概述：2025—2026年干细胞治疗帕金森病取得里程碑突破：Nature双发、全球首例早发型功能性治愈、中美IND双认证、日本全球首款iPS疗法获批并纳入医保。本文系统梳理全球关键临床试验数据（iPSC/hESC/MSC）、技术进展、局限性及患者常见问题。
2025—2026年干细胞治疗帕金森病年度进展：全球关键临床试验与突破性成果盘点
帕金森病（PD）作为全球第二大常见的神经退行性疾病，2025年迎来了干细胞治疗领域的多项里程碑式进展。从自体iPSC的个体化疗法到异体通用型细胞产品的规模化推进，从单一细胞替代到多模态联合治疗，研究重心正从“缓解症状”向“修复功能、重建神经回路”转变。
2026年，这一趋势进一步加速——日本厚生劳动省于3月6日正式批准全球首批两款iPSC衍生再生医学产品上市（Amchepry治疗帕金森病、RiHeart治疗心力衰竭）；同年5月，Amchepry以5530万日元的单价正式纳入日本国民健康保险，标志着iPS细胞再生医学在全球首次实现从实验室到商业化的完整闭环。与此同时，中国多个iPSC衍生细胞产品已进入注册临床试验II期阶段，全球首例早发型帕金森病“功能性治愈”的里程碑案例也在2025年第四季度正式报道。
本文系统梳理2025年1月至2026年5月期间干细胞治疗帕金森病的核心进展，为关注这一前沿领域的患者和研究者提供最新全景式参考。
2025—2026年干细胞治疗帕金森病关键进展月度汇总
一、2025年干细胞治疗帕金森病关键进展
2025年1月干细胞治疗帕金森病临床进展
1月7日，上海市东方医院公布了一项具有里程碑意义的临床研究成果。首批接受自体诱导多能干细胞（iPSC）衍生的多巴胺能神经前体细胞移植治疗的帕金森病患者，在手术后的12个月内展现出了惊人的疗效。[1]
术后12个月的数据表明，首批参与试验的患者经历了显著的生活质量提升。
以一位长期受帕金森病折磨的男性为例，他几乎失去了所有运动能力。然而，经过这项革命性的干细胞治疗后，他不仅恢复了正常的步行能力，还能进行跑步等活动。更重要的是，他对药物的依赖减少，每天“关期”（即药物失效期间）缩短了大约2小时。
另一位女性患者，在治疗前几乎无法独立行走且手指僵硬；但在接受了同样的治疗之后，她不仅能独自爬楼梯，手指灵活性也得到了恢复，甚至可以精确地操作智能手机。
对于患者及其家人而言，这样的改变无疑是最令人振奋的消息之一。
1月13日，据美通社报道Aspen Neuroscience已成功完成ASPIRO研究的剂量递增和前两组患者的治疗，ASPIRO研究是针对干细胞治疗帕金森病 (PD) 的1/2a期临床试验。[2]
这项研究正在研究逐渐增加的剂量，主要终点是ANPD001的安全性和耐受性。次要终点包括“开机”时间的改善，即患者经历症状控制期，以及基于标准PD评分量表的运动症状和生活质量的改善。
研究结果表明ANPD001及其给药方式耐受性良好，在ASPIRO研究中前两组患者中未观察到严重不良事件。
Aspen Neuroscience首席医疗官Edward Wirth III医学博士、哲学博士表示：“这是帕金森病自体疗法首次多患者、多中心临床试验的一个重要里程碑。我们很高兴地宣布，到目前为止，ANPD001及其给药方式耐受性良好，在ASPIRO研究中前两组患者中未观察到严重不良事件。所有患者均按照方案在48小时内出院。目前，我们正在推进下一阶段研究，以进一步验证新型商业配方的疗效与可行性。“
详情请浏览：干细胞疗法ANPD001对前2次试验的帕金森病患者来说是安全的
1月底，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了士泽生物医药（苏州）有限公司的通用型iPS衍生多巴胺能神经前体细胞注射液的研究性新药申请（IND），用于治疗帕金森病（全球第二大神经退行性疾病）的注册临床试验.
