2025年2月干细胞研究和再生医学领域的行业动态

干细胞研究和再生医学领域的最新发展是根据 2025 年 2 月的公开信息和非学术机构的新闻稿汇编而成的。

1. 业务发展

1.1. 合作协议：PHC 和 CCRM

PHC Corporation（日本；www.phchd.com）已与 CCRM（加拿大安大略省；www.ccrm.ca）签署了一项总体合作协议，共同开发原代 T 细胞扩增培养工艺，以加速细胞和基因治疗 (CGT) 产品的生产。此次联合计划将PHC正在开发的细胞扩增系统LiCellGrow™与CCRM在再生医学和生物制造方面的深厚知识相结合，建立新的培养流程，以提高CGT的细胞培养效率和质量。

原代T细胞用于CGT的工艺开发和生产，例如嵌合抗原受体(CAR)-T细胞疗法。然而，直接来源于患者的原代T细胞在生长速度和质量上往往存在显著差异，这使得研究人员在整个培养过程中难以确保稳定的细胞数量和质量。

PHC 开发了专有的在线监测技术，可实时追踪细胞代谢的关键指标，帮助研究人员解决细胞质量和可重复性等问题，并建立最佳的细胞培养方法。该技术能够精确、持续地测量细胞培养过程中的葡萄糖摄取和乳酸生成，从而比使用传统采样方法更准确地了解细胞代谢随时间的变化。2024年，PHC在美国、加拿大、欧洲以及包括日本、中国大陆、新加坡和台湾在内的部分亚洲市场推出了搭载该技术的活细胞代谢分析仪 LiCellMo™。

基于该技术，该公司还正在开发LiCellGrow，这是一种细胞扩增系统，旨在根据细胞的代谢状态自动交换培养基，并维持培养环境处于最佳状态。

CCRM成立于2011年，是一家总部位于加拿大的全球公私合作项目，由加拿大政府、安大略省以及领先的学术和行业合作伙伴提供种子资金支持。CCRM现已实现自给自足。

与 CCRM 的联合研究将使 PHC 能够使用 LiCellGrow 分析培养条件，从而建立原代 T 细胞的最佳培养流程。

1.2. 合作协议：Swarm 和 Cellex

Swarm Oncology（英国；https://swarmoncology.bio）是一家生物技术公司，率先推出新型 T 细胞疗法，帮助晚期实体癌患者实现长期缓解。该公司宣布与 Cellex Cell Professionals（德国；www.cellex.me/en）建立战略合作伙伴关系。Cellex Cell Professionals 是一家合同开发和制造组织 (CDMO)，专门从事CGT制造，尤其专注于T细胞疗法的临床和商业供应。

Swarm 的突破性 T 细胞治疗平台 Swarm-T​​ 将体内免疫启动与专有的体外生产技术相结合，以生成高效、非耗竭的多克隆 T 细胞。与传统方法不同，Swarm-T​​ 通过对实体肿瘤进行强效且持续的免疫攻击，克服了关键限制。

通过此次合作，Cellex 将提供细胞起始材料，并监督工艺转移、GMP 生产和质量控制。此外，Cellex 还将提供合规支持和专业基础设施，以加速 Swarm 的疗法在 2026 年进入临床试验阶段。此次合作旨在加快临床试验进度，减少生产瓶颈，并提高可扩展性，从而将 Swarm 的创新 T 细胞疗法带给有需要的实体瘤患者。

1.3. 合作协议：Viralgen 和 CTNNB1 基金会

Viralgen（西班牙；https://viralgen.com）和 CTNNB1 基金会（斯洛文尼亚；https://ctnnb1-foundation.org）合作研发了一种旨在治疗 CTNNB1 综合征的基因疗法，CTNNB1 综合征是一种影响儿童运动和认知发育的罕见遗传性疾病。此次合作将为受影响的个人带来希望，通过提供一种可能显著改善患者预后的试验性治疗方法。

CTNNB1综合征是一种罕见的神经发育障碍，由CTNNB1基因突变引起，该基因在大脑发育和功能中起着至关重要的作用。其症状包括发育迟缓、运动障碍、言语障碍和智力障碍。此次合作将充分利用Viralgen在AAV制造方面的尖端专业知识以及CTNNB1基金会致力于推动这一罕见疾病研究的承诺。双方团队将共同致力于开发一种可能增强CTNNB1综合征患者运动功能、沟通能力和整体生活质量的治疗方法。

