-like cells derived from autologous bone mesenchymal stem cells for the treatment of patients with cerebral palsy. J Transl Med 11, 21 (2013). https://doi.org/10.1186/1479-5876-11-21

Lv, Z., Li, Y., Wang, Y. et al. Safety and efficacy outcomes after intranasal administration of neural stem cells in cerebral palsy: a randomized phase 1/2 controlled trial. Stem Cell Res Ther 14, 23 (2023). https://doi.org/10.1186/s13287-022-03234-y

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