近年来，随着科学研究的深入与媒体报道的增加，干细胞疗法作为中风（脑卒中）一种潜在的革命性治疗方向，受到了广泛关注。

然而，由于全球各国对干细胞临床应用普遍秉持谨慎的监管政策，许多患者及家庭不禁将目光投向国际研究进展，并产生两个迫切而具体的问题：目前全球是否已有干细胞疗法获准用于中风治疗？

 本文将梳理全球监管版图与临床前沿，帮助您梳理全球干细胞治疗中风的现状与关键信息。

全球目前是否有任何干细胞疗法获批用于治疗中风？

一、先看结论：全球尚无干细胞疗法获批中风治疗

截至目前，全球范围内尚未有任何一款干细胞疗法获得药品监管机构（如美国FDA、欧盟EMA、中国NMPA）的全面批准，可作为标准处方药用于治疗中风患者。

地区	批准情况	说明
美国（FDA）	未批准	干细胞仅可在临床试验中使用，尚无商业化批准
欧洲（EMA）	未批准	临床研究进行中，但无正式上市疗法
中国	未批准	多为临床试点或科研项目，未纳入标准化治疗
日本、韩国等	未批准	有科研和早期临床尝试，但未正式批准

这意味着，您无法在任何一家正规医院像开具阿司匹林或降压药一样，获得一个被官方证实安全有效的“干细胞注射液”来治疗中风。因此，对任何宣称提供国外已批准的“中风干细胞治疗”的诊所或机构，都应保持高度警惕，这通常属于误导或欺诈行为。

不过，这并不代表该领域停滞不前。相反，全球正有多项干细胞疗法针对中风进行高强度的临床研究，并取得了值得关注的进展，它们正走在通往未来获批的道路上。

二、 重要概念区分：临床研究vs上市批准

理解当前现状，必须严格区分两个关键概念：

临床研究/试验：指在通过实验室和动物实验后，在人体中探索新疗法安全性、有效性的科学研究。参与者通常是经过严格筛选的志愿者，治疗通常免费。这不是常规医疗，其结论是“是否值得继续研究”，而非“该疗法是否有效可用”。

上市批准：指监管机构在审查了完整、严谨的临床试验数据后，确认该药物安全有效，允许其作为商品上市销售，供医生处方给符合条件的患者。这是一个疗法从“实验阶段”步入“临床应用阶段”的最终法律门槛。

目前所有针对中风的干细胞疗法，均处于“临床研究”阶段，尚未跨过“上市批准”的门槛。

三、全球监管全景：中美领跑临床试验，暂无上市突破

在全球范围内，美国和中国是干细胞治疗中风临床研究最为活跃的两个国家，监管路径也日益清晰。

1. 中国：监管双轨制下，临床研究有序推进

中国对干细胞治疗实行“双轨制”管理：一是作为“医疗技术”在备案的临床研究机构内开展研究；二是作为“药品”向国家药监局申请注册上市。

针对中风，国内已有多个项目进入临床试验阶段。

1.1 3D MSC注射液（人胎盘来源间充质干细胞）

2025年3月28日，国健清科生物医药科技宣布，其自主研发的”人胎盘来源3D间充质干细胞（MSC）注射液”正式获得国家药品监督管理局（NMPA）临床试验默示许可（IND）。^[1]

该产品依托清华大学深圳国际研究生院吴耀炯团队十年攻关成果，采用全球首创的3D无载体悬浮培养技术制备，为急性缺血性脑卒中患者提供革命性治疗方案。

此次获批的3D MSC注射液采用全球首创的“发酵罐无载体悬浮培养基”工艺，突破了传统二维平面培养的局限。

较传统方法制备的MSC，3D MSC具有体积小，迁徙能力高，细胞表面关键受体CXCR4表达大幅增加，静脉、动脉注射都不会堵塞血管，免疫调节因子和生长因子的表达水平更是显著提升。这一技术革新不仅大幅提升了药物疗效，更为规模化生产及质量控制提供了可靠保障，填补了国际空白。

3D-MSC注射液三大核心创新：

1.高效迁徙能力：细胞体积缩小70%，CXCR4受体表达量达50%，突破肺血管屏障，靶向富集损伤组织；

2.超强修复活性：单细胞测序证实其免疫调节因子（TSG-6、PGE2等）和生长因子（VEGF、IGF等）分泌量较2D-MSC提升3-5倍；

3.规模化量产：通过生物反应器无载体悬浮培养技术，年产能可达10万剂，满足全球临床需求。

吴耀炯教授在采访中表示：“这项技术的核心在于通过三维动态培养模拟体内微环境，使干细胞在体外保持更接近生理状态的活性和功能。我们攻克了传统培养方式中细胞易老化、功能衰退的难题，使得3D MSC在移植后的存活率和治疗效果显著提升。”他特别强调，该技术的规模化生产将大幅降低治疗成本，为脑卒中等疾病的细胞治疗普及奠定基础。“

