中风（脑卒中）是全球致残和致死的主要原因之一。当脑部血管堵塞或破裂，脑细胞会在几分钟内因缺氧而死亡，导致患者可能出现偏瘫、失语、认知障碍等严重的后遗症。

当前，传统治疗方式（如溶栓、取栓）的核心目标是在超早期恢复血流，但对于已经死亡的脑细胞和漫长的后遗症恢复期，手段非常有限。

于是，拥有再生和修复潜能的干细胞治疗，成为了医学界攻克中风后脑损伤的“希望之星”。那么，干细胞究竟能否逆转中风脑损伤？现有证据支持吗？本文将梳理前沿进展，为您客观解读干细胞治疗中风脑损伤的潜力与现实。

中风后的脑损伤，真的能被干细胞疗法逆转吗？

一、为什么中风后脑功能难以恢复？

大脑是人类最精密的器官，其功能恢复之所以极度困难，源于三个核心生物学限制：

1.神经元几乎不可再生：成年人大脑中的绝大多数神经元是高度分化的“终端细胞”，一旦死亡，其本身无法像皮肤或肝脏细胞一样自行分裂、再生。

2.复杂的神经网络遭到破坏：神经元并非孤立存在，它们通过万亿计的连接（突触）构成复杂的网络，执行思考、运动和感觉功能。中风破坏的不仅是细胞本身，更是这些精密的“电路连接”。重建特定功能所对应的正确连接，难度极大。

3.损伤环境恶劣：中风后，受损脑区会持续数周甚至数月的炎症反应，产生有害物质，形成抑制修复的微环境，进一步阻碍残存脑细胞的生存和新生连接的建立。

因此，传统治疗虽然能救命，但对已形成的结构性脑损伤和随之而来的功能障碍，常常束手无策。

二、干细胞疗法如何修复脑损伤？不仅是“替代”，更是“唤醒”

最初，科学家们设想干细胞疗法是直接“移植”新的神经元来替代死去的细胞。然而，研究发现，其作用机制远比“简单替代”更为精妙和多元，更像是一位“多功能修复师”在“唤醒”大脑自身的修复能力。

1.细胞替代与分化潜力：​ 这是最理想的愿景。部分干细胞（如神经干细胞）在特定环境下，确实有潜力分化成神经元、星形胶质细胞等，尝试重建受损的神经环路。但在成人大脑的复杂环境中，实现精准、高效且稳定的整合仍面临挑战。

2.营养支持与保护（核心机制）：​ 目前认为这是干细胞起效的最主要方式。移植的干细胞会化身为“生物药厂”，持续分泌大量营养因子，如脑源性神经营养因子（BDNF）、血管内皮生长因子（VEGF）​ 等。这些因子能保护濒临死亡的神经元、促进血管新生改善供血，为受损区域创造一个支持性的“微环境”。

3.抗炎与免疫调节：​ 中风后过度的炎症反应会加重损伤。干细胞（尤其是间充质干细胞）能有效调节免疫反应，抑制有害的炎症因子，减轻“二次损伤”，为修复铺平道路。

4.促进内源性修复：​ 干细胞释放的信号能“唤醒”大脑自身的神经干细胞（主要位于海马体和脑室下区），促进其增殖、迁移至损伤部位，参与自我修复。

总而言之，干细胞疗法的核心价值在于其“多效性”——它为大脑提供了一次系统性的修复机会，从多个层面打破损伤后的恶性循环。

三、临床研究进展：干细胞治疗中风脑损伤有效吗？安全吗？

临床综述证据：间充质干细胞在修复中风脑损伤方面展现持续疗效

2024年4月13日，西班牙耶罗马亚达医院的研究团队在行业期刊《Regenerative Therapy》上发表了题为《缺血性卒中试验中的间充质干细胞疗法》的系统综述报告。^[1]

研究人员通过检索clinicaltrial.gov和pubmed.ncbi.nlm.nih.gov收录了截至到2023年7月31日全球14个间充质干细胞治疗中风的相关临床试验，进行总结。

这项综述报告研究探讨了中风患者不同治疗方法的疗效。例如：

• 在NCT02605707研究中，在48个月的随访中，间充质干细胞治疗可持续改善患者的神经功能和生活质量。
• 在NCT00875654试验中，干细胞疗法在改善运动功能方面显示出显著效果，特别是在初始中风严重程度的患者中。
• 最后，在NCT01297413研究中，尽管需要进一步的对照研究来证实这些发现，但静脉注射的干细胞疗法对有明显功能缺陷的患者有潜在的功能益处。

总之，使用间充质干细胞治疗急性期中风一直是研究的主题，并已被证明有几个好处。研究表明，间充质干细胞具有神经保护特性，这意味着它们可以帮助保护和保存中风期间受损的脑细胞，修复脑损伤。并且这些细胞可以调节炎症反应，减少受影响大脑区域的细胞死亡。

