小儿脑性瘫痪（Cerebral Palsy,CP ），简称脑瘫。被认为是一组影响运动、肌肉张力和协调性的非进行性永久性中枢神经系统障碍。一般是由出生前或分娩过程中发生的脑损伤引起，头部病变，累及四肢功能。同时还会伴有智力缺陷、癫痫、行为异常，精神障碍以及视觉、听觉、语言障碍等病症，是目前常见的儿童主要疾病之一。

根据相关数据统计结果, 尽管围产期医学和新生儿抢救技术不断发展和进步，且早产儿和低体重儿成活率亦不断提高，但是新生儿中患脑瘫的比率却不断上升，由0.6%上升至5.9%，国际上对脑瘫患儿的治疗方法探索已经成为研究热点和难点。

脑瘫病症如此常见，却难以治愈。脑瘫这种疾病的治疗是很复杂的，通常都是以对症康复为主，帮助患儿改善运动功能，比如说进行物理疗法、康复训练、药物治疗和手术治疗等，但是治疗的效果都不是很理想。近年来，干细胞移植治疗在神经系统疾病取得了令人鼓舞的进展，许多针对脑瘫的临床研究项目也取得了阶段性成果。

本文聚焦干细胞治疗脑瘫患者的短期疗效（治疗后1-6个月内），结合临床研究与机制解析，探讨其科学性、有效性及应用前景。

脑瘫治疗新方向：干细胞疗法的短期效果与未来潜力

一、干细胞疗法的科学机制与临床表现

干细胞通过以下机制在短期内改善脑瘫患者症状：

1.抗炎与微环境修复：干细胞分泌抗炎因子（如IL-10、TGF-β），抑制脑内炎症反应，减少继发性神经损伤。例如，2023年《Stem Cell Research & Therapy》研究显示，间充质干细胞（MSCs）治疗后1个月内，患者脑脊液中炎症标志物（如IL-6、TNF-α）水平显著下降。

2.神经营养支持：干细胞释放神经营养因子（BDNF、NGF），促进神经元存活与突触连接。动物实验表明，干细胞移植后2周内即可观察到神经纤维密度增加。

3.血管新生与代谢改善：通过分泌血管内皮生长因子（VEGF），干细胞促进缺血区域血管生成，改善脑部供血与代谢功能，间接支持神经修复。

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临床表现的短期改善：

• 运动功能：痉挛缓解、肌张力降低、精细动作（如抓握）能力提升。
• 并发症改善：如尿失禁、睡眠障碍、癫痫发作频率减少。
• 生活质量：疼痛减轻、活动耐力增强。

二、临床研究数据：干细胞治疗的短期效果验证

多项临床研究显示，干细胞治疗脑瘫在短期内对患者的运动功能、语言能力和日常生活活动能力有显著改善。

案例1：从0到3个月，海军总医院神经干细胞治疗脑瘫的里程碑研究

2005年，军事医学科学院情报部门确认了全球首例使用神经干细胞脑移植治疗缺血缺氧性脑瘫的案例，在北京海军总医院取得了显著成功。

一名90多天大的脑瘫女婴接受了神经干细胞移植手术，术后5天智力和运动能力评估显示，她的智力发展已经追赶上了同龄儿童，智力运动评估从入院时的不足1月龄提升至3月龄。

到了2012年，北京海军总医院又在行业期刊《细胞移植》上发表了一篇关于《神经干细胞移植治疗重度脑瘫患儿的疗效》的临床研究成果，进一步验证了该疗法的临床价值。

本次研究共招募了94名脑瘫患者，临床结果表明：

1例患者最早见效于术后3天。移植前患者存在易激惹、入睡困难及睡眠时间短的问题，术后可于10点入睡并整夜睡眠，易激惹状态得到改善，扭转痉挛和角弓反张引起的异常姿势部分纠正。

大部分患者在术后1个月出现临床改善。术前康复训练改善较小的患者，治疗后头部控制能力提升，思维亢进和异常姿势部分纠正，肢体功能恢复较好。（见图1）

智力低下患者的认知能力提高，语言理解与交流能力改善，对简单指令和面部表情的识别能力增强。部分患者治疗初期未见明显效果，但术后2～3个月开始出现临床改善。

综上所述，该系列研究标志着我国在神经干细胞移植治疗脑瘫领域取得国际领先突破，短期疗效显著，为重度脑瘫患儿提供了安全有效的治疗新方向，并为后续临床应用奠定了重要基础。

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案例2：间充质干细胞治疗治疗脑瘫患者的短期临床和影像学结果

2021年，伊朗德黑兰在行业期刊《干细胞研究与治疗》上发表了一篇关于《脑瘫患者脐带组织间充质干细胞鞘内注射后的临床和影像学结果：一项随机双盲假对照临床试验》的临床试验结果。

试验共纳入72名患有痉挛性CP患者，按照1:1随机分为治疗组(n=36)和对照组(n=36)。临床结果表明：

从基线到干预后6个月，治疗组患者粗大运动功能测量(GMFM)-66评分均显著增加；

与基线相比，对照组则不显著（图2A）。其它量表评估显示，从基线到UC-MSCs注射后6个月，平均改良阿什沃思量表(MAS)评分显著下降（图2B），与对照组相比，治疗组评分改善明显更高。

