肾脏疾病是全球高发的慢性病之一，慢性肾病患者人数超1.2亿。传统治疗手段如药物干预、透析和肾移植虽能延缓病程，但无法逆转已损伤的肾组织。

近年来，人工干细胞治疗作为新兴疗法，凭借其“修复+再生”的双重潜力，正在为肾病治疗开辟新路径。本文将系统解析人工干细胞治疗肾病的科学原理、临床进展及未来挑战，探讨这一技术如何重塑肾病治疗格局。

修复肾脏的希望：人工干细胞治疗肾病的前沿探索

什么是人工干细胞治疗肾病？

简单来说，人工干细胞治疗肾病，就是利用实验室里“培养”出来的干细胞或经过特殊处理的功能细胞（如间充质干细胞、诱导多能干细胞等），来帮助修复受损的肾脏组织、恢复肾功能的一种新型治疗方式。它的核心不再是传统意义上“控制病情”或“替代功能”，而是试图通过细胞再生，从根源上改善肾脏问题。

这些经过人工改造的干细胞，像是“被训练过的修复工”，进入人体后能主动定位到受损区域，激活自身或周围的修复机制，促进新的细胞生成，帮助肾脏结构恢复正常。

“人工”二字到底意味着什么？

• 诱导多能干细胞（iPSCs）：这是“人工”最关键的部分。科学家可以从皮肤、血液等普通人体细胞中提取样本，通过“重编程”让它们回到一种类似胚胎干细胞的“万能状态”，也就是说，它们被“返老还童”了。这些细胞之后可以被引导变成各种类型的肾细胞。和胚胎干细胞相比，iPSCs不涉及伦理争议，还可以用患者本人的细胞制作，从而大大降低免疫排斥的风险。
• 体外培养与定向分化：无论是iPSCs还是其他类型的干细胞（如间充质干细胞），都需要在实验室中经过严格的培养和诱导，使它们转变为肾脏所需的特定细胞类型，比如肾小管上皮细胞或足细胞，有时还会构建更复杂的“类器官”结构——也就是功能类似小型肾脏的细胞团。

人工干细胞如何治疗肾病？

人工干细胞治疗肾病的作用原理，主要可以从两个方面来说：​

一方面是咱们最理想的终极目标 —— 细胞替代和组织再生，不过这个目前还在研究攻坚阶段。简单说就是，在实验室里培养出健康的、能正常工作的肾脏细胞或者微型组织，然后精准移植到患者肾脏受损的地方。希望这些移植过去的细胞能存活下来，和原来的肾脏结构融合，代替那些已经坏死或功能不行的细胞，重新建起能工作的肾单位（肾脏的基本功能单元），这样就能真正修复肾脏结构、恢复它的正常功能了。​

另一方面是现在更现实的主要作用机制 —— 旁分泌效应和免疫调节。很多研究都发现，移植的干细胞（特别是目前临床试验里常用的间充质干细胞）及其分化出的细胞，就算没能长期存活、直接变成肾脏细胞，也能通过分泌大量有生物活性的物质（比如生长因子、细胞因子、外泌体这些）发挥很好的治疗效果：​

• 比如能减轻炎症，抑制肾脏局部过度活跃的免疫反应，减少炎症对肾脏的损伤；能阻止或延缓肾脏瘢痕组织（也就是纤维化）的形成，这可是慢性肾病加重的关键问题；还能促进新血管生成，改善受损肾脏区域的血液供应和营养输送。​
• 同时，它能唤醒肾脏自身的干细胞或祖细胞，促进它们增殖分化，帮助肾脏自我修复；减少现有健康肾细胞的凋亡和进一步损伤。另外，对间充质干细胞来说，还能调节失衡的免疫系统，对自身免疫性肾病或者肾移植后的排斥反应，可能都有帮助。

人工干细胞治疗肾病的临床应用

当前肾病临床试验中，90%以上的干细胞治疗方案涉及体外处理（如分离、扩增、标记等），属于“人工干细胞”范畴。

慢性肾病：2025年3月，BMC肾脏病学期刊上的一篇关于间充质干细胞治疗慢性肾病的文献表明：间充质干细胞（MSC）治疗慢性肾病效果显著。MSC不仅能改善肾功能（如降低尿蛋白、血肌酐和尿素氮），还能通过增加一种叫“调节性T细胞”的免疫细胞，抑制过度免疫反应。临床试验显示，接受MSC治疗的患者肾功能比传统疗法改善更明显，且与动物实验结果一致。研究还指出，为免疫相关性肾病提供了新的治疗路径。