2. 成就、发布……

2.1. Alida Bio

表观基因组学研究工具公司Alida Biosciences（美国加利福尼亚州；www.alidabio.com）宣布全面商业化推出其 EpiPlex™ 平台，该平台是第一个通过短读测序同时检测和量化多个 RNA 修饰并提供基因表达数据的平台。该平台将EpiPlex™ RNA试剂盒与EpiScout™分析套件配对，提供全面的单一工作流程解决方案，以推动对RNA修饰在疾病、衰老和发育中的作用的研究。

EpiPlex RNA 试剂盒特别适用于分析 RNA 起始量有限的临床研究样本中的多种 RNA 修饰。通常，组织样本、临床活检样本和其他天然生物材料的总 RNA 含量较少，其中 mRNA 仅占总量的 1-3%。EpiPlex 试剂盒的高灵敏度和高效性使其成为此类情况的理想选择，即使总 RNA 量低至 100 ng 也能确保获得高质量的结果。

2.2. 生物技术

生命科学研究工具提供商Bio-Techne Corporation（美国明尼苏达州；www.bio-techne.com ）已正式发布用于 TcBuster™ 非病毒基因组工程系统的 GMP 转座酶 mRNA，支持基于免疫细胞和干细胞的疗法的开发和制造。

TcBuster 系统已被研究人员广泛用于在多种细胞类型中引入大分子基因修饰。新型 GMP 转座酶将为基因编辑细胞疗法（例如 CAR-T 或 TCR 生成）的临床应用提供更清晰的途径。

与传统的慢病毒工程方法相比，非病毒TcBuster在细胞疗法开发方面具有诸多优势。其天然转座酶通过蛋白质工程得到增强，从而产生一种高活性酶。因此，可以同时从GMP转座子递送多个基因，同时保持高编辑效率和低风险的插入特性。由于无需病毒清除方法，TcBuster系统还显著缩短了细胞疗法研发的上市时间和成本要求。

该公司还推出了扩展的人类和小鼠 RNAscope™ 原位杂交探针菜单，以推进空间生物学研究和下一代治疗和诊断的开发。Advanced Cell Diagnostics (ACD) 品牌的 RNAscope 探针产品组合旨在提供具有业界领先灵敏度和特异性的空间精度，目前包括 450 多个物种的 70,000 多个独特探针。

RNAscope 代表了业内引用最多的空间生物学技术，它提供了前所未有的多种疾病的病理和治疗反应的单细胞视图。

2.3. Cellino

Cellino（美国马萨诸塞州；https://cellinobio.com）宣布与麻省总医院布莱根基因与细胞治疗研究所（GCTI；美国马萨诸塞州；www.massgeneralbrigham.org）合作，推出世界上第一个基于医院的自体诱导多能干细胞（iPSC）铸造厂。该项目由 Cellino 的人工智能驱动的 Nebula 技术提供支持，为建立一个全国性的去中心化生物制造中心网络奠定了基础，旨在直接在护理点提供个性化的细胞和组织疗法。Foundry的首个临床应用专注于一种使用患者特异性 iPSC 的新型帕金森症疗法。

2.4. Cellistic

Cellistic（比利时；www.cellistic.com）是基于 iPSC 的现成细胞疗法开发和制造服务的先驱，现已推出其 Allo Chassis™——源自 CD34+ 和 CD4+ T 细胞原代细胞的即用型免疫隐形iPSC细胞系。cGMP Allo Chassis™ 细胞库采用经过验证的工作流程、严格的质量控制和最先进的自动化技术生产，以确保提供可用于治疗的高质量、低传代细胞系。

2.5. CZI

陈扎克伯格倡议 (CZI; 美国加利福尼亚州; https://chanzuckerberg.com ) 启动了十亿细胞项目，旨在生成前所未有的十亿细胞数据集，以推动生物学领域人工智能模型开发的快速进步。CZI 正与合作伙伴 10× Genomics（美国加利福尼亚州； www.10xgenomics.com）、Ultima Genomics（美国加利福尼亚州； www.ultimagenomics.com）以及一群顶尖研究人员合作开展这项具有里程碑意义的计划。行业合作伙伴正在通过增加尖端技术的使用渠道并降低成本，实现前所未有的规模数据生成。

