欧盟批准全球首款脐带血干细胞疗法，解决血液肿瘤患者供体短缺难题

欧盟批准Zemcelpro®有条件上市

当地时间8月27日，血液干细胞扩增领域领军企业ExCellThera及其子公司Cordex Biologics宣布，欧盟委员会（EC）已授予其新型干细胞疗法 Zemcelpro®（UM171）有条件上市许可，适用于需接受清髓性预处理后异体造血干细胞移植、且无其他合适供体细胞的成年血液系统恶性肿瘤患者^[1]。

据新闻稿显示，Zemcelpro®是目前首个且唯一获批上市、专门用于「无合适供体细胞患者」的细胞疗法。

血液癌症移植的未解困境

在欧洲，每年有超过1万名患者被诊断患有需干细胞移植的血液恶性肿瘤，涵盖白血病与骨髓增生异常综合征。尽管近年来干细胞移植的可及性有所提升，但仍有大量患者因缺乏兼容供体，或无法在治疗窗口期内获取所需细胞，而错失潜在的治愈机会。

Zemcelpro的技术与原理

作为一款一次性、个性化冷冻保存造血干细胞移植产品，Zemcelpro®由同一脐带血单位衍生出两种关键组分：经 UM171 扩增的 CD34+ 细胞（dorocubicel）与未扩增的 CD34- 细胞。

该疗法依托ExCellThera专有的Enhance™平台，通过「体外扩增造血干细胞 + 抵消培养/基因编辑应激」的双重作用，既能提升治疗性干细胞的剂量与功能，突破供体短缺的限制，又能保留脐带血移植的核心优势。

临床数据与监管进展

“这一授权标志着在为罹患危及生命的血液恶性肿瘤成人患者兑现Zemcelpro治疗承诺方面迈出了关键里程碑。”ExCellThera与Cordex的首席执行官David Millette在新闻稿中表示。

在临床研究中，ExCellThera对两项单臂、开放标签研究的汇总分析显示，25名患者中有21名实现了中性粒细胞植入（即供体干细胞成功生成白细胞中的中性粒细胞），中位时间为20天。欧洲的此次批准为有条件批准，这意味着公司未来仍需提供更全面的临床数据。

ExCellThera表示，将“尽快”启动一项III期临床研究。同时，Zemcelpro在其他患者群体中的潜在应用也正在探索，包括儿童患者及非恶性血液疾病患者。

患者获益与社会意义

随着这一批准，Zemcelpro为欧洲每年数千名被诊断为血液癌症（如白血病和骨髓增生异常综合征）的患者，提供了一种首创的治疗选择——对于部分血液癌症患者而言，它甚至是唯一潜在的治愈性方案。

许多患者在获得合适供体细胞的过程中面临障碍，例如缺乏匹配的供体，或无法在移植所需的有限时间窗口内及时获得细胞。

目前尚无官方统计数据来追踪多少患者因此错失了潜在的治愈性移植，但ExCellThera在声明中指出，这一群体中少数族裔患者所占比例过高。

无法接受所需干细胞移植的患者会面临疾病进展或并发症风险，并可能需要住院及支持性治疗。ExCellThera强调，Zemcelpro“不仅有潜力拯救生命，还能减轻这些毁灭性疾病所带来的医疗和社会负担。”

商业化与未来布局

该药物的上市取决于多个因素，其中包括完成各国的报销程序。与此同时，ExCellThera旗下的Cordex目前正与各国监管部门“密切”合作，在报销谈判推进的同时，为符合条件的患者尽早提供使用机会。

公司还在与领先的干细胞移植中心进行洽谈，计划建立一个治疗中心网络，用于未来的Zemcelpro给药和临床应用。

据公司介绍，除了欧洲之外，还计划在美国、加拿大、英国和瑞士提交额外的监管申请。其母公司表示，Cordex正“积极寻求”战略合作伙伴，以加速在欧洲及其他市场的商业化进程。

参考资料：https://www.fiercepharma.com/pharma/excelltheras-novel-blood-cancer-stem-cell-therapy-zemcelpro-earns-eu-nod

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