干细胞疗法作为再生医学领域的重要探索方向，近年来在慢性肾病、糖尿病肾病等多种肾脏疾病的临床研究中展现出潜在治疗价值。其核心机制在于通过干细胞的自我更新、免疫调节及组织修复功能，延缓或逆转肾脏损伤进程。从现有实践来看，不同年龄段的肾病患者均可能在严格评估后成为适应人群，但具体干预策略需结合病理类型、病程阶段及个体生理状态综合制定。

本文基于全球多中心临床试验及权威指南，系统解析干细胞疗法治疗不同年龄段肾病患者的治疗潜力及风险控制策略。

从儿童到老人：干细胞疗法适用于哪些年龄段的肾病患者？

一、年龄与干细胞疗效的生物学关联

干细胞治疗的核心机制依赖于细胞的归巢能力、分化潜能及旁分泌功能。随着年龄增长，患者体内微环境（如炎症水平、血管条件）和干细胞活性（如端粒酶活性）均发生显著变化，直接影响治疗效果。

• 儿童患者（0-18岁）：免疫系统未完全成熟，再生能力较强，但易受遗传性或先天性肾病影响（如先天性肾病综合征）
• ​年轻患者（18-40岁）​：干细胞增殖能力强，肾组织再生潜力大，尤其适合急性肾损伤或早期慢性肾病的逆转修复。
• ​中老年患者（40-65岁）​：需重点评估肾纤维化程度及合并症（如高血压、糖尿病控制水平），治疗目标以延缓肾功能恶化为主。
• ​高龄患者（>65岁）​：干细胞归巢效率下降，推荐联合靶向药物（如抗纤维化剂）以增强疗效，治疗需严格个体化评估

二、不同年龄段患者的适用性分析

2.1 儿童患者（1-18岁）

核心优势：儿童患者因肾脏仍处于快速发育阶段，MSCs可通过归巢效应精准定位到受损肾单位，利用其强大的细胞增殖与再生能力修复组织，延缓纤维化进展；同时，儿童免疫系统未完全成熟，异体MSCs移植的排斥风险低，且副作用少，安全性更优。

2022年，意大利再生医学实验室在行业期刊《干细胞研究与治疗》发表了一篇关于《脐血间充质干细胞在耐多药肾病综合征患儿中的首次临床应用》的临床研究成果。

本研究中，11名接受CB-MSCs治疗的患儿（中位年龄为13岁）均未出现严重不良反应或肾功能恶化，输注耐受性良好。

疗效方面，3名无基因突变的非遗传性局灶节段性肾小球硬化症（SRNS）患者达到部分或完全缓解（蛋白尿降至肾病范围以下），其中2例缓解持续超过1年并减少免疫抑制剂用量。

在治疗反应良好的患者中，他们的调节性T细胞（Treg）数量在治疗前平均为384个/百万免疫细胞，而在最后一次输注后两周的复查时，这一数值上升到1694个/百万免疫细胞（有3名患者中有2名明显增加）。（见图1）

其余患者蛋白尿中位值轻微改善。但未缓解患者的肾功能在12个月随访期间总体稳定。

综上所述，间充质干细胞为非遗传性肾病综合征患儿提供了安全有效的治疗选择，年轻患者的响应优势及非遗传性肾病的疗效提示，间充质干细胞可能对年轻肾病儿童（尤其是非遗传性病例）具有潜在疗效。

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2.2 年轻患者（18-40岁）

核心优势：年轻患者处于肾脏功能的黄金期，MSCs可快速响应急性损伤（如急性肾损伤或免疫性肾病），通过抗炎和抗纤维化作用抑制病情恶化；其免疫调节特性可针对性抑制过度免疫反应（如自身免疫性肾炎），保护健康肾组织，延缓慢性化进程，为后续治疗争取窗口期。

2024年，我国研究人员在国际期刊《medRxiv》上发表一篇有关《干细胞治疗糖尿病肾病的疗效和安全性：系统评价与荟萃分析》的综述，该综述总结了江西赣南医科大学研究人员整合的3,528项研究，并且在3528项研究筛选了4项高质量研究，并对这四项高质量研究进行了系统评价与荟萃分析。

这四项研究，涉及90名糖尿病肾病患者，平均年龄≥18岁。

结果显示：干细胞移植可显著改善糖尿病肾病患者的肾功能指标，包括提高估算肾小球滤过率（eGFR）和降低血清肌酐（SCr）水平，同时减少早期损伤标志物微量白蛋白尿（MAU）。然而，对尿蛋白/肌酐比值（UACR）未见显著改善。

安全性方面，干细胞治疗与对照组的不良事件发生率无显著差异，表明其安全性良好。总体而言，干细胞移植为延缓糖尿病肾病进展提供了潜在治疗选择。

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2.3 中老年患者（40-65岁）

核心优势：中老年患者常因糖尿病、高血压等慢性病导致肾纤维化和血管损伤，MSCs通过分泌血管生成因子（如VEGF、HGF）促进肾小管修复和血管新生，改善缺血性损伤；同时，其抗纤维化作用可协同降压、降糖药物，减少蛋白尿和肾功能衰竭风险，延缓疾病进展。

2018年，我国学者开展了一项临床研究，评估胚胎源性前体干细胞对慢性肾脏病（CKD）的治疗潜力，重点考察其延缓肾功能衰竭进展的疗效。研究纳入CKD 3a期（平均年龄44.2岁）和3b期（平均年龄54.8岁）患者，通过分组对照分析干细胞疗法对肾功能指标的改善效果。结果显示：