并且，美国FDA同步正式批准授予了士泽生物帕金森病新药特殊豁免权（Exemption），用于支持士泽生物开展通用细胞治疗帕金森病的注册临床试验，并且已同步获得我国国家药品监督管理局（NMPA）的正式受理。[3]
这标志着我国在再生医学领域首次实现”中美双认证”。
在已完成的临床试验中，接受治疗的中重度帕金森病最长随访期已超过12个月，长期临床随访结果显示无细胞疗法相关不良事件出现，且多例受试患者开关期时间及MDS-UPDRS评分量表等关键疗效指标及多项非运动指标均获得显著性改善。
并且今年4月，正式宣布自主开发的异体通用“现货型”iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞注射液（士泽生物“XS411注射液”）的新药注册临床试验I期及II期申请，已正式获我国国家药品监督管理局（NMPA）一次性无发补完全批准，用于治疗早发性帕金森病。
2025年2月干细胞治疗帕金森病临床进展
2月14日，据生物世界网站报道，由于TED-A9治疗帕金森病，产生了“令人兴奋的数据”。为了实现细胞疗法治疗神经退行性疾病的前景，S.Biomedics准备在美国申请PD细胞疗法新药。[4]
TED-A9疗法由韩国Severance医院Lee Pil-hyu教授团队与高丽大学安岩医院Jang Jin-woo教授联合研发，其核心技术源自胚胎干细胞（具有分化为人体所有组织和器官的原始细胞）。在2024年11月开展的I/IIa期临床试验中，12名中重度帕金森病患者接受TED-A9治疗后，运动功能、精神情绪及自主神经症状均显著改善
根据S.Biomedics公司本月初在奥地利维也纳举行的国际会议上公布的研究结果，低剂量和高剂量治疗组患者的运动功能评分较植入前均提高了高达28.9%。低剂量和高剂量组患者的精神和情绪症状以及自主神经症状也均得到显著改善。
尤其是在干细胞治疗帕金森病植入一年后，对脑成像图像进行分析后发现，多巴胺转运蛋白的表达较植入前有所增加。干细胞治疗的开发者、延世大学医学院金东旭教授指出：“这表明干细胞在脑内存活，成熟为多巴胺神经细胞，并与周围区域和突触（神经细胞之间的连接）形成整合。”他补充道：“这可以被视为帕金森病中替换死亡多巴胺神经细胞的根本治疗机制的有力证据。”
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2月初，美国生物科学研究所在行业期刊《细胞疗法》上发表了一篇关于《脂肪间充质干细胞治疗老年帕金森病患者的安全性和有效性：一项中型扩展获取计划》的研究成果。[5]
本次研究共纳入10名符合条件的参与者（年龄76-95岁）在18周内接受了六次静脉输注，每次输注200MM自体HB-adMSC，研究结束 (EOS) 于第26周。
研究表明，干细胞疗法（HB-adMSC）显示良好安全性：仅5例轻微不良反应（如流感、疲劳）与治疗相关，无严重副作用或死亡案例。
治疗26周后，患者运动能力（如走路、手部动作）明显改善，70%患者症状减轻；生活质量评分提高，抑郁情绪也有所缓解。尽管部分指标（如疲劳、疼痛）改善不显著，但整体结果显示该疗法在缓解运动症状和提升生活方面具有潜力，需进一步验证长期效果。
2025年4月干细胞治疗帕金森病的临床进展
在第29个世界帕金森病日来临前夕，中国首例帕金森病患者接受GCP级自体干细胞移植治疗的帕金森病患者，4月8日现身上海瑞金医院科普活动现场，首度面向公众分享其阶段性康复体验。这也意味着，中国首例帕金森病患者通过国际标准临床试验，用自身干细胞修复受损脑神经，迈出细胞治疗帕金森病的关键一步。[6]
作为我国首位通过国家药监局批准的GCP级临床试验参与者，沈女士于3月1日接受手术，通过微创方式将自体诱导多能干细胞（iPSC）分化的多巴胺能神经前体细胞移植至脑内特定区域。
