脑瘫是一种多发于胎儿期或婴幼儿早期、由脑部损伤引起的非进展性障碍。它不仅影响孩子的运动和神经发育，还给整个家庭带来了沉重的生活和心理负担。尽管传统治疗方法不断发展，但在改善核心症状方面，仍有不少难以逾越的障碍。

近几年，干细胞疗法逐渐走入人们的视野，也被越来越多研究者和家长寄予厚望。这项看似充满希望的技术，究竟发展到了哪一步？它是否真的有效？采用的又是哪类干细胞？带着这些问题，我们试图全面梳理和还原干细胞治疗脑瘫的现状与未来。

干细胞治疗脑瘫：技术成熟吗？疗效如何？都有哪些技术类型？

一、技术成熟度：临床研究阶段，尚未达到全面应用

干细胞能用来治脑瘫，核心就在于干细胞有俩本事：能不断自我更新，还能变成多种功能细胞。治疗的时候，它通过替换受损细胞、调节免疫反应、提供营养支持，还有激活大脑自身的修复能力这四个办法，帮受损的脑组织慢慢修复。从现在的临床情况来看，这技术确实挺有潜力，但离真正成熟能用还有段路要走。

在研究成果上，国内外都有不少好消息。国内这边，2005年北京海军总医院就做了全球第一例神经干细胞脑内移植，治的是缺血缺氧引起的脑瘫，之后相关研究就一直没停过。2017年启动的 “0411大连行动”，是国家卫健委首批备案的临床研究项目，到现在已经治了上千个孩子，超过80%的孩子在运动、认知这些方面都有明显好转。​

国外也有不少研究证实这办法可行。比如波兰、美国、澳大利亚这些国家的研究都发现，用脐带血、间充质干细胞或者神经干细胞治疗后，孩子的运动协调性变好了，自己能照顾自己了，连睡眠质量都提高了。​

根据2023年的一篇综述，全球已经有2400多个脑瘫孩子参加过干细胞治疗的临床试验。但直到现在，还没有哪个国家正式批准把干细胞疗法当成脑瘫的常规治疗手段。这背后有几个绕不开的难题：​

1. 伦理方面，给孩子做研究，伦理上要考虑的问题特别多，所以每次研究的样本量都不大。​
2. 技术上也有瓶颈，干细胞从哪来、怎么制备才标准，移植后能不能存活、会不会分化成需要的细胞，这些问题还没彻底搞明白。​
3. 而且治疗费不便宜，一次就要10到30万，普通家庭根本承担不起，这也让好多人用不上这项技术。​

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二、干细胞治疗脑瘫：疗效究竟如何？

评估干细胞治疗脑瘫的疗效，需从多个维度考量。

2.1 运动功能改善方面

在运动功能改善方面，众多临床案例表明，干细胞治疗能显著提升患者的肢体运动能力。例如：

2012年，国外研究团队在期刊《Case Reports in Transplantation》上发表了一篇关于《自体干细胞移植治疗脑瘫的潜力》的临床研究成果。

治疗后观察到：在干预后的六个月内，我们注意到患者能够独立行走，尽管存在轻微的外翻畸形。随着时间推移，患者的运动功能持续进步，现在她已经能够握住具有抓握力的物品，如蜡笔或铅笔，并开始尝试绘制水平和垂直线条以及简单的图形。这一进展表明她的肌肉控制能力程度有了显著提升。

起初，患者需要他人帮助进食，而现在她已经能够自主地将食物送入口中。根据GMFCS-E&R分级标准，她的运动能力从III级提升到了I级。

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2.2 认真功能方面的改善

2020年，韩国首尔细胞治疗研究所在期刊《Journal of Case Reports: Open Access》上发表了一篇关于《人脐带同种异体间充质干细胞治疗脑瘫》的临床研究。

患者一：患者1是一名5岁男孩，体重15公斤，身高98厘米。18个月大时，呼叫响应、眼神接触和注意力明显落后于同龄儿童。18 个月大时，他在大学医院儿科精神病学部被诊断出患有脑瘫。

2019年11月22日至2020年1月8日共进行6次UC-MSC静脉注射。病例1患者在UC-MSC移植前无法进行社交，眼神接触时没有眼神接触，对父母没有感情。

治疗后，通过与同龄人交往，社交能力增强，身体能力和情绪反应得到改善。

患者的表达性语言增加，言语和非言语交流能力得到改善，患者能够像同龄儿童一样积极表现。（见图1）。

患者二：患者2是一名6岁男孩，体重17公斤，身高120厘米。2岁时，患者无法掌握语言，认知能力与同龄人相比较差。他经常尖叫，失控。

2019年9月19日至2019年11月28日共进行4次UC-MSCs 1×106/kg静脉注射。

治疗后，人际交往、情绪反应、身体反应明显改善，患者能够模仿他人唱歌等。患者眼神交流改善，能够与他人顺畅交流，言语和非言语交流能力提高，表达性语言增强（见图2）。

由于与朋友的人际关系改善，患者现在就读于普通小学。根据自闭症谱系商数测试结果，随着自闭症症状的明显改善，分数迅速下降并保持在一定水平。

综上所述，人脐带同种异体间充质干细胞疗法对脑瘫患者的语言发展和社会适应能力具有显著的积极影响。研究中的两名患者在接受多次UC-MSC静脉注射后，不仅在表达性语言方面有了明显的进步，能够更有效地进行言语和非言语交流，而且在社交技能上也表现出显著改善，如增强的眼神交流、与同龄人的互动以及情绪反应的提升。特别值得注意的是，其中一名患者由于人际关系的改善，成功进入了普通小学就读，这表明其社会适应能力得到了大幅提升。

