神经干细胞（Neural Stem Cells, NSCs）因其独特的自我更新和多向分化潜能，为神经系统疾病的治疗开辟了新方向。自1992年NSCs概念提出以来，其临床应用潜力逐渐显现，尤其在替代受损神经细胞、修复神经功能方面展现出独特优势。

什么是神经系统疾病？

神经系统疾病是指影响大脑、脊髓、周围神经、神经根、自主神经系统、肌腱结缔组织和肌肉等部位的疾病。这些疾病可以由遗传、毒素、免疫障碍、变性、先天发育异常、营养缺陷、代谢障碍等多种致病因子引起。神经系统疾病的范围广泛，包括但不限于癫痫、阿尔茨海默症、多发性硬化症、帕金森病、脑血管疾病（如中风）、神经感染、脑肿瘤以及由营养不良引起的脑损伤等。

神经干细胞移植为神经系统疾病治疗提供了“从修复到再生”的新范式。它不仅仅是一种治疗手段，更像是一把钥匙，打开了修复受损神经系统的可能性。

本文将系统阐述神经干细胞移植在多种神经系统疾病中的治疗进展，并结合临床案例与研究数据，探讨其应用前景与挑战。

神经干细胞移植 — 神经性疾病治疗的 “多面手”，攻克疾病难题

神经系统损伤性疾病的治疗

1、脊髓损伤

脊髓损伤是一种严重的神经系统疾病，常由外伤、疾病或退行性病变引起。损伤后，患者可能出现运动功能障碍、感觉丧失、自主神经功能紊乱等症状，严重影响生活质量。

2024年12月17日，加州大学圣地亚哥分校医学院研究人员在行业期刊《Cell Reports Medicine》上发表了一篇关于《神经干细胞移植治疗慢性胸椎损伤的单中心Ⅰ期临床研究》的长期临床和安全性结果。

研究结果显示：移植后，两名患者显示出显著的神经损伤水平（NLI）、运动评分及感觉评分的改善。其中，受试者001在移植两年后神经系统评分提高了两个水平，尽管在五年时回落到一个水平；受试者010则在整个5年随访期间保持了一个水平的稳定神经系统改善。

详情信息请点击（干细胞的力量：神经干细胞移植对脊髓损伤患者神经损伤水平的积极影响）

2、创伤性脑损伤

2017年5月4日，荆门市第一人民医院在国际期刊《Experimental Therapeutic Medicine》上发布了一篇《重度脑外伤患者神经干细胞移植的安全性》的研究结果。

研究结果显示：大多数患者在随访期间神经功能均有不同程度的改善。移植后未观察到任何患者死亡或严重不良事件。与治疗前相比，移植后检测到的血清神经生长因子和脑源性神经营养因子水平较高。总体而言，目前的结果表明，移植自体神经干细胞是可行的，并且对于治疗非急性重度TBI似乎是安全的。

详情信息请点击（神经干细胞移植治疗10例严重脑外伤患者的安全性评估）

3、脑卒中

就在最近召开的国际卒中大会（ISC 2025）上，一项名为《首次使用胚胎源性神经干细胞 (NR1) 进行脑内移植治疗慢性缺血性中风的人体 1/2a 期研究 (NCT04631406)：12 个月结果》的临床研究成果吸引了众多人的目光。

研究结果显示：

• 在 17 名随访时间（f/u）≥3 个月的患者中，所有患者的总 FMMS（Fugl – Meyer 运动功能评定量表）都有不同程度的改善。
• 其中 11 名受试者的总 FMMS 恢复达到了具有临床意义的水平。具体数据显示，12 个月时，受试者的总 FMMS 平均增加了 12.1分，上肢（UE）FMMS 增加了 7.4分，下肢（LE）FMMS 增加了 4.7分。
• 日常生活活动能力量表（BI）平均增加了 7.7分，美国国立卫生研究院卒中量表（NIHSS）平均提高了 1.77，同时步行速度也有了显著的提升。
• 18 名患者中有 14 名在第 7 天时，运动前皮质出现了新的瞬态 FLAIR 信号，并且该信号在 2 个月内逐渐消退，这一现象表明患者的神经系统恢复在持续进行。
• 静息状态 fMRI 显示，感觉运动网络的功能性大脑连接在同侧和对侧都得到了改善。FDG PET 则表明同侧运动皮质和对侧小脑的活动有所增加。

安全性得到保障：虽然在治疗过程中出现了一些不良事件，如头痛、基线表达性失语症恶化以及无症状慢性硬膜下积液，但令人欣慰的是，这些不良事件最终都自行缓解了，这也充分证明了该治疗方法的安全性。

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神经退行性疾病的治疗

1、帕金森病

2024年5月10日，北京协和医院在国际期刊《Journal of Neurosurgery and Psychiatry》上发布了一篇《人类神经干细胞鼻腔内移植治疗帕金森病的安全性及初步疗效的1期研究（ANGE-S003）》的研究结果。

研究结果显示：脑部 MRI 显示没有肿块形成。在 16 名拥有 12 个月运动障碍协会统一帕金森病评分量表 (MDS-UPDRS) 数据的患者中，从治疗完成后第3个月至第12个月，受试者的运动障碍协会统一帕金森病评定量表（MDS-UPDRS）总分显著下降，运动症状和生活质量明显改善，尤其在治疗结束后的第6个月，平均评分下降19.9分。