术后仅1个月，她已实现全天自主行走，睡眠质量显著改善，肢体僵硬与震颤症状明显缓解。这一案例标志着我国在 细胞治疗帕金森病领域 取得重大突破，为全球神经退行性疾病治疗提供了“中国方案”。
沈女士在分享中提到：
“手术后第二天就能下地走路，睡眠质量从每晚2小时提升到6小时”；
“每天都能感受到细微进步，这种‘向好’的感觉让我重拾信心”；
“希望未来更多患者能像我一样，不必终生效药物控制”。
详情请浏览：国内首例！帕金森病患者接受自体干细胞疗法，一个月后身体灵活多了
4月16日，发表在权威期刊杂志“Nature”上的一篇“Phase I trial of hES cell-derived dopaminergic neurons for Parkinson’s disease”（人类胚胎干细胞衍生的多巴胺能神经元治疗帕金森病的I期临床试验）的研究，表明该1期研究结果显示该疗法安全有效，因此美国食品药品监督管理局（FDA）已批准该疗法直接进入3期临床试验阶段。[7]
该临床试验是由美国纪念斯隆凯特琳癌症中心神经外科部和BlueRock Therapeutics（拜耳全资子公司）的研究人员使用人类胚胎干细胞（hES）衍生的多巴胺能前体细胞来进行的。
该研究在18个月内证实了细胞移植的安全性与剂量依赖性疗效：移植后12个月无严重不良事件或肿瘤发生，所有患者均顺利完成手术；高剂量组在运动功能（MDS-UPDRS评分降低23.0分）、”开”状态清醒时间（+2.7小时）及生活质量（PDQ-39改善4.2分）方面显著优于低剂量组，且”关”状态时间减少2.7小时，而低剂量组仅小幅改善或恶化。两组运动并发症及药物剂量均未显著变化，表明高剂量移植对帕金森病患者具有更优的临床获益，且安全性良好。
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4月16日，京都大学的研究团队在《自然》杂志上发表了一项他们使用了HLA配型的人诱导多能干细胞（hiPSC）衍生的CORIN+多巴胺能前体细胞治疗帕金森。[8]
本次研究纳入了7名患者（年龄在50-69岁之间），接受双侧壳核移植（低剂量：2.1–2.6×10⁶细胞/侧；高剂量：5.3–5.5×10⁶细胞/侧），随访24个月。
在疗效评估中，6例继续临床试验的患者中有4例在未使用标准药物的情况下观察到帕金森病运动症状减轻，另有5例患者（含使用标准药物者）均显示症状改善；影像学检查显示壳核区¹⁸F-DOPA摄取量显著增加44.7%（高剂量组更明显）。
安全性方面，治疗期间未发生严重不良事件或肿瘤，但部分患者因药物调整出现轻度运动障碍加重；免疫抑制剂他克莫司停药15个月后未观察到排斥反应，整体具有可控的安全性。
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4月28日，国家神经疾病医学中心、复旦大学附属华山医院启动再生多巴胺神经前体细胞（iPSC）治疗早发性帕金森病注册临床试验，该试验是国内首个干细胞治疗帕金森病的随机双盲对照试验（具有临床最高的证据级别）。[9]
“医学界”此前报道，4月初，上海交通大学医学院附属瑞金医院曾宣布，神经内科主任刘军教授团队，联合中科院脑科学与智能技术卓越中心陈跃军教授团队，将自体再生的多巴胺能神经前体细胞注入患者大脑，使一位有着14年帕金森病病史的患者恢复运动功能。
一旦相关试验最终成功，将对帕金森病的治疗产生变革性影响——重塑大脑网络连接，让患者避免最终瘫痪的命运。
2025年6月干细胞治疗帕金森病的临床进展
6月5日，约阿尼纳大学医学系在《世界生物化学杂志》上发表了一篇名为《帕金森病的干细胞治疗：神经再生的新希望》的研究成果。[10]
