自体干细胞移植作为再生医学领域的突破性技术，近年来在多种难治性疾病（如神经退行性疾病、纤维化疾病、血液系统肿瘤等）中展现出显著疗效。随着临床研究的深入，移植后患者的功能恢复与生活质量提升成为关注焦点，而“预康复”（Prehabilitation）作为优化移植效果的关键策略，通过术前干预改善患者生理储备与功能状态，正逐渐成为提高移植成功率的重要研究方向。

预康复如何优化自体干细胞移植效果？PIRATE随机对照试验给出答案

近日，澳大利亚邦多拉拉筹伯大学进行了一项“Prehabilitation to improve function after autologous stem cell transplantation: A pilot randomized controlled trial (PIRATE)”的临床研究结果，该文章发表在“ Supportive Care in Cancer”期刊杂志上。

该研究旨在探讨多学科预康复对自体干细胞移植后改善体能的疗效、安全性和可行性。该研究结果表明预康复安全可行，并可能改善自体干细胞移植 (autoSCT) 后的行走能力。研究结果支持未来开展全面的自体干细胞移植 (autoSCT) 预康复试验。

自体干细胞移植预康复：多学科运动营养联合干预对术后功能重建与生存质量的先导性评估

自体干细胞移植 (autoSCT) 可提高血液系统恶性肿瘤患者的生存率，并提供长期疾病控制。尽管生存率有所提高，但接受autoSCT的患者仍会经历不良治疗反应，包括疲劳、体质下降和心理困扰，导致持续的功能衰退和生活质量下降。autoSCT接受者罹患继发性癌症的风险也很高，并且再入院率也很高。

强烈建议在癌症治疗期间进行运动和营养干预，包括自体干细胞移植 (autoSCT) 。这些干预措施安全无害，可减轻疲劳、减轻体重，并改善接受自体干细胞移植 (autoSCT) 患者的功能和生活质量。然而，干预的最佳时间尚不清楚，大多数试验针对的是移植前后。移植前进行的运动和营养干预 ( 移植前康复 ) 可通过在移植前建立功能储备带来更佳益处。干细胞移植前锻炼可能比移植后获得更好的结果，包括将住院时间缩短2天。

目前尚无试验评估在自体干细胞移植 (autoSCT) 中联合监督运动和营养康复，这可能为预防移植后营养不良提供额外益处。因此，需要对autoSCT中的运动和营养预防相结合进行初步评估，以确定是否有必要进行全面的随机对照试验。

这项实用性先导试验的主要目的是探索多学科预康复对自体干细胞移植后体能的有效性，并评估其效果。次要目的是探索通过安全性和运动依从性评估的可行性；以及对体能和营养状况、健康相关生活质量和卫生服务结果的有效性。

方法：这项单盲、平行、双组先导随机试验纳入了接受自体干细胞移植 (autoSCT) 的成年人。

参与者被随机分配接受每周两次、监督的定制运动和每两周一次的电话营养教育，最长持续8周，之后接受自体干细胞移植 (autoSCT  ) 或常规护理 ( n=11)  。盲法评估分别在基线 (T0)、移植前 (T1) 和移植后4周 (T2) 进行。

主要结局指标：采用6分钟步行测试，以步行距离（米）来衡量体能素质。6分钟步行测试是衡量癌症幸存者身体机能的有效可靠方法。

次要指标包括：复元率、不良事件、运动依从性、身体状况、营养状况、健康相关生活质量和健康服务结果。

结果

共联系了37名患者（图1）。其中10名不符合条件。22名参与者同意（符合条件患者的招募率为 81%）并被分配。所有参与者均按分配接受了干预。一名参与者的移植被取消，另一名参与者在干预期结束时被无限期搁置。参与者平均年龄为63岁（范围：36至71岁），男性（n =15，68%），被诊断患有多发性骨髓瘤（n=20，91%），平均在自体SCT前13周被招募。半数参与者有稳定的骨病变（n =11）。一名常规治疗组参与者在基线时严重营养不良。参与者在基线时通常匹配良好。然而，实验组的参与者更年轻，确诊后的时间更长。

缩写：6mWT 6分钟步行测试；PG-SGA患者主观整体评估；AES澳大利亚饮食调查；ICU重症监护病房

遵守研究方案

可用于康复的时间从2周到8周不等。共完成了99次锻炼课程（平均每位参与者9次标准差4次）和32次营养课程（平均每位参与者4次标准差1次）。八名参与者（72%）参加了≥50%的预定锻炼课程。缺席课程的最常见原因是其他预约（16 次缺席）或因治疗相关副作用导致身体不适（13次缺席）。八名参与者（72%）参加了所有营养课程，三名参与者各缺席一次（ 1人因工作 、 1人因身体 不适、1人因住院）（图1）。实验参与者在康复前每周完成77分钟（标准差73分钟）中等强度运动。

不良事件

预康复未导致任何重大不良事件。两名参与者在随访时因T0期皮肤不适 / 刺激拒绝佩戴身体活动监测器。三名参与者报告了轻微不良事件，经休息后缓解（延迟性肌肉酸痛2例，头晕1例）。参与者在自体干细胞移植（autoSCT）后平均经历3种并发症，最常见的是腹泻（n=14）和发热性中性粒细胞减少（n=11）。5 名参与者出现疾病进展或复发。