1.2 脐带间充质干细胞临床研究

2025年9月，大连医科大学附属第一医院的刘晶教授团队开展的“脐带间充质干细胞治疗急性缺血性脑卒中的临床研究”项目成为国家卫生健康委与国家药监局联合备案体系下首个干细胞治疗急性缺血性脑卒中的临床研究。^[2]

该研究选取脐带间充质干细胞（UC-MSC）作为治疗对象，利用其低免疫原性和良好的神经保护特性，评估其对急性缺血性脑卒中患者的安全性及疗效。

项目的开展不仅推动了国内干细胞治疗中风的研究体系建设，也为未来更大规模的多中心临床试验奠定了基础。同时，通过该研究，科研团队积累了细胞制备、剂量选择和注射途径等关键技术参数，为干细胞疗法的标准化、可重复性和临床推广提供了科学依据。

1.3 hNPC01前脑神经前体细胞注射液（iPSC衍生）

2025年12月2日，我国霍德生物公司宣布，其自主研发的hNPC01前脑神经前体细胞注射液获得美国FDA快速通道资格，这标志着其创新性和临床价值得到国际权威认可，并为未来临床应用铺平了道路。^[3]

hNPC01基于人诱导多能干细胞（iPSC）定向分化而成，细胞纯度超过99%，批次稳定且安全性良好，非临床和早期临床研究均支持其安全性。

该疗法的细胞能够在体内继续分化为功能性大脑皮层神经元，并与多个脑区形成神经网络，显著促进运动功能恢复。

在中国完成的23例脑卒中后遗症偏瘫患者I期临床试验显示，治疗12个月后，患者上下肢功能显著改善，上肢FMA-UE评分低剂量组平均提升11.3分，高剂量组提升13.7分，92%的患者达到临床显著改善标准。相比现有偏瘫治疗手段如神经刺激器（VNS），hNPC01的疗效更为突出。

长期随访显示，患者的运动功能在12至18个月间持续改善，部分患者FMMS评分进一步提升1至10分，近70%的目标患者改良Rankin残疾等级（mRS）提高1级，表明hNPC01不仅改善运动障碍，也对提升生活质量和长期残疾状况具有积极作用。

2.美国：研发快速通道开启，后期试验进行中

在美国，干细胞治疗中风的研究非常活跃，既有学术中心主导的早期探索，也有企业推进的晚期多中心试验，但到目前为止，尚无任何干细胞产品获得FDA针对中风的正式上市批准。

FDA的一贯立场是鼓励合规的科学研究，同时警示公众避免未获批准的“干细胞疗法”。

2.1 多能干细胞产品MultiStem（Athersys）

企业与科研机构中，Athersys 的多能干细胞产品 MultiStem（又名 invimestrocel）是最接近上市的候选之一：

该产品在多个国家开展了包括II/III期在内的临床研究（如 MASTERS-2 / NCT03545607），公司曾对试验进行终点及设计调整并发布中期分析更新，显示在特定患者群体中的探索性信号，但监管审批仍需更确定的大样本疗效证据。^[4]

2.2 修饰间充质/神经支援细胞SB623（SanBio）

还有一项具有代表性的项目是SanBio的修饰间充质/神经支援细胞（SB623）。SB623在美国完成过早期及中期临床评价，并一度获得FDA的再生医学高级疗法（RMAT）或类似鼓励性沟通，研究方向涵盖创伤性脑损伤和因脑血管事件导致的慢性运动缺损。^[5]

尽管早期数据显示安全性可控且在部分量表上出现改善信号，但要转入注册性上市申请仍需更多确证性结果。

2.3 神经干细胞移植治疗中风患者临床进展

2025年2月，美国斯坦福中风中心开展的一项首次人体临床试验显示，脑内移植NR1神经干细胞（人类胚胎来源）可在12个月后显著改善慢性缺血性卒中成年患者的神经和运动功能。^[6]

试验纳入18名病程为6至60个月、改良Rankin量表评分为3或4的缺血性皮质下大脑中动脉卒中患者，分别接受250万至2000万个NR1细胞移植。

结果显示，FMMS总评分平均增加12.1分，上肢FMMS平均提升7.4分，下肢提升4.7分，BI平均改善7.7分，NIHSS改善1.77分，步速显著提高。

影像学研究显示，多数患者在运动前皮层出现的瞬时FLAIR信号在2个月后消失，提示神经功能持续恢复。静息态fMRI和18F-FDG PET分析进一步证实了同侧运动皮层及对侧小脑功能活动增强，显示神经网络重建迹象。