过去十年里，研究表明干细胞在帕金森病（PD）治疗中展现出很大潜力。像hESC和iPSC这样的多能干细胞，在动物实验中可以分化成中脑多巴胺神经元，并在移植后长期存活，从而改善运动功能、减轻症状。例如，把iPSC衍生的中脑多巴胺祖细胞移植到大脑特定区域后，运动不对称症状明显改善，肌力和行为表现也有提升。类似地，hADSC和ESC在也显示出恢复运动能力和长期存活的效果。
这些发现表明，干细胞疗法不仅能缓解PD的运动症状，还有可能带来持久的神经保护。尤其是iPSC，可以从患者自身细胞制备，既降低了免疫排斥风险，也避免了hESC相关的伦理问题，为个性化治疗提供了可行方案。
总体来看，干细胞疗法为帕金森病带来了新的希望，但还需要更多研究来验证其安全性和长期疗效。
2025年7月干细胞治疗帕金森病的临床进展
7月初，《Experimental Neurology》期刊杂志上发表了一篇名为《脂肪来源干细胞的小细胞外囊泡通过miR-100-5p/DTX3L/STAT1信号轴减轻小胶质细胞活化并改善帕金森病的运动障碍》的研究成果。[11]
本研究通过尾静脉注射将ADSC-sEVs递送至帕金森病实验模型，探讨ADSC-sEVs在体内对PD的影响。
研究通过RNA测序筛选出ADSC-sEVs中的关键 microRNA，并探索其作用机制。实验显示，ADSC-sEVs能显著减轻 PD小鼠黑质中小胶质细胞的活化，减少多巴胺能神经元的损失，并改善运动功能。
进一步分析发现，miR-100-5p是这一保护作用的核心，当敲低ADSC-sEVs中的miR-100-5p时，其对小胶质细胞活化的抗炎效果和对神经的保护作用明显减弱。
机制研究显示，miR-100-5p可靶向 DTX3L，抑制其表达，从而降低STAT1的活化，减轻小胶质细胞炎症反应。
整体来看，ADSC-sEVs通过miR-100-5p调控炎症，为帕金森病的治疗提供了新的潜在策略。
2025年8月干细胞治疗帕金森病的临床进展
2025年8月，“中国首个”由国家级神经疾病医学中心（首都医科大学附属北京天坛医院）牵头、联合北京协和医院开展的“临床级iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞治疗原发性帕金森病”注册临床试验完成全国首例中重度原发性帕金森病患者入组。[12]
该项目所使用的细胞药物——XS411注射液，为士泽生物自主研发的异体通用型“现货型”iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞治疗（临床GMP级；国家I类新药）。2025年4月，XS411注射液的新药注册临床试验申请，获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗神经退行性疾病帕金森病。
已完成的首例细胞替代性移植治疗原发性帕金森病手术，采用神经外科微创技术，于两小时内顺利完成。首例受试者接受临床级iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞（XS411）移植后，术中及围术期未发生任何并发症或其他与治疗相关的不良安全事件，目前已顺利进入注册临床随访观察阶段。
2025年9月干细胞治疗帕金森病的临床进展
9月22日，拜耳旗下的临床阶段细胞治疗公司宣布了两项帕金森病（PD）疗法的重要进展：[13]
1.exPDite-2：全球首个关键性Ⅲ期研究性同种异体多能干细胞衍生疗法试验已正式启动，首位患者已接受在研细胞疗法 bemdaneprocel的随机治疗。
2.REGENERATE-PD：一项基因治疗Ⅱ期临床试验也已展开，首批欧洲受试者已接受AB-1005的随机分组治疗。
这两种疗法的共同目标，是突破传统药物“治标不治本”的局限，为帕金森病患者带来一次治疗、长期获益的全新可能——不仅改善运动功能，更有望延缓或逆转疾病进展。