一旦完成，这套单细胞数据集将为多个需要全面资源的生物学领域带来至关重要的新数据和解决方案，例如绘制不同细胞类型和组织的遗传扰动图谱。至关重要的是，当前和未来对“十亿细胞计划”的贡献所带来的数据规模和凝聚力将使其数据量比以往更加一致，从而更好地支持研究人员训练人工智能模型，并在精准医疗和功能基因组学领域取得变革性发现。

2.6. 生命网

LifeNet Health（美国弗吉尼亚州；www.lifenethealth.org）推出了 OraGen®，这是第一种可行的牙科骨同种异体移植材料，由冷冻保存的皮质松质骨组成，其中含有内源性谱系定向骨细胞，并与脱矿骨基质相结合。这种独特的成分是OraGen创新的核心，它为骨骼再生提供了三种基本特性：成骨性，即具有产生新骨的谱系定向骨细胞；骨传导性，即为细胞附着和生长提供生物相容性支架；以及骨诱导性，即通过保留的天然生长因子刺激骨骼修复。

OraGen专为牙科手术而设计，包括鼻窦和脊增强术以及修复下颌骨或上颌骨的较大缺损。

3.临床试验

3.1. 多能干细胞

3.1.1. 谱系细胞

Lineage Cell Therapeutics（美国加利福尼亚州；https://lineagecell.com）是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发用于治疗严重神经系统疾病的同种异体细胞疗法，该公司已启动 DOSED（为脊髓损伤（SCI）提供少突胶质细胞祖细胞（OPC）：新型设备的评估）临床研究。

DOSED研究将评估手动注射脊髓实质输送系统 (MI PSD 系统) 的安全性和实用性。该系统是一种新型输送装置，旨在将 OPC1 直接输送到 SCI 患者的损伤区域。OPC1 是一种研究性的同种异体干细胞衍生细胞移植，由少突胶质细胞祖细胞和相关神经胶质细胞组成。

OPC1旨在替换或支持因创伤性损伤而缺失或功能失调的脊髓细胞，并旨在帮助恢复或增强 SCI 患者的功能活动。改善的功能活动可提高患者活动能力和生活质量，并显著节省护理人员的费用。DOSED 研究将招募亚急性（损伤后 21 至 42 天）和慢性（损伤后 1 至 5 年）SCI 患者。

4.免疫细胞

4.1. 阿尼莎

Anixa Biosciences（美国加利福尼亚州；www.anixa.com）是一家专注于癌症治疗和预防的生物技术公司，该公司正在开展的 I 期临床试验的第三组最后一名患者接受了给药，该试验旨在评估其针对复发性卵巢癌的新型嵌合抗原受体 T 细胞 (CAR-T) 疗法。预计在经过30天的验证，确保第三批患者没有继续受到不良影响后，将开始第四批患者的治疗。

试验中的第三组患者接受的剂量为每公斤患者体重100万个CAR-T阳性细胞，比第一组增加了十倍。这一剂量的增加对于评估CAR-T疗法对卵巢癌患者的安全性和有效性至关重要。第四组患者的剂量将再增加三倍。

该公司还获得了对其正在进行的临床试验的协议修正案的批准。该方案的关键变化是允许可能受益于第二剂CAR-T疗法的患者接受该疗法，并扩大了入组资格，将性索间质肿瘤 (SCST) 患者和塞托利氏间质细胞肿瘤 (SLCT) 患者纳入其中。

Anixa 的 CAR-T 技术针对 FSHR，它仅在卵巢细胞、肿瘤血管和某些癌细胞上表达。

4.2. 百时美施贵宝

百时美施贵宝公司（纽约，美国；www.bms.com）宣布，在边缘区淋巴瘤（MZL）患者中开展的 2 期 TRANSCEND FL 试验评估了 Breyanzi（lisocabtagene maraleucel）对复发或难治性惰性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤成年患者的疗效，该试验已达到其主要终点。结果显示，Breyanzi 在这些患者中表现出了统计学上显著且具有临床意义的总体缓解率 (ORR)。该研究还达到了关键的次要终点——完全缓解率 (CRR)。在顶线分析中，

Breyanzi 持续展现出持久的疗效和一致的安全性，未观察到新的安全信号。这项研究标志着 Breyanzi 已证明对第五种癌症类型具有临床意义的获益，涵盖了所有 CD19 靶向 CAR-T 细胞疗法中最广泛的 B 细胞恶性肿瘤，并进一步证明了 Breyanzi 的同类最佳和最佳疾病特征。