不良事件包括头痛、表达性失语症和无症状慢性硬膜下积液等，均在初期轻微加重后自行缓解。斯坦伯格博士指出，该研究证明脑内NR1移植在慢性卒中患者中安全可行，且12个月后神经功能显著改善。若在更大规模随机试验中得到验证，这种疗法有望为慢性中风患者提供新的治疗选择。

四、为何尚未获批？通往获批道路上的核心挑战

干细胞疗法从“有希望”到“被证实有效”，需要攻克一系列科学和医学难题：

疗效的一致性：在早期试验中，不同患者对治疗的反应差异很大。如何筛选出最可能受益的患者群体，并实现稳定、可重复的疗效，是最大挑战。

治疗时间窗与最佳方案：中风后哪个阶段（急性期、亚急性期还是慢性期）介入最佳？最佳的细胞剂量、给药途径（静脉注射、动脉注射或脑内移植）是什么？这些关键参数尚未统一。

作用机制与长期安全性：干细胞在体内的具体作用机制（如抗炎、促进血管新生、分泌营养因子等）仍需深入阐明。其长期安全性，特别是肿瘤形成等潜在风险，需要更长时间的随访数据来确认。

规模化生产与质控：如何大规模、标准化地生产出质量稳定、纯净且活性一致的“细胞药物”，是产业化必须解决的瓶颈。

五、中风患者指南：如何正确选择干细胞治疗

对于中风患者而言，干细胞治疗仍属于前沿且受严格监管的医疗技术。选择治疗时，安全性、合规性和医疗质量应成为首要考虑因素。以下几点建议，可帮助患者做出科学决策：

1.参与国内正规临床试验：国内在干细胞研究领域投入巨大，已有多家三甲医院和国家级科研机构开展干细胞临床试验。参与这些试验，患者可以在顶尖专家团队的全程监护下，接触到经过严格质量控制的干细胞产品，同时避免高额的商业化费用和潜在风险。

2.选择正规干细胞机构：确认机构具备国家药品监督管理部门或相关卫生监管部门认可资质，避免任何未经批准的私人诊所或海外商业机构。正规机构不仅在干细胞制备、存储和使用上符合规范，还能提供完整的治疗记录、随访方案和安全保障。

3.重视长期随访与科学评估：干细胞疗法属于新兴治疗方式，疗效和安全性仍在临床观察中。选择正规渠道的一个重要优势是，机构会提供系统的术后随访和科学评估，使治疗效果和安全性可被持续监控。

4.保持理性与科学判断：干细胞治疗并非万能，现阶段尚无法完全治愈中风。患者应保持理性期待，不盲目追求高价、海外或未经批准的疗法，以免延误正规治疗或增加风险。

总之，对于中风患者来说，立足国内、选择正规临床试验和干细胞机构、优先就近治疗，是当前最安全、最科学的途径。通过这样的方式，患者既能接触到前沿治疗，也能保障自身安全和治疗合规性。

结语

总体来看，干细胞疗法在中风治疗领域展现出巨大的潜力，但目前仍处于临床研究阶段，尚未获得全球任何主要药监机构的正式批准。国内外多项高质量临床试验已经取得了令人鼓舞的初步疗效，包括急性及慢性中风患者的运动功能改善和神经网络重建，这为未来疗法的安全性验证和上市审批奠定了坚实基础。

对患者而言，理性认知与科学选择尤为重要：参与正规临床试验、选择资质合规的医疗机构，并接受持续随访，是在追求创新疗法的同时保障自身安全的最佳途径。随着研究不断深入，干细胞疗法有望逐步从“实验探索”走向“临床应用”，为中风康复带来真正的突破和希望。

参考资料：

[1]https://bydrug.pharmcube.com/news/detail/a61e74def5361ab03753e8d5b06252f3

[2]https://mp.weixin.qq.com/s/QVwnMHhTCOtwUdcoNh86Bg

[3]https://synapse.zhihuiya.com/blog/%E9%9C%8D%E5%BE%B7%E7%94%9F%E7%89%A9hnpc01%E6%B3%A8%E5%B0%84%E6%B6%B2%E8%8E%B7fda%E5%BF%AB%E9%80%9F%E9%80%9A%E9%81%93%E8%B5%84%E6%A0%BC%EF%BC%8C%E5%8A%A0%E9%80%9F%E6%8E%A8%E8%BF%9B%E7%A5%9E%E7%BB%8F%E6%8D%9F%E4%BC%A4%E7%96%BE%E7%97%85%E6%B2%BB%E7%96%97%E7%AA%81%E7%A0%B4

[4]https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT03545607?utm_source=chatgpt.com

[5]https://clinicaltrials.gov/study/NCT02448641?utm_source=chatgpt.com

[6]https://www.healio.com/news/neurology/20250217/neural-stem-cell-transplant-improves-outcomes-for-chronic-ischemic-stroke-at-12-months

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