2025年10月干细胞治疗帕金森病的临床进展
10月14日，延世大学Severance研究团队公布了亚洲地区首次、全球范围内第二次报道的通过移植源自人胚胎干细胞的A9型多巴胺前体细胞（A9-DPC），成功实现了对中重度帕金森病患者的精准治疗。[14]
这项单中心、开放标签的临床试验历时12个月，纳入12名病程超过5年的帕金森病患者。通过立体定向手术，将细胞精确移植至患者双侧壳核区域，其中低剂量组（315万细胞）和高剂量组（630万细胞）各6例。
研究数据显示，干细胞移植在安全性方面表现良好。整个试验中仅出现少量轻微不良反应，多与免疫抑制药物相关，无严重并发症或细胞异常增殖。影像学结果也证实，移植细胞精准分布，无异常迁移或肿瘤形成。
疗效方面，患者在术后12个月运动功能平均提升14分以上，高剂量组效果更为显著。日常活动能力、生活质量及药效持续时间均有明显改善。分子影像学进一步验证了这一变化：移植区域的多巴胺转运体活性显著增强，说明移植细胞成功整合进神经系统，部分恢复了多巴胺通路功能。
组织分析显示，移植的细胞已在宿主体内分化为成熟的多巴胺神经元，并与原有神经网络形成有效连接。这一结果标志着人源胚胎干细胞衍生细胞治疗帕金森病的安全性与可行性得到初步验证，为未来大规模临床应用奠定了基础。
该研究的最大突破，在于首次系统验证了人胚胎干细胞衍生神经元治疗帕金森病的可行性与安全性。与过去依赖胎儿组织移植不同，这一方案在伦理、来源及生产标准上都实现了突破。采用新鲜细胞移植的策略，也最大限度地保留了细胞活性。科学的剂量设计，源自前期动物实验的积累，使得疗效更具可靠性。
10月19日，记者采访了全球首位被证实“功能性治愈”的帕金森病患者李女士——一位37岁的母亲，长期与帕金森病抗争。[15]
今年6月，李女士接受了 NCR201干细胞移植治疗，该疗法利用诱导多能干细胞（iPSC）衍生的多巴胺能神经前体细胞。三个月后，她成为全球首例“功能性治愈”的帕金森病患者。
“身体不僵硬了，像正常人一样。”李女士笑着说。多年的抖动与“关期”彻底消失，她重新感受到身体的轻盈和心灵的自由。术后影像显示，移植细胞已在脑内成功定植并发挥功能，医生称这些“亮点”是新生多巴胺能神经元的直接证据。
李女士回忆，她早在20多岁时就出现手抖、动作迟缓，却辗转多年才确诊为遗传型帕金森病。药物只能暂时缓解症状，她一度陷入抑郁。“我想过放弃，但为了孩子，我必须试。”怀着这份信念，她决定接受创新干细胞移植手术。
术后一个月，她的失眠和抑郁症状明显改善，三个月后完全摆脱药物，运动功能恢复到健康水平。如今，她重新工作、备考自学考试，还能陪孩子打羽毛球、旅行。她笑着说：“我觉得人生重新开始了，希望更多患者能尽早尝试这种治疗，越早越好。”
李女士的经历不仅见证了干细胞疗法在帕金森病中的突破，也诠释了生命的坚韧与希望。医学的进步点亮了她的大脑，而勇气与爱，让她真正重获新生。
10月28日，浙江大学医学院附属第二医院（浙大二院）传来令人振奋的消息：浙江首例自体诱导多能干细胞（iPSC）衍化的多巴胺前体细胞移植治疗帕金森病手术成功。[16]
这项创新疗法让患者只需一次手术，就能显著改善症状，实现从“寸步难行”到“行走自如”的生活状态，也为众多中晚期帕金森病患者带来新的希望。
69岁的王阿姨患帕金森病已有8年，常规药物治疗效果逐渐减弱，病情日益加重，生活几乎完全依赖家人。
她回忆道：“走10步、20步就得有人扶着，腰直不起来，脸上表情呆滞，行动像‘慢动作电影’，甚至有些时候感觉自己快要瘫痪了。”
今年4月，王阿姨成为浙江省首位接受这一干细胞疗法的患者。手术由浙大二院神经外科陈高与严锋主任医师团队完成。他们通过经颅立体定向技术，将实验室中高纯度、多活性的多巴胺前体细胞精准移植到她的大脑壳核区；神经内科团队则全程跟踪术后评估和随访。