最新临床试验结果：神经干细胞移植显著促进中风脑损伤修复与功能恢复

2025年2月17日，美国举行的国际卒中大会（ISC 2025）上，一项题为《首次使用胚胎源性神经干细胞 (NR1) 进行脑内移植治疗慢性缺血性中风的人体1/2a期研究 (NCT04631406)：12个月结果》的临床研究报告引起了广泛关注。^[2]

研究共纳入18例中风后6至60个月仍存在中重度功能障碍（mRS 3–4）的成年患者，通过立体定向将神经干细胞植入受损脑区，并进行了为期12个月的随访评估。

结果发现：

1.神经功能改善情况：

在17例完成至少3个月随访的患者中，所有受试者均出现神经功能改善，其中 11例达到临床显著改善标准。12个月随访数据显示：

• Fugl-Meyer 运动功能评分（FMMS）平均提高12.1分
  • 上肢功能提升7.4分
  • 下肢功能提升4.7分
• Barthel Index（BI）平均提高7.7分
• NIHSS 平均改善1.77分
• 步行速度明显加快

上述结果提示，神经干细胞移植可能通过促进神经修复和功能重建，为慢性期中风后遗症提供新的治疗方向。

2.影像学证据支持神经修复过程：

影像学评估显示：

• 术后第7天 运动前皮质出现暂时性FLAIR信号变化（约2个月内消失）
• 静息态fMRI显示感觉运动功能网络连接增强
• FDG-PET提示同侧运动皮质及对侧小脑代谢活性增加

这些指标表明，干细胞移植可能促进脑网络的重构与代谢水平的恢复，为功能改善提供了潜在的生物学依据。

3.安全性评估：

研究期间未出现严重不良事件，仅观察到：

• 轻度头痛
• 暂时性语言功能波动
• 无症状性硬膜下积液

上述不良反应均无需特殊干预即可恢复，显示出较好的耐受性与安全性特点。

研究的结果清晰地显示，干细胞移植不仅能够改善症状，更可能真正促进受损脑组织的结构重建和神经网络恢复。这表明干细胞治疗有望突破传统康复治疗在慢性期改善有限的瓶颈，为长期残留功能障碍的患者带来新的治疗可能。

四、未来展望：理性看待科学进步

干细胞治疗中风的科学探索，正经历一场深刻的范式转变：目标已从单纯的细胞“替代”，升级为促进脑内环境的“重建”与神经网络的“重塑”。未来几年的发展将聚焦于以下几个关键方向的突破：

1.下一代干细胞产品研发：未来的“细胞药物”将更加智能和高效。通过基因工程修饰，可以增强干细胞的归巢能力、抗炎特性或神经营养因子分泌能力。同时，高度纯化和功能标准化的细胞产品（如特定亚型的神经前体细胞），将确保治疗的一致性和可靠性。

2.协同整合的联合疗法：干细胞治疗不太可能成为“孤胆英雄”。最大的临床潜力在于与现有手段的协同：

• 与康复训练结合：干细胞修复的微环境，能为康复训练诱导的神经可塑性提供“生物土壤”，而康复训练则像“导航仪”，引导新生的神经连接实现正确功能。
• 与神经调控技术结合：诸如经颅磁刺激（TMS）或深部脑刺激（DBS） 等手段，可能被用于定向激活移植细胞或宿主神经网络，从而精准增强功能重建。

3.迈向精准的个体化医疗：并非所有患者都同等受益。未来的核心在于通过神经影像、血液生物标志物和基因谱分析，在治疗前精准识别那些最可能产生应答的患者亚群，并为其匹配最佳的细胞类型、给药时机和联合方案，实现“量体裁衣”式的治疗。

结语

干细胞为中风脑损伤的修复带来了前所未有的可能性，它代表着再生医学攻克神经损伤的最前沿。现有证据强有力地支持了其巨大的治疗潜力，尤其是在改善神经功能后遗症方面。

尽管仍需更大规模、长期随访的随机对照试验来进一步验证疗效与安全性，但可以确定的是：干细胞治疗正从理论研究走向临床现实，从“可能”变为“正在发生”。未来，随着干细胞来源、给药方式与精准疗法的不断优化，它有望成为中风脑损伤治疗体系中不可或缺的重要力量，为众多长期受困于后遗症的患者带来新的希望。

参考资料：

[1]Ester Moñivas Gallego, Mercedes Zurita Castillo,Mesenchymal stem cell therapy in ischemic stroke trials. A systematic review,Regenerative Therapy,Volume 27,2024,Pages 301-306,ISSN 2352-3204,https://doi.org/10.1016/j.reth.2024.03.026.

[2]https://www.healio.com/news/neurology/20250217/neural-stem-cell-transplant-improves-outcomes-for-chronic-ischemic-stroke-at-12-months

免责说明：本文仅用于传播科普知识，分享行业观点，不构成任何临床诊断建议！杭吉干细胞所发布的信息不能替代医生或药剂师的专业建议。如有版权等疑问，请随时联系我。