Breyanzi 是一种靶向 CD19 的 CAR-T 细胞疗法，具有 4-1BB 共刺激结构域，可增强 CAR-T 细胞的扩增和持久性。Breyanzi 由患者自身的 T 细胞制成，这些 T 细胞被收集并进行基因改造，成为 CAR-T 细胞，然后通过输注输送至患者体内，作为一次性治疗。

TRANSCEND FL 是一项开放标签、全球、多中心、 II 期单臂研究，旨在确定 Breyanzi 对复发或难治性惰性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤（包括滤泡性淋巴瘤和边缘区淋巴瘤）患者的疗效和安全性。主要结果指标是总体缓解率。次要结果指标包括完全缓解率、缓解持续时间和无进展生存期。

4.3. 埃斯特雷亚

Estrella Immunopharma（美国加利福尼亚州；www.estrellabio.com）是一家临床阶段生物制药公司，致力于开发针对 CD19 的 ARTEMIS® T 细胞疗法来治疗癌症和自身免疫性疾病，该公司今天宣布其正在进行的 STARLIGHT-1 I/II 期临床试验中的第一剂组已成功完成。在审查了安全性和有效性数据后，数据和安全监测委员会 (DSMB) 批准启动第二剂次治疗，该治疗将按每公斤体重500万个受体阳性 T 细胞的EB103 CD19重定向 ARTEMIS® T 细胞疗法进行。

首批给药队列纳入了复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤 (NHL) 患者，这些患者此前接受过多种疗法治疗均失败。该队列的初步数据显示，该药物具有良好的安全性，未观察到剂量限制性毒性或治疗相关的严重不良事件 (SAE)。此外，所有患者在第1个月均观察到肿瘤缓解。

STARLIGHT-1试验是一项开放标签、剂量递增、多中心研究，旨在评估EB103在复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤成年患者中的安全性、耐受性和初步疗效。该试验采用标准的3+3剂量递增设计，旨在评估EB103的安全性和药代动力学，并确定II期推荐剂量。

EB103 是一种 T 细胞疗法，也被称为Estrella 的“CD19重定向ARTEMIS®T细胞疗法”，采用了 Estrella 母公司 Eureka Therapeutics（美国加利福尼亚州；www.eurekatherapeutics.com）授权的 ARTEMIS® 技术。与传统的 CAR-T 细胞不同，ARTEMIS® T 细胞（例如 EB103 T 细胞）的独特设计使其能够在与癌症靶点结合时被激活和调控，而这种靶点的细胞机制更类似于内源性 T 细胞受体。一旦注入，EB103 T 细胞就会寻找 CD19 阳性的癌细胞，与其结合并摧毁它们。

5. 其他

5.1. Luxa Biotechnology

Luxa Biotechnology（美国新泽西州；www.luxabiotech.com）是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发一种新型成人视网膜色素上皮干细胞（RPESC）疗法，用于治疗干性年龄相关性黄斑变性（AMD）。该公司宣布，美国FDA已授予 RPESC-RPE-4W 移植疗法再生医学先进疗法（RMAT）称号，用于治疗干性AMD患者。

RPESC-RPE-4W 是一种源自成人 RPESC 的细胞产品，可生成视网膜色素上皮 (RPE) 细胞子代 (RPESC-RPE)。分化 4 周后获得的祖细胞阶段 RPESC-RPE 细胞 (RPESC-RPE-4W) 移植可有效替代在 AMD 疾病进展过程中丢失的原生 RPE 细胞。RPESC 项目目前处于 1/2a 期临床试验阶段。

6. 法规、审批、收购……

6.1. 收购

6.1.1. Bluebird Bio、凯雷和 SK Capital

bluebird bio（美国马萨诸塞州；www.bluebirdbio.com）已达成最终协议，将由全球投资公司凯雷集团（美国华盛顿特区；www.carlyle.com）和 SK Capital Partners（韩国；https ://skcapitalpartners.com ）管理的基金与一支经验丰富的生物技术高管团队合作收购。凯雷和 SK Capital 将为 Bluebird 提供主要资本，以扩大 Bluebird 为镰状细胞病、β-地中海贫血和脑肾上腺脑白质营养不良患者提供基因疗法的商业化应用。