手术后的效果令人欣喜。术后1个月复查显示无明显副作用；术后一个半月，王阿姨已经能够独立行走，完成日常自理。
六个月随访时，她的震颤症状基本消失，穿衣、进食等生活能力完全恢复，药物剂量和服用次数也明显减少，甚至可以陪孙子去公园散步。
王阿姨的丈夫感慨：“之前严重到连站都站不稳，现在她大部分时间的行走状态几乎和正常人一样。”
2025年11月干细胞治疗帕金森病的临床进展
11月14日，据士泽生物近日发布的消息，由复旦大学牵头的脑科学与类脑研究国家科技重大专项 ——《帕金森病等运动障碍性神经疾病致病机制与干预治疗研究》（项目编号：2025ZD0214800）启动会，在复旦大学附属华山医院顺利召开。[17]
由复旦大学牵头的国家脑计划重大专项——《帕金森病等运动障碍性神经疾病致病机制与干预治疗研究》在华山医院正式启动。这是我国首个针对帕金森病的国家级脑科学重大专项，由王坚教授负责，汇聚了士泽生物创始人李翔、华山医院院长毛颖以及多位院士和业内权威，为项目开展提供坚实学术与资源基础。
作为项目的重要组成部分，首例“临床级iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞”治疗早发性帕金森病的注册临床 I/II期试验顺利完成首例受试者的微创立体定位注射细胞移植。该试验由王坚、陈亮、张菁三位主任负责，采用随机双盲对照设计，并使用士泽生物自主研发的GMP级异体通用 iPSC 衍生多巴胺能神经前体细胞新药“XS411细胞注射液”。首例移植手术安全顺利，术中及围术期未出现任何相关不良事件，目前受试者已进入注册随访阶段，后续患者将按国家药监局批准方案有序入组。
帕金森病是一种中枢神经退行性疾病，核心病理为中脑黑质区多巴胺能神经元退行性损伤与死亡，导致震颤、运动迟缓、肢体僵硬等症状。目前传统药物和手术治疗难以实现神经元再生，也无法阻止病程进展。此次国家脑计划专项和iPSC细胞移植临床试验的启动，为探索帕金森病根治性治疗提供了新路径，有望为患者带来新的治疗希望。
入组条件（简要）：
- 排除继发性帕金森病、晚期重度并发症、严重精神或躯体疾病，以及既往接受过细胞或手术治疗的患者
- 年龄<70岁，起病<50岁，病程≥5年
- 药物治疗效果不佳（存在明显关期）
2025年12月干细胞治疗帕金森病的临床进展
12月11日，韩国首尔多家医院联合在国际著名期刊《Cell》上发表了一篇名为“Phase 1/2a clinical trial of hESC-derived dopamine progenitors in Parkinson’s disease“（帕金森病患者的人胚胎干细胞衍生多巴胺前体细胞1/2a期临床试验）的临床研究成果。[18]
研究团队报告了人胚胎干细胞衍生多巴胺祖细胞移植治疗帕金森病的1/2a期临床试验1年随访结果。
试验招募了12名中晚期帕金森病患者，通过微创立体定向技术将细胞精准植入脑内目标区域，并进行了约一年的免疫抑制治疗。
结果显示，移植一年后，患者在停药状态下运动功能明显改善，“关期”平均减少约3小时，日常活动能力增强，高剂量组疗效优于低剂量组。
影像学检查进一步证实，移植的多巴胺祖细胞在脑内成功存活并整合到运动回路中，多巴胺功能明显增强。整个随访期间，认知功能稳定，未出现严重并发症或安全事件。
这项研究标志着帕金森病治疗从单纯缓解症状迈向神经修复与功能重建的新阶段，为未来干细胞治疗提供了重要临床证据和希望。
二、2026年干细胞治疗帕金森病关键进展
日本：全球首批iPSC疗法获批并纳入医保
2026年3月6日，日本厚生劳动省正式批准住友制药与Racthera联合研发的Amchepry用于改善对现有药物疗法（包括左旋多巴）反应不足的帕金森病患者的运动症状。这是全球首款iPS细胞来源的再生医学产品获批上市。
