慢性肾脏病（CKD）正成为全球公共卫生的“沉默杀手”，传统治疗手段如透析和肾移植虽能延缓病情，却难以实现肾脏功能的根本性修复。在此背景下，干细胞治疗凭借其再生医学的独特优势，为肾病治疗开辟了全新路径。近年来，随着临床研究的深入，干细胞治疗不仅在短期内展现出显著的抗炎、抗纤维化效果，其长期疗效的稳定性与技术发展的潜力更成为医学界关注的焦点。

本文将从作用机制出发，结合最新临床证据与前沿技术进展，系统性探讨干细胞治疗肾病的长期疗效与未来突破方向，为这一领域的科研与转化提供科学视角。

干细胞疗法能否为肾病带来长期改善？718例患者揭示真相

一、干细胞治疗肾病的作用机制

干细胞（尤其是间充质干细胞）通过多向分化能力和旁分泌效应修复肾脏组织。其机制包括：

1. 细胞替代与再生：分化为肾小管上皮细胞、足细胞等，直接补充受损肾单位。
2. 抗炎与免疫调节：抑制促炎因子（如TNF-α、IL-6），调节T细胞功能，减轻免疫介导的肾损伤。
3. 抗纤维化作用：通过下调TGF-β、胶原蛋白IVα1等，抑制肾纤维化进程。
4. 改善微循环：分泌血管内皮生长因子（VEGF），促进新生血管形成，缓解肾脏缺血缺氧。

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二、长期疗效的稳定性验证

2024年，我国科研团队在国际期刊《疾病与健康研究最新更新》发表了一项关于间充质干细胞（MSCs）治疗慢性肾病（CKD）的临床病例报告。该研究聚焦于肾衰竭和反复发作肾结石的治疗，随访期长达5年，为干细胞疗法在慢性肾脏病领域的长期稳定性疗效提供了关键证据。

在治疗前，患者的估计肾小球滤过率（eGFR）、血尿素氮（BUN）以及血清肌酐水平均显示其肾功能处于下降状态，提示可能存在慢性肾脏病（CKD）第3期的发展风险。

经过间充质干细胞治疗及长达5年的随访，患者肾功能实现显著且稳定的改善：血清肌酐降至0.88 mg/dL（恢复正常水平），eGFR从50 mL/min提升至87 mL/min（接近正常范围），血尿素氮降至22.0 mg/dL。同时，肾结石未再复发，双下肢水肿完全消退，腰背痛症状消失。

研究结果证实，间充质干细胞疗法不仅能安全应用于人体，还能有效逆转慢性肾病进展，稳定肾功能指标，为终末期肾病的预防提供了新方向。

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三、干细胞疗法对肾衰竭进程的延缓效果

2024年8月，梅奥诊所在《美国血液学杂志》上发布了一项重要研究，探讨了接受自体干细胞移植（ASCT）的肾AL淀粉样变性患者的长期肾脏结果，并验证了肾脏分期系统的性能。

肾AL是指系统性轻链（AL）型淀粉样变性所导致的肾脏损害。根据目前医学界的共识，肾AL淀粉样变性可被视为一种特殊类型的慢性肾脏病，因为它通常表现为持续性的肾脏损害和功能下降。

针对2003年至2020年间697例接受自体干细胞移植（ASCT）治疗的肾AL淀粉样变性患者的研究显示，基于基线24小时蛋白尿和估算肾小球滤过率（eGFR），患者被分为I、II、III期进行长期随访，平均随访时间为10.4年。研究发现：

• 约21%的患者在ASCT后发展为需要透析或肾移植的严重肾衰竭，平均发展时间为3.4年，但大部分79%晚期肾衰竭病例出现在干细胞移植后的十年以上。
• 根据肾功能分期的不同，患者的预后风险有显著差异：I期患者3年内仅有3%的概率进展至透析或移植，而II期和III期患者则分别上升到10%和37%。

研究表明，干细胞治疗不仅能通过再生修复与抗纤维化机制改善肾功能，还能延缓肾衰竭进展超过十年。肾脏分期系统作为评估工具，对于制定个体化治疗策略、提高患者生存质量及延长生存时间具有重要意义。