6.2. 绿灯

6.2.1. Adicet

Adicet Bio（美国加利福尼亚州；www.adicetbio.com）是一家临床阶段生物技术公司，致力于发现和开发用于治疗自身免疫性疾病和癌症的同种异体γδT细胞疗法，该公司宣布，美国 FDA 已授予ADI-001快速通道资格，用于治疗患有肾外受累的难治性系统性红斑狼疮 (SLE) 成年患者和系统性硬化症 (SSc) 成年患者。

ADI-001 是一款靶向 CD20 的在研同种异体 γδ 嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞疗法，用于治疗自身免疫性疾病。ADI-001 已获得 FDA 快速通道认证，用于治疗复发/难治性 III 类或 IV 类狼疮性肾炎 (LN) 和伴有肾外病变的系统性红斑狼疮 (SLE)。该公司正在推进 ADI-001 针对六种自身免疫性疾病的治疗。

评估 ADI-001 用于治疗 LN 的 1 期临床研究正在进行患者入组。系统性红斑狼疮 (SLE)、系统性硬化症 (SSc)、特发性炎症性肌病 (IIM) 和僵人综合征 (SPS) 患者的入组预计将于 2025 年第一季度开始。抗中性粒细胞胞浆自身抗体 (ANCA) 相关性血管炎 (AAV) 患者的入组预计将于 2025 年下半年开始。

在 I 期 GLEAN 试验中，ADI-001 被证明可通过抗 CD20 CAR 靶向 B 细胞，并在外周血和次级淋巴组织中表现出强大的暴露量和完全的 CD19+ B 细胞耗竭。

6.2.2. Avobis 生物

Avobis Bio（德国，美国；https://avobisbio.com/）是一家开发植入式细胞疗法的临床阶段公司，该公司宣布，美国 FDA 已授予 AVB-114 快速通道称号，AVB-114 是该公司治疗克罗恩氏肛周瘘的主要候选药物。

AVB-114是一种可植入细胞疗法，旨在克服克罗恩氏肛周瘘管愈合不良的问题。活细胞与一种塞状生物可吸收材料相结合，在局部治疗中生成组织并产生愈合信号。I期STOMP-I临床试验表明，在治疗12个月后，持续性难治性克罗恩氏肛周瘘管患者临床愈合率达76%，麻醉下年度检查次数减少 10 倍。

6.2.3. United Therapy 和 eGenesis

美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准将转基因猪肾移植到肾衰竭患者体内进行临床试验。两家生物科技公司 United Therapeutics（美国马里兰州； www.unither.com）和 eGenesis（美国马萨诸塞州； https://egenesisbio.com）将开展此项试验。United Therapeutics 将首先招募 6 名患者，并可能扩大到 50 名；而 eGenesis 将首先招募 3 名患者。

此前，已有五名患者在正式试验之外接受了猪器官移植，但这些新研究旨在获得监管部门的批准。参与者将受到密切监测，以了解其健康状况和潜在的病原体风险。

United Therapeutics 公司的猪已接受 10 次基因编辑以提高兼容性，而 eGenesis 公司的猪则接受了 69 次基因编辑，包括病毒灭活。伦理方面仍然存在未知风险和患者知情同意方面的担忧。如果这些试验成功，将为更广泛的跨物种器官移植铺平道路。

7. 资本市场与金融

7.1. 治愈RZre疾病

治愈罕见疾病组织 (CRD；美国马萨诸塞州；www.cureraredisease.org ) 获得了加州再生医学研究所 (CIRM；美国加利福尼亚州；www.cirm.ca.gov ) 的 569 万美元资助，用于推进针对脊髓小脑共济失调 3 型 (SCA3) 的反义寡核苷酸疗法的开发，SCA3 是一种目前尚无治疗方法的疾病。

SCA3是一种罕见的神经肌肉疾病，每十万人中患病率为1至5人。它是脊髓小脑性共济失调最常见的类型。该疾病由ATXN3基因突变引起，该基因编码共济失调蛋白3（ataxin-3）。共济失调蛋白3遍布全身，有助于破坏和清除受损蛋白质。SCA3是由一种导致三核苷酸重复序列毒性积累的突变引起的。

7.2. Entos® Pharmaceuticals

Entos® Pharmaceuticals（美国加利福尼亚州；https://entospharma.com）是一家临床阶段基因药物公司，致力于利用其 Fusogenix™ PLV™ 技术开发治疗方法并改善患者及其家人的生活，该公司宣布，加州再生医学研究所（CIRM；美国加利福尼亚州；www.cirm.ca.gov）已向该公司授予 400 万美元的资助。这笔资金将支持完成ENTLEP001的IND支持活动，ENTLEP001是一种用于治疗先天性全身性脂肪营养不良症（CGL）的耐用基因药物。