同日获批的还有治疗心力衰竭的RiHeart心肌片。日本对这两款产品采用了“附条件、限时批准”制度：批准期限为7年，企业需在这期间收集足够疗效数据，才能转为无条件批准。
2026年5月13日，Amchepry正式纳入日本国民健康保险。药价定为每名患者5530.6737万日元（约合人民币238万元）。该药的研发长达约50天，每次移植约需1000万个细胞。价格之高昂源于其细胞产品的特殊属性：活细胞难以大规模量产，稳定质量需相当多的成本。
在日本的高额疗养费制度保障下，患者的实际自付金额将被控制在数十万日元级别，其余由医保基金承担。仅60年前率先进行了异基因造血干细胞移植，60余年后，日本以全球首款商业化iPSC产品开启了细胞再生医学的新纪元。
中国：注册临床试验加速推进
士泽生物：多中心II期试验启动
在Ⅰ期试验确认安全性和早期疗效信号的基础上，2026年4月，士泽生物正式启动XS411注射液的多中心II期注册临床试验。该试验由北京天坛医院冯涛教授团队主导，联合北京协和医院、苏州大学第二附属医院等顶级医院，计划招募30例50-75岁的原发性帕金森病患者（病程5-15年），采用2:1随机分组至实验组与对照组。实验组接受iPSC来源细胞移植，对照组接受标准抗帕金森病药物治疗。所有参与者将接受12个月随访（实验组额外延长至移植后24个月），这是国内细胞治疗帕金森病最大规模、设计最严谨的注册临床试验之一。
与此同时，士泽生物2026年3月连续完成C/C+轮合计5亿元融资，用于多项“中国首发”通用型iPSC衍生神经细胞新药的临床推进。在国家脑计划重大专项《帕金森病等运动障碍性神经疾病致病机制与干预治疗研究》框架下，早发型帕金森病注册临床试验已采用“中国首个”随机双盲对照确证关键临床设计，由华山医院王坚教授团队牵头推进。此外，士泽生物还获得NMPA一次性无发补完全批准，开展帕金森型多系统萎缩（MSA-P）的注册临床I/II期试验，为该致命罕见病开发首款细胞治疗药物。
国内学术与临床生态持续活跃
2026年5月9日，由人民日报健康客户端主办的“帕金森病干细胞治疗学术会议”在北京举行，陈彪教授、王含教授、唐北沙教授等国内权威专家围绕疾病全程管理、iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞疗法的核心机制、中国PD人群遗传因素与精准分层诊疗等方向进行了系统阐述。圆桌对话环节深入分析了细胞移植安全性评估体系建设、手术路径规范化、长期疗效追踪验证，以及医学伦理审查优化等关键问题。
深度洞见：细胞治疗局限性的系统性梳理
2026年5月，北京大学人民医院刘如恩教授团队在Cells期刊发表综述，首次从五个维度系统梳理了干细胞治疗帕金森病的核心局限：
- 非运动症状（抑郁、认知障碍、自主神经功能异常等）难以改善，因现有干细胞仅补充多巴胺能通路无法逆转血清素能系统病变；
- 自体iPSC来源的多巴胺能神经元保留LRRK2、SNCA、PINK1等致病突变与线粒体DNA异常，易出现α-突触核蛋白异常聚集、线粒体功能障碍；
- 宿主脑内α-突触核蛋白可朊病毒样传播至移植细胞，诱导路易小体形成，导致远期疗效衰减（术后10-20年尸检可见移植细胞出现PD样病理改变）；
- 异位移植（目前临床常规选择）虽提升细胞存活率，却无法获得黑质正常传入支配，破坏了多巴胺生理节律；
- 获益高度依赖患者年龄（≤60岁更佳）、病程（＜10年）、左旋多巴反应性及疾病亚型等基线因素，晚期患者突触后结构退变后已无治疗获益。
研究团队提出的黑质原位移植与基因编辑相结合的优化方向，正在为下一代的精准细胞治疗提供技术路线图。
全球首个RMAT+iPSC产品：中国创新获得FDA双项认定