儿科残疾量表评估（PEDI）数据分析显示，与基线相比，治疗组的自我护理和活动能力维度以及PEDI总分均显著增加（图2C），并且也显著高于对照组。

关于CP生活质量（CP-QoL），包括朋友和家人、活动参与、沟通和总分在内的领域平均变化同样也显著高于对照组(图2D)。

综上所述，临床试验数据证实，对于诊断为CP的儿童，鞘内注射UC-MSCs是安全的，并且可以在短期时间持续改善脑瘫患者的临床和影像学结果。

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案例3：神经干细胞移植对脑瘫患者日常生活能力以及社交能力的短期改善效果

2023年，国际期刊《Stem Cell Research & Therapy》上发表了一篇我国研究人员进行的《脑瘫患者鼻腔内注射神经干细胞的安全性和有效性结果：一项随机1/2期对照试验》的临床研究成果。

共有25名3至12岁的脑瘫患者被随机分配到治疗组(n=15)，该组接受鼻腔内输注负载神经干细胞的鼻贴和康复治疗，或对照组(n=10)仅接受康复治疗。临床前期发现：

鼻腔注射神经干细胞可显著改善患者的运动、语言、认知、自理能力等临床症状，甚至改善睡眠质量。

• 患者的自我护理能力（从34.54±20.90提升到45.85±24.34）、站立（从15.86 ±10.33提升到22.85±11.51）、步行/跑步/跳跃（从14.29±13.60提升到21.77±15.24）等活动早在治疗后1个月就开始显示出显著改善。
• 治疗后3个月，表达能力（从29.29±21.41到36.92±19.86）和粗大运动整体功能（从52.41±24.44到71.45±22.29）均有显著改善，患儿可完成抓握餐具、独立坐位保持等动作，生活质量量表（ADL）评分显著上升。
• 治疗后6个月，患者的社交技能（从26.68±18.65提升到32.82±17.82）得到改善，并且先前的其他改善均得以维持。（见图3）

综上所述，研究结果表明，神经干细胞移植治疗脑瘫1个月后自理、站立及行走能力明显提升；3个月时语言表达和大动作（如抓握、坐姿保持）显著改善；6个月后社交能力提高且效果持续稳定，表明该疗法能长期改善患儿运动、语言及生活能力。

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三、影响短期疗效的关键因素

尽管干细胞治疗脑瘫的短期疗效已得到一定验证，但其效果受到多种因素的影响。首先，治疗时机至关重要。研究表明，早期干预（如出生后不久）效果更佳，因为婴幼儿期神经元的可塑性更高。其次，患者年龄和病情严重程度也会影响疗效。较年轻的患者和轻度脑瘫患者通常对治疗反应更好。

干细胞来源和移植途径也是影响短期疗效的重要因素。神经干细胞（NSCs） 因其定向分化为神经元和胶质细胞的潜力，在修复受损神经通路方面展现出独特优势。其通过直接整合到神经网络或分泌神经营养因子（如BDNF、GDNF）促进神经再生，可能更适用于脑瘫的神经功能重建。然而，神经干细胞的获取难度较高（如需从胚胎或诱导多能干细胞分化），且涉及一定的伦理争议，因此临床应用受到限制。相比之下，间充质干细胞（MSCs）则因其强大的免疫调节作用和神经保护作用成为另一种重要选择。

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结论与展望

干细胞疗法为脑瘫患者提供了“神经修复”的新希望，其短期疗效已通过多项临床研究验证，表现为运动功能、痉挛缓解及生活质量的显著提升。未来的研究应关注优化治疗方案、探索最佳干细胞类型和移植时机，并结合康复训练以实现更全面的治疗效果。

总之，干细胞疗法正为脑瘫治疗开辟一条“从修复到重生”的新路径。尽管前路仍需攻克技术与临床的双重挑战，但每一次细胞的迁移与分化，都在为患儿的未来积蓄希望。随着科学的不断突破，我们有理由相信，更多脑瘫患者将能够突破运动与认知的桎梏，重获接近正常生活的可能。

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参考资料：

Luan Z, Liu W, Qu S, et al. Effects of Neural Progenitor Cell Transplantation in Children with Severe Cerebral Palsy. Cell Transplantation. 2012;21(1_suppl):91-98. doi:10.3727/096368912X633806

Amanat, M., Majmaa, A., Zarrabi, M. et al. Clinical and imaging outcomes after intrathecal injection of umbilical cord tissue mesenchymal stem cells in cerebral palsy: a randomized double-blind sham-controlled clinical trial. Stem Cell Res Ther 12, 439 (2021). https://doi.org/10.1186/s13287-021-02513-4

Lv, Z., Li, Y., Wang, Y. et al. Safety and efficacy outcomes after intranasal administration of neural stem cells in cerebral palsy: a randomized phase 1/2 controlled trial. Stem Cell Res Ther 14, 23 (2023). https://doi.org/10.1186/s13287-022-03234-y

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