详情信息请点击（神经干细胞移植：帕金森病运动障碍的创新治疗路径）

2、阿尔茨海默病

2024年11月6日，印度克什米尔大学在国际期刊《Journal of Dementia and Alzheimer’s Disease》上发布了一篇《阿尔茨海默病的神经干细胞疗法：最新进展综述》的研究结果。

文献指出，神经干细胞可以分泌多种神经营养因子和抗炎化学物质，从而提供一种多模式作用方法，可以促进神经元存活、降低炎症并改善大脑修复环境。神经干细胞移植能够替代丢失的神经元，增强突触网络，并修复受损大脑。

3、渐冻症

2019年5月18日，东皮埃蒙特大学在国际期刊《Stem Cell Translational Medicine》上发布了一篇《肌萎缩侧索硬化症脊髓内注射神经干细胞 I 期临床试验结果：长期结果》的研究结果。

研究结果显示：在此期间，没有患者报告出现严重不良反应，只有一名患者报告出现下肢轻度疼痛性痉挛。常见的不良反应是术后疼痛，但仅限于植入部位，平均持续 18 天。研究人员写道：“我们的研究结果强调，将细胞微移植到人类前脊髓是一种安全的过程，即使是在像 ALS 患者这样脆弱的个体中进行。”

种治疗没有使任何患者的 ALS 病情恶化。他们确实发现病情进展暂时减缓，表现为移植后第一个月内部分患者病情稳定，其他患者 ALS 功能评分量表修订版 ( ALS-FRS-R ) 评分改善，这种现象可持续长达四个月。

此外，五名患者报告称行走功能暂时改善，四名患者在切食物和使用餐具、书写、穿衣和卫生等活动方面有所改善。在用力肺活量（肺功能的衡量指标）和生存率方面，未发现统计学上显著的差异。

4、多发性硬化症

2023年1月9日，意大利米兰 IRCCS 圣拉斐尔科学研究所在国际期刊《Natural Medicine》上发布了一篇《进行性多发性硬化症患者的神经干细胞移植：一项开放标签、I 期研究》的研究结果。

临床结果显示：神经干细胞治疗多发性硬化症后，耐受性良好，没有显著的急性程序并发症。我们观察到低度、短暂性头痛和颈部肌肉僵硬，正如腰椎穿刺后预期的那样。在对照组之间没有观察到不良反应的显著差异。未报告严重不良反应。迄今为止，在最后一位接受治疗的患者至少3年后，患者的存活率为100%。

低剂量组和高剂量组患者灰质萎缩年化率有显著差异。两名代表性患者分别接受低、高剂量细胞，发现总脑萎缩和灰质萎缩率较低与神经干细胞注射数量增加显著相关，随着神经干细胞数量增加脑白质萎缩率也会相应的减少，脑容量损失也随之减少。

详情信息请点击（2年随访证实：神经干细胞治疗多发性硬化症的安全性）

5、亨廷顿氏病

到目前为止，很少有临床试验研究干细胞疗法对亨廷顿氏病患者的安全性和可行性。一项针对亨廷顿氏病患者的胎儿纹状体组织移植的1期试验证明了该方法的安全性和可行性，并且有一些移植物存活和临床益处的证据。然而，一项后续研究发现，移植的细胞随着时间的推移出现了类似亨廷顿氏病的病理，这表明单靠细胞替换可能无法阻止疾病进展。

最近，一项针对亨廷顿氏病患者纹状体内移植人类ESC衍生神经祖细胞的1/2期试验已经启动（NCT03252080）。该试验旨在评估该方法的安全性、耐受性和初步疗效，预计结果将在未来几年公布。

6、癫痫

2024年12月6日，Neurona Therapeutics 公布积极的临床进展：在 2024 年美国癫痫学会年会上公布了
NRTX-1001细胞疗法治疗耐药性癫痫的新数据。

Neurona Therapeutics公司开发的NRTX-1001是一种源自人类干细胞的高度纯化GABA能抑制性中间神经元细胞，专门用于治疗耐药性癫痫。

在一项开放标签I/II期临床试验中，两名患有耐药性内侧颞叶癫痫的患者接受了NRTX-1001治疗：

• 第一名患者在治疗前6个月内平均每月发作32次，治疗一年后癫痫发作频率降低了95%以上。
• 第二名患者在治疗前6个月内平均每月发作14次，治疗7个月后癫痫发作频率降低了90%以上。 此外，2024年公布的最新数据显示，接受NRTX-1001治疗的患者中，低剂量组致残性癫痫发作较基线减少了92%，80%的受试者在给药后7-12个月内癫痫发作减少超过75%。

总结

尽管神经干细胞移植在神经性疾病治疗领域已展现出 “多面手” 的非凡潜力，为攻克诸多疾病难题带来曙光，但我们必须清醒地认识到，这条探索之路仍布满荆棘。从技术层面而言，如何精准控制神经干细胞的分化方向，使其完全按照预期修复受损神经组织，依旧是亟待攻克的关键堡垒；伦理审查方面，细胞来源、患者知情同意等诸多环节，都需在严谨的规范下不断完善，确保每一步进展都符合人道主义与科学精神的双重标准。

未来，随着技术的不断进步和研究的深入，神经干细胞移植有望成为神经性疾病治疗的主流手段之一。它将为患者带来不仅仅是症状的缓解，更是生活质量的全面提升和生命的重新定义。我们期待那一天的到来，神经干细胞移植能够真正成为攻克神经性疾病难题的利剑，为人类的健康保驾护航，让每一个患者都能重获新生，拥抱充满希望的未来。

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