成都睿健医药的NouvNeu001在2026年1月获得FDA再生医学先进疗法认定，此前已于2025年8月获得FDA快速通道认定，使其成为全球首个同时获得RMAT和FTD双项认定的iPSC细胞治疗产品。该认定基于I期临床研究中令人鼓舞的早期数据：低剂量组12个月MDS-UPDRS III OFF状态下运动评分改善30.6分（52.8%降幅）。RMAT认定为该产品的加速上市提供了重要通道。
前沿技术方向：细胞器治疗的新探索
2026年3月18日，广医-广州生物院联合生科院/中国科学院广州生物医药与健康研究院刘兴国团队在Cell上发表了“线粒体胶囊”移植技术，利用红细胞膜囊泡包裹健康线粒体制成“线粒体胶囊”，实现了约80%的靶细胞线粒体移植效率，在帕金森症等疾病动物模型中有效阻止了神经元死亡、显著改善了运动功能。该研究突破了线粒体移植的瓶颈，开创了“细胞器治疗”的新范式，为帕金森病治疗提供了与细胞替代互补的崭新策略。
三、2025-2026年干细胞治疗帕金森病临床进展总结与展望
2025年不仅是“Nature双刊里程碑年”——拜耳BRT-DA01与京都大学iPSC疗法同期证实了干细胞来源多巴胺能神经元在帕金森病患者中长期存活、多巴胺分泌与运动功能改善的临床可行性，也是中国在细胞治疗帕金森病领域实现跨越式追赶的一年。
从技术路径来看，2025年全球干细胞治疗帕金森病呈现清晰的“两条腿走路”格局：日本京都大学通过HLA配型策略推进异体通用型iPSC疗法，韩国Severance医院与延世大学依托hESC来源A9型多巴胺前体细胞完成了自I期到II期的完整数据链，拜耳BRT-DA01则凭借Ⅰ期18个月的扎实数据直接获得FDA的RMAT认定并跳入III期注册临床。中国则在自体与通用型两条路线上同步深耕——瑞金医院完成了国内首例GCP级自体干细胞移植，中盛溯源NCR201实现了全球首例早发型帕金森病“功能性治愈”，士泽生物则在异体通用型赛道上同时获得FDA IND与NMPA受理，并已启动多中心II期注册临床试验。
2026年的重要标志是日本以附条件批准+同步入保的模式正式商业化应用Amchepry，标志着全球iPSC再生医学从“临床试验”迈入“医保可及”的新阶段。中国在这一赛道上的同步发力——C/C+轮连续融资、首个随机双盲对照注册临床试验、两项获FDA认定产品、同时覆盖帕金森病及MSA-P罕见病——也显示出中国正在从“追赶者”向“并跑者”转变。多管齐下地推进细胞治疗走向规范化和普惠化。
2026年5月，北大人民医院团队在Cells杂志发表综述，对干细胞治疗帕金森病的局限性进行了系统性梳理，并提出了黑质原位移植、基因编辑、神经保护、联合免疫与精准患者分层等一体化优化策略。这些思考正在为下一代的精准细胞治疗提供清晰的技术路线图。
北京大学人民医院在Cells杂志上发表的综述，则提供了稀缺的“反向镜鉴”——系统梳理了非运动症状不改善、自体细胞携带遗传缺陷、移植细胞易受宿主病理攻击、异位移植难以重建正常神经环路以及获益人群受限等核心局限——精准地指出了当前领域亟待突破的瓶颈，并为未来临床试验的设计提供了弥足珍贵的优化方向。
展望未来5-10年，随着更多III期随机双盲对照试验结果的陆续公布，iPSC衍生细胞疗法有望成为帕金森病治疗的重要支柱之一，以切实可量化的临床改善为全球超过1000万帕金森病患者带来全新的治疗选择。
四、常见问题解答（FAQ）
参考资料：
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[18]Phase 1/2a clinical trial of hESC-derived dopamine progenitors in Parkinson’s diseaseChang, Jin Woo et al.Cell, Volume 188, Issue 25, 7036 – 7048.e11
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