糖尿病肾病：2025年5月，《国际干细胞杂志》发表研究称，用源自人脐带血的 SMUP – Cells 干细胞治疗2型糖尿病肾病患者，三个月后患者尿白蛋白与肌酐比（UACR）这一衡量肾损伤的关键指标明显下降，肾脏纤维化和肾小管损伤相关蛋白表达也显著减少，有效减缓了肾脏病变。

狼疮性肾炎：2025年5月，解放军总医院第一医学中心肾脏病医学部启动一项前沿临床研究，评估干细胞创新药艾米迈托赛注射液治疗急性肾损伤的安全性与有效性，该研究已通过伦理审批，正面向全国招募符合条件的患者。由于MSCs具有调节免疫、减轻炎症、促进肾小管修复再生、推动血管新生、抑制细胞凋亡等多重修复功能，该药物的出现为AKI患者带来全新治疗策略，有望从源头阻断病情进展。

急性肾损伤：2025年4月，国际知名期刊《Life Sciences》上发表了一项研究称，患者尿源干细胞通过CXCL14依赖的方式调节巨噬细胞极化，缓解狼疮性肾炎。研究发现，淋巴结来源的间充质干细胞（LN-USC）对狼疮性肾炎治疗效果最好。它能增加调节性 T 细胞、减少抗体分泌细胞，还能抑制促炎巨噬细胞活化。敲低 LN-USC 的 CXCL14 基因后，治疗效果消失。因此，LN-USC有望成为治疗狼疮性肾炎的自体干细胞疗法。

从慢性肾病到糖尿病肾病、急性肾损伤，人工干细胞疗法正凭借其多维度修复能力，为肾病患者带来更安全、有效的治疗新方案。

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为什么临床试验以“人工干细胞”为主？

临床试验里更倾向用 “人工干细胞”，主要有这么几个原因：​

1.首先是标准化的需求。干细胞治疗得保证细胞数量够、活性好、功能一致，这就离不开体外的培养和处理。只有把这些环节做好，才能让每次治疗的效果和安全性更稳定。​

2.其次是为了增强疗效。通过体外处理，能给干细胞做些优化，比如加上磁性标记让它们更精准地到达病灶，或者用基因编辑的方法让它们多分泌 VEGF、HGF 这些有助于修复的物质，这样治疗效果就能更好。​

3.还有就是安全性验证。体外处理过的干细胞要经过严格的质量控制，比如无菌培养防止污染，做基因检测排查风险，确保它们不会导致肿瘤等问题，这样用起来才更放心。

未来展望

人工干细胞疗法正为肾病治疗带来全新的可能，它所具备的“修复+再生”潜力，是传统治疗手段难以实现的。如今，像间充质干细胞这类疗法已在部分临床研究中展现出初步效果，而诱导多能干细胞（iPSCs）更是让人看到了重建肾脏功能的远景。

当然，这条路并不轻松。要让实验室里的希望真正变成临床中的现实，还需要更多科学探索、技术突破，也离不开医生、研究者与监管机构之间的密切协作。

结语

人工干细胞疗法让我们看到了肾病治疗的新方向，它不只是“拖延病程”，而是真正走向“恢复功能”。虽然眼下仍面临不少挑战，但随着技术的不断成熟和政策的逐步推进，未来某一天，从实验台走进医院，将不再只是梦想。对全球超过一亿肾病患者而言，这或许就是重获健康的转机。

参考资料：

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Yunfei Xia, Yanju Zhang, Juan Ji, Guijuan Feng, Tianxing Chen, Haitao Li, Fengyan Zhou, Yanfeng Bao, Xuhui Zeng, Zhifeng Gu,Urine-derived stem cells from patients alleviate lupus nephritis via regulating macrophage polarization in a CXCL14-dependent manner,Life Sciences,Volume 372,2025,123623,ISSN 0024-3205,https://doi.org/10.1016/j.lfs.2025.123623.

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