四、干细胞治疗肾病的长期疗效

2022年，我国南京一家军医院在国际期刊《狼疮》上发表了一篇关于《自体外周血造血干细胞移植治疗难治性狼疮性肾炎的长期随访——20例患者系列研究》的临床研究成果。

这项研究聚焦于使用自体外周血造血干细胞移植（AHSCT）来治疗那些对传统疗法反应不佳的难治性狼疮性肾炎（LN）患者。

在这项研究中，研究人员对20位接受了自体外周血造血干细胞移植（ASCT）治疗的难治性狼疮性肾炎患者进行了平均长达8年的随访。

临床结果表明：

• 18例患者获得完全缓解，1例患者获得部分缓解，1例未缓解患者于12个月开始腹膜透析，1例患者在ASCT前接受短期肾脏替代治疗，于移植后84个月开始血液透析。
• 9例患者在随访期间复发10次，3例患者接受了利妥昔单抗治疗。2例患者完全缓解后在妊娠期间复发，婴儿Apgar评分分别为9分和10分。 9例患者复发后均接受糖皮质激素及免疫抑制治疗，并再次起效。
• 10年总生存率、10年无病生存率及10年肾脏生存率分别为100%、35%及90%。复发率为45%。并发症包括细胞减少、感染、B型胰岛素抵抗综合征及单克隆免疫球蛋白血症。
• 具体来说，这些患者的肾功能指标得到了明显的提升，这表明干细胞疗法不仅能够在短期内带来积极的效果，而且这种改善是可以长期维持的。
• 此外，研究还指出，通过AHSCT治疗后，多数患者的系统性红斑狼疮（SLE）活动指数下降，整体病情得到了有效控制，显示出良好的安全性和有效性。

综上所述，干细胞移植确实能够为难治性狼疮性肾炎患者带来长期的肾功能改善效果并且这种改善是可以长期维持的，并且干细胞移植治疗还能够改善系统性红斑狼疮的症状。

未来发展性与挑战

技术优化方向

• 精准医疗：基于生物标志物筛选适用人群，结合基因编辑技术（如CRISPR）增强干细胞靶向性。
• 联合疗法：干细胞与抗纤维化药物、免疫抑制剂联用，可提升疗效并减少单次细胞用量。

​临床转化加速

• 2024年中国《肾脏病领域十大创新方向》将干细胞列为核心，推动多中心试验标准化。
• 截至2025年3月全球已有185项临床试验覆盖各种肾病等适应症，其中已有干细胞治疗已进入III期阶段

结语

干细胞治疗通过抗炎、抗纤维化、组织再生等机制，在延缓肾衰竭、提高生存质量方面展现出显著优势，且长期疗效稳定。其发展性不仅体现在技术创新，更在于临床适应症的扩展和精准医疗的结合，显著延缓肾衰竭进程并提高生存质量与寿命。尽管仍需克服一些挑战，但干细胞治疗已为肾病治疗领域带来革命性希望，未来或成为慢性肾病管理的核心手段。

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参考资料：

Wang, S. G. ., Wang, S. M. ., Hsu, M. C. ., & Wang, F. N. . (2024). Mesenchymal Stem Cell Therapy for Chronic Kidney Disease (Renal Failure and Multiple Episodes of Nephrolithiasis): A Case Report. Recent Updates in Disease and Health Research Vol. 4, 19–25. https://doi.org/10.9734/bpi/rudhr/v4/7241B

Long-term outcomes of renal AL amyloidosis patients undergoing autologous stem cell transplantation: Validating the performance of the renal staging system Eli Muchtar,  Morie A. Gertz,  Raphael Mwangi,  Hamza Hassan,  Angela Dispenzieri,  Nelson Leung,  Francis K Buadi,  David Dingli,  Andrew Staron,  Vaishali Sanchorawala

Yang L, Ren G, Chen W, et al. Long-term follow-up of autologous peripheral blood hematopoietic stem cell transplantation for refractory lupus nephritis—a series study of 20 patients. Lupus. 2022;31(13):1586-1594. doi:10.1177/09612033221126848

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