对主要结果指标的影响

主要结果指标（T2期6分钟步行距离）显示，实验组比对照组多141米（表1）。T1期实验组也比对照组多61米。效应量超过临床意义。

总结：研究显示预康复安全性良好，仅出现轻微不良事件（如皮肤刺激、肌肉酸痛），自体干细胞移植后常见并发症为腹泻和发热性中性粒细胞减少，5 例患者病情进展或复发。主要疗效指标（6分钟步行距离）表明，实验组较对照组有显著改善，效应量超过临床意义阈值，提示干预措施对患者运动能力有积极影响。

对患者次要指标结果的影响

在T2期，实验组在EORTC-QLQ C30量表的身体功能和角色功能子量表上显示出显著优于对照组的组间差异。其他次要结局未达到统计学显著。然而，T2期实验组在以下方面表现出中到大效应优势：体重增加、认知功能改善、社会功能、区分生活中重要事项的能力，以及呼吸困难减轻和胃肠道症状缓解。

实验组在达到体力活动推荐量或营养摄入建议方面与常规护理组无差异。钙是最常见的缺乏营养素。

对次要健康服务结局的影响

两组间干细胞植入时间相似（表2）。

小结：在次要患者结局方面，实验组在生活质量的 “身体功能” 和 “角色功能” 子量表上显著优于对照组，且在体重、认知、社会功能等多项指标上呈现中到大效应的改善趋势，尽管部分指标（如呼吸困难、胃肠道症状）未达统计学显著。但实验组在体力活动和营养摄入达标率上与对照组无差异，约17%的参与者存在钙缺乏。健康服务结局显示，两组干细胞植入时间无显著差异，提示干预措施未对治疗流程关键时间节点产生影响。

住院时间组间无差异。对照组中有两名参与者，实验组中有一名参与者到急诊就诊，每组各有一名患者在移植后3个月内再次入院（表2）。

讨论：改善自体干细胞移植后功能的预康复的结果

研究核心发现与安全性验证

这项随机对照试验发现，针对自体干细胞移植（autoSCT）患者的多学科预康复（prehabilitation）方案具备安全性、可行性，并能改善患者的步行能力。与常规护理相比，实验组在移植后1个月表现出更高的自我报告功能评分、体重增长以及更少的呼吸困难和胃肠道症状，但生活质量提升和医疗资源利用的改善尚存不确定性。研究首次将运动与营养结合的预康复方案应用于autoSCT领域，结果支持进一步开展大规模试验以验证有效性。此外，研究强调了预康复的安全性，这得益于基于指南的评估和临床医生主导的个性化干预设计，尤其考虑到该人群因化疗、免疫功能低下等因素的高风险性。

可行性分析与创新模式

预康复的可行性体现在高招募率（81%）和参与率（87%），远超同类研究。居家干预模式可能是成功关键，其便利性降低了治疗负担，尤其适合需频繁医疗管理的患者。尽管骨疾病不稳定患者仍需专业监督，但结合远程医疗（如疫情期间的线上营养和运动指导）可突破参与障碍，提供灵活支持。这一模式创新为未来预康复推广提供了实践参考，尤其在资源有限或患者行动受限的场景中。

初步效果与临床意义

预康复的初步效果表现为步行能力提升、体重增加及功能改善，支持了干细胞移植后长期功能衰退需主动干预的观点。营养干预的加入可能是区别于既往研究的关键，其通过优化营养储备可能间接增强功能恢复效果。尽管未显著缩短住院时间，但两组再入院率均较低，提示预康复可能更多影响患者功能而非急性医疗事件。未来需进一步探索复合干预（如运动+营养+心理）的协同效应，并针对不同风险分层患者优化方案。

优势和局限性

这是首项证明多学科预康复对自体干细胞移植 (autoSCT) 准备人群产生积极影响的研究。这项研究招募率高，在一家务实的公立医院进行，纳入了此前被排除在预康复研究之外的患者，例如患有难治性疾病和骨病变的患者，从而增强了研究结果的普遍性。

这项试验提供了初步证据，表明多学科预康复可以改善自体干细胞移植（autoSCT）后的功能，并且安全可行。研究结果支持开展更大规模的试验，以证实多学科预康复的有效性。鉴于大多数三级医疗中心的自体干细胞移植（autoSCT）接受者数量较少，因此需要进行多中心全面试验才能获得足够的样本量。本试验的成功招募很大程度上取决于积极主动的临床护士协调员和居家环境，这表明这些策略应在未来的试验中采用。

参考资料：Dennett, A.M., Porter, J., Ting, S.B. et al. Prehabilitation to improve function after autologous stem cell transplantation: A pilot randomized controlled trial (PIRATE). Support Care Cancer 33, 164 (2025). https://doi.org/10.1007/s00520-025-09179-1

免责说明：本文仅用于传播科普知识，分享行业观点，不构成任何临床诊断建议！杭吉干细胞所发布的信息不能替代医生或药剂师的专业建议。如有版权等疑问，请随时联系我。