3a期患者：78.5%的病例肾功能显著改善，肾小球滤过率（eGFR）显著提升，男性患者eGFR达54 mL/min/1.73m²（血清肌酐降至128±0.02 µmol/L），女性患者分别为47 mL/min/1.73m²和113±0.2 µmol/L。

3b期患者：66.7%的病例GFR下降，但治疗后未出现肾功能恶化，血清肌酐和肾小管功能呈持续改善趋势。（见图2）

3a期稍微年轻中年慢性肾病患者对干细胞治疗的响应更显著，可能与肾脏损伤程度较轻有关。

综上所述，本研究证实干细胞治疗在慢性肾脏病（尤其是稍微年轻的中年患者）中具有显著疗效，能够逆转肾功能损伤并实现分期降级，为早期肾病患者提供了新的治疗选择。尽管3b期患者疗效有限，但其稳定性和代谢改善趋势表明干细胞可能作为综合治疗的重要组成部分。

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2.4 高龄患者（>65岁）

核心优势：高龄患者常合并慢性炎症和氧化应激，MSCs通过旁分泌机制抑制炎症因子（如IL-6、TNF-α），减轻肾间质纤维化；其低侵入性治疗方式（如静脉注射）避免了手术风险，尤其适合合并多种基础疾病、耐受性差的群体，可安全改善肾功能指标。

2024年8月，梅奥诊所在期刊《美国血液学杂志》上发表了一篇关于《接受自体干细胞移植的肾AL淀粉样变性患者的长期结果：验证肾脏分期系统的性能》的研究成果。该研究纳入了697名患者，他们确诊时的年龄是60岁到80岁。从确诊到接受ASCT的中位时间为4个月，90%的患者在确诊后1年内接受ASCT。

肾AL是指系统性轻链（AL）型淀粉样变性所导致的肾脏损害。根据目前医学界的共识，肾AL淀粉样变性可被视为一种特殊类型的慢性肾脏病，因为它通常表现为持续性的肾脏损害和功能下降。

根据基线24小时蛋白尿和估算肾小球滤过率（eGFR）水平，患者被分为肾分期I、II、III期。平均随访时间为10.4年，肾脏生存率定义为从ASCT到开始肾脏替代治疗（RRT）的时间。研究结果显示：

• 整体情况：大约21%（五分之一）的患者最终发展为严重肾衰竭（需要透析或肾移植），平均需要3.4年才会到这个阶段；而大部分79%晚期肾衰竭的情况出现在干细胞移植手术后10年以上。
• 肾功能分期影响风险：患者的肾功能分期（I期最轻，III期最重）直接影响未来需要透析或肾移植的可能性。具体来说：
  • I期患者：3年内仅有3%的概率需要透析或移植；
  • II期患者：概率上升到10%；
  • III期患者（病情最重）：3年内的风险高达37%。

综上所述，干细胞治疗在早期肾病领域展现出显著潜力，通过再生修复与抗纤维化机制改善肾功能、延缓肾衰竭进展（大部分早期肾病患者能延缓10年以上）。并且肾脏分期是一个可靠的工具来评估患者的预后，这些信息可以帮助医生制定更有效的个体化治疗策略，以提高患者的生存质量并延长生存时间。

三、不同年龄段肾病患者适用性总结

综上所述，不同年龄段肾病患者对干细胞治疗的响应呈现显著差异。

儿童患者（0-18岁）因肾脏发育潜力强，MSCs可通过归巢效应精准修复受损肾单位，且异体移植排斥风险低，对非遗传性肾病（如SRNS）疗效显著（如意大利研究中3名患儿蛋白尿缓解，Treg细胞显著上升）；

年轻患者（18-40岁）处于肾功能黄金期，MSCs可快速响应急性损伤（如糖尿病肾病），改善eGFR和MAU，但对UACR改善有限；

中老年患者（40-65岁）需结合抗纤维化药物，CKD 3a期患者对MSCs响应更佳（eGFR提升至54 mL/min），而3b期患者疗效有限但可稳定病情；

高龄患者（>65岁）以低侵入性静脉注射为主，通过抑制炎症延缓肾衰竭，早期肾病（I期）患者10年透析风险仅3%，提示分层治疗的重要性。

总体而言，干细胞治疗需严格匹配年龄相关的再生潜力、疾病阶段及合并症，以实现精准疗效。

相关阅读：干细胞治疗肾病：基因、年龄与疾病类型如何共同决定疗效？

结语

干细胞疗法对肾病的年龄适应性呈现“全周期覆盖、疗效递减”特点：儿童及青少年：修复潜力最大，需把握早期干预窗口；成年患者：疗效显著，可逆转部分肾功能损伤；老年群体：以症状缓解与生活质量提升为主。临床选择需综合评估细胞类型、输注途径及个体状态，未来通过技术创新与标准化管理，有望实现更精准的年龄分层治疗。

相关阅读：哪些肾病患者适合尝试干细胞治疗？覆盖急性、慢性及免疫相关肾病

参考资料：

Morello, W., Budelli, S., Bernstein, D.A. et al. First clinical application of cord blood mesenchymal stromal cells in children with multi-drug resistant nephrotic syndrome. Stem Cell Res Ther 13, 420 (2022). https://doi.org/10.1186/s13287-022-03112-7

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https://fctiinc.com/wp-content/uploads/2018/11/04-Efficacy-of-renal-precursor-stem-cells-in-management-of-chronic-kidney-disease-CN.pdf

Muchtar E, Gertz MA, Mwangi R, et al. Long-term outcomes of renal AL amyloidosis patients undergoing autologous stem cell transplantation: Validating the performance of the renal staging system. Am J Hematol. 2024; 99(11): 2118-2126. doi:10.1002/ajh.27460

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