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2.3 患者症状缓解状况

2017年，中国武警总医院在期刊《武警医学》上发表了一篇关于《脐带间充质干细胞移植治疗脑瘫患儿流涎症疗效观察》的临床研究成果。

本次研究共纳入了25例轻度脑瘫合并流涎症患儿被随机分入实验组和对照组。实验组每位患儿接受4次腰椎穿刺干细胞移植术，对照组不给予任何手术及药物干预治疗。

研究表明，脐带间充质干细胞移植显著改善轻度脑瘫患儿流涎症，术后1个月实验组唾液分泌频率（SF）治愈率达61.54%、生活质量评分（DQ）治愈率69.23%，均显著优于对照组，且有效率（显著改善）全程维持在69.23%；

吞咽功能（W指标）在1-3个月治愈率/有效率均优于对照组，6个月虽差异不显著但仍优于基线。

该疗法为流涎症脑瘫患儿提供了安全有效的治疗新选择，验证了干细胞干预在改善神经功能缺陷中的潜力，为临床推广提供了初步证据支持。

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三、干细胞治疗脑瘫主流技术类型

3.1 常用干细胞类型

目前临床应用的干细胞主要包括三类，各有优劣：

类型	来源	优势	局限性
间充质干细胞 (MSCs)	脐带血、骨髓、脂肪组织	免疫原性低，无需配型；抗炎、促血管新生	分化神经元能力有限
神经干细胞 (NSCs)	胚胎、诱导多能干细胞（iPSC）	可直接分化为神经元，修复神经通路	伦理争议；体外扩增难度大
脐带血干细胞	新生儿脐带血	易获取，增殖能力强	单份脐带血细胞数量有限

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3.2 干细胞移植治疗脑瘫技术类型

在干细胞用于脑瘫治疗的实践中，不同的给药方式对应着不同的治疗目的和适应人群。下面是几种目前较常见的途径：

1. 静脉输注：这是临床上最常用的一种方式，操作简单，创伤也小。通过静脉注射，干细胞可以随着血液循环在体内分布，适合用于需要系统性修复的情况，比如同时涉及多个部位的脑损伤或伴随其他器官损害的患儿。

2. 鞘内注射（从脊柱注入）：顾名思义，就是将干细胞注入脊髓周围的蛛网膜下腔。这种方式的优势在于它能更有效地突破血脑屏障，把干细胞直接送到中枢神经系统，对神经系统类疾病（比如脑瘫或脊髓损伤）更具针对性，也更容易提高局部浓度。

3. 脑内定点注射：通过立体定位技术，医生可以把干细胞直接打到脑部受损区域。这种方式精度高，属于“直达核心”的方案，理论上能更直接地促进神经细胞的再生与修复。缺点是过程相对复杂，对操作和设备要求较高。

4. 鼻腔给药：鼻腔是一个特别的“捷径”。通过鼻内给药，干细胞可借助嗅神经通路进入大脑，中途绕开血脑屏障。既不用穿刺也没太大创伤，孩子接受度更高，适合做长期疗法或在其他治疗方式基础上的补充。

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四、未来发展方向

虽然现在还面临不少难题，但干细胞治疗脑瘫技术的未来还是挺让人期待的。在研究这块，不少国家已经在准备开展多中心 Ⅲ 期临床试验了。通过这种大规模、长时间的跟踪研究，能收集到更扎实的安全性和有效性数据，让大家对这项技术更有信心。​

政策方面也有好消息，各国监管机构专门为干细胞疗法开辟了绿色通道。在把好质量关的前提下，简化了审批流程，就是想让这项技术能更快地从实验室走到临床，真正帮到患者。​

技术研发上，科研人员也没闲着。他们一直在琢磨怎么优化干细胞的制备工艺，寻找更精准的移植方法和合适的剂量，还在研究怎么根据每个孩子的情况制定个性化治疗方案。对干细胞到底是怎么起作用的研究也在不断深入，这样就能让治疗更有针对性，效果也更好。​

另外，现在基因编辑、人工智能这些新技术发展得很快，把它们和干细胞治疗结合起来，说不定以后就能实现更精准、更有效的脑瘫治疗了。

结语

综上所述，干细胞治疗脑瘫这项技术，现在虽然还没完全成熟，但已经能看出它有很大的发展潜力，在临床上也显露出不少积极的苗头。​

想想看，有那么多科研人员在实验室里不断钻研，医疗机构用心开展治疗研究，监管部门也在为规范发展保驾护航，再加上社会各界的关注和支持，大家一起使劲儿。随着技术一点点完善，遇到的问题一个个解决，相信在不久的将来，这项技术一定能变成成熟又可靠的脑瘫治疗方法，给更多被病痛困扰的患者和家庭，带去康复的希望和光亮。

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参考资料：

Purandare, Chaitanya, Shitole, D. G., Belle, Vaijayantee, Kedari, Aarti, Bora, Neeta, Joshi, Meghnad, Therapeutic Potential of Autologous Stem Cell Transplantation for Cerebral Palsy, Case Reports in Transplantation, 2012, 825289, 6 pages, 2012. https://doi.org/10.1155/2012/825289

Sang Yeon Lee, Hyunjun Ahn, Won-ju Jung, Jihye Ahn, Kye Ho Lee (2020) A Case Study on Autism Spectrum Disorder
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彭亚伟,王晓东,徐成娥,等.脐带间充质干细胞移植治疗脑瘫患儿流涎症疗效观察[J].武警医学,2017,28(05):478-482.DOI:10.14010/j.cnki.wjyx.2017.05.014.

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