慢性脂肪性脂肪性脂肪瘤 (CGL) 是一种罕见的遗传性疾病，由人类瘦素基因突变引起。CGL 患者缺乏瘦素，无法产生脂肪组织。该疾病与严重且难以治疗的糖尿病、高甘油三酯血症以及影响肝脏和心脏的潜在并发症有关。

ENTLEP001 是一种系统性给药的在研基因疗法，利用 Fusogenix PLV 平台在体内表达未经修饰的人类瘦素。该疗法旨在持久、可重复给药，并提供生物学相关的天然人类瘦素表达水平。

7.3. Junevity

Junevity（美国加利福尼亚州；www.junevity.com）是一家生物技术公司，致力于通过重置与年龄相关的疾病造成的细胞损伤来延长寿命和健康寿命，该公司宣布获得 1000 万美元的种子资金。Junevity RESET 平台利用大规模人类数据和人工智能来识别能够调节细胞损伤的基因（或转录因子）。然后，该平台针对这些靶点开发 siRNA 疗法，使细胞恢复健康。Junevity 将利用这笔种子资金来增强 RESET 平台，并开发其首批针对2型糖尿病、肥胖症和虚弱症的候选疗法。

7.4. Stellaromics

3D空间生物学公司Stellaromics（美国马萨诸塞州；https ://stellaromics.com/ ）宣布完成 B 轮融资，金额为 8000 万美元。本轮融资将支持 Stellaromics 的 3D 空间生物学平台 Pyxa 的开发和商业化。

Pyxa 平台使研究人员能够以前所未有的分辨率可视化和分析厚组织样本中细胞和分子的空间组织。这些突破基于该公司的 STARmap 和 RIBOmap 技术，通过提供真正的 3D 视角，极大地扩展了传统 2D 方法的应用，使研究人员能够更深入地了解组织组织、细胞相互作用和疾病机制。

Pyxa 的主要功能包括：

• 厚组织分析：分析厚度为 100 μm 或更厚的组织切片，比当前方法提高 10-20 倍。
• 亚细胞分辨率，多组学空间分析：同时分析数百到数千个基因的空间分布，从而全面了解细胞相互作用。
• 简化的工作流程：自动化流程简化了样品准备、数据采集和分析，减少了研究人员的工作量。
• 先进的可视化软件：用于空间基因组学数据 3D 探索的直观工具为生物系统提供了前所未有的洞察。

7.5. Tenaya Therapeutics

Tenaya Therapeutics（美国加利福尼亚州；www.tenayatherapeutics.com）是一家临床阶段的生物技术公司，其使命是发现、开发和提供针对心脏病根本原因的潜在治愈疗法，该公司宣布，加州再生医学研究所（CIRM；美国加利福尼亚州；www.cirm.ca.gov）已向 Tenaya Therapeutics 授予 800 万美元的 CLIN2 拨款。CIRM 是加利福尼亚州的一个机构，负责资助再生医学、干细胞和基因治疗研究。此次拨款所得将用于资助 Tenaya 正在进行的 TN-401 基因疗法 1b 期 RIDGE-1 临床试验的费用。

TN-401 是一款基于 AAV9 的在研基因疗法，旨在治疗因 PKP2 基因突变导致的 ARVC。Tenaya选择 AAV9 作为 PKP2 基因疗法的载体，是基于其丰富的临床和商业安全记录，以及已证实的靶向心肌细胞的能力。临床前研究表明，单剂量 TN-401 即可恢复 PKP2 蛋白的健康水平，使心律恢复正常，改善左右心室的大小和功能，并延长生存期。

Tenaya 正在开展 TN-401 的 RIDGE-1 1b 期临床试验，该试验针对 PKP2 基因突变相关的 ARVC患者。为了支持 TN-401 的临床开发，该公司目前正在招募 RIDGE 全球非干预性研究，以收集携带 PKP2 基因突变的 ARVC 患者的自然病史和 AAV9 抗体（血清阳性率）数据。TN-401 已获得 FDA 的孤儿药资格和快速通道资格认定。

参考资料：Ilic, D., & Liovic, M. (2025). 2025年2月干细胞研究与再生医学领域的行业动态。
《再生医学》，1-8期。https://doi.org/10.1080/17460751.2025.2483100

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