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干细胞治疗脊髓损伤:患者的运动功能到底能恢复多少?

脊髓损伤是导致运动功能障碍的严重神经系统疾病,常使患者面临瘫痪的困境。传统的手术、药物和康复训练虽能提供一定帮助,但对恢复运动功能的效果有限,约10%的患者能从最低等级A提高到C级。

面对这一医学挑战,干细胞治疗作为一种创新疗法,为脊髓损伤患者带来了新的希望。那么,干细胞治疗究竟能让患者的运动功能恢复到什么程度?这是无数患者和家属最关心的问题。本文将结合临床研究和真实案例,带您一探究竟

干细胞治疗脊髓损伤:患者的运动功能到底能恢复多少?

干细胞治疗脊髓损伤:患者的运动功能到底能恢复多少?

一、干细胞治疗的原理:唤醒沉睡的神经

干细胞之所以被寄予厚望,是因为它们拥有“分化”和“修复环境调节”的能力。其主要机制可概括为以下方面:[1]

促进神经再生:分化为神经细胞,替代受损神经元,重建信号传导通路;

调节炎症:抑制过度免疫反应,减少继发性损伤;

保护存活神经元:分泌神经营养因子,为受损细胞提供支持。

简单来说,干细胞既能直接“修补”损伤,又能改善局部环境,为神经修复创造条件。

详情请浏览:瘫痪有望恢复?详解干细胞治疗脊髓损伤的原理、适用人群及治疗流程

二、临床研究与真实案例:从数据看希望

案例1:53岁高位脊髓损伤患者干细胞治疗后,运动与感觉功能持续改善18个月

2020年2月,美国梅奥诊所在《MAYO CLINIC PROCEEDINGS》杂志上发表了一篇名为《CELLTOP临床试验:自体脂肪组织来源的间充质干细胞治疗创伤性脊髓损伤所致瘫痪的1期临床试验首份报告》的临床研究成果。[2]

在本初步报告中,我们描述了首位接受治疗的患者的结果,该患者是一位5​​3岁的冲浪事故幸存者,颈椎遭受高位脊髓损伤(美国脊髓损伤协会损伤量表A级),随后神经系统症状有所改善,并在受伤后6个月内达到稳定状态。

CELLTOP临床试验:自体脂肪组织来源的间充质干细胞治疗创伤性脊髓损伤所致瘫痪的1期临床试验首份报告

临床具体结果:

01.ASIA运动评分:

上肢总运动评分从基线时的35分逐渐改善至18个月时的44分,右侧(基线时19分至18个月时的25分)的改善更为显著,而左侧(基线时16分至18个月时的19分)的改善更为显著(图1A)。

下肢总运动评分也显著改善从基线时的36分改善至注射后18个月时的49分。双侧下肢均有类似的改善(右侧,基线时19分至18个月时的25分;左侧,基线时17分至18个月时的24分(图1A)。

图1:A,所有时间点的上肢和下肢运动总评分。B,所有时间点的针刺和轻触觉总评分。C,所有时间点的上肢能力问卷评分。
图1:A,所有时间点的上肢和下肢运动总评分。B,所有时间点的针刺和轻触觉总评分。C,所有时间点的上肢能力问卷评分。

02.ASIA感官评分:

总针刺评分在每个时间点均持续改善,从基线时的45分提高到18个月随访时的95分。双侧改善程度相似:右侧从基线时的25分提高到18个月随访时的46分,左侧从基线时的20分提高到18个月随访时的49分。同样,总轻触觉评分也从基线时的54分提高到18个月随访时的96分。双侧也观察到类似的改善:右侧从基线时的27分提高到18个月随访时的46分,左侧从基线时的27分提高到18个月随访时的50分(图1B)。

我们还检查了每个皮节区域的改善情况。在上肢,双侧C5区域改善显著。此外,患者左侧C2-4、C6和T1-3区域也出现显著改善。在下肢,患者的L4、L5和S1-4区域出现改善(图2A和B;图3 A-D)。

图2:根据脊髓损伤神经学分类国际标准,在基线(A)和 18 个月随访(B)时形成的皮节感觉评分。
图2:根据脊髓损伤神经学分类国际标准,在基线(A)和 18 个月随访(B)时形成的皮节感觉评分。
图3:受试者各时间点脊髓损伤神经学分类国际标准运动评分。A,右上肢运动评分。B,左上肢运动评分。C,右下肢运动评分。D,左下肢运动评分。
图3:受试者各时间点脊髓损伤神经学分类国际标准运动评分。A,右上肢运动评分。B,左上肢运动评分。C,右下肢运动评分。D,左下肢运动评分。

03.上肢能力问卷:上肢能力评分从基线时的110分提高到18个月时的144分。最显著的改善是“手臂推拉”部分,从基线时的31分提高到18个月时的46分;以及“手和手指的使用”部分,从基线时的40分提高到18个月时的51分(图1C)。

04.全球健康评分:结果显示生活质量显著改善。整体身体健康raw/T评分从基线时的8/29.6提高至18个月时的10/34.9,整体心理健康评分从基线时的7/11提高至18个月时的11/41.1。

05.物理治疗和职业治疗:

在随访过程中,患者的运动功能和康复指标均有明显提升。10米步行测试显示,他的步行速度由基线时的0.17米/秒(57.72秒) 提高至15个月后的0.43米/秒(23秒)。耐力方面也显著改善:从最初仅能以0.25米/秒的速度行走180米(12.8分钟),提升到能以0.33米/秒的速度行走620米(34分钟)。关节活动范围同样有进步,尤其是肩关节屈曲和外展,均较基线增加了约40°至80°不等。

06.安全性:患者对注射过程耐受良好,未出现任何与注射相关的严重不良事件。患者报告第2天出现轻度至中度头痛,经对乙酰氨基酚治疗后缓解。在18个月的随访中,未报告其他安全问题或不良事件。

综上所述,结果显示,干细胞治疗18个月后,运动功能、感觉功能和生活质量均显著改善,其中在改善患者步行能力、耐力和关节灵活性方面效果突出,且未出现严重不良反应。

案例2:全球17项临床试验综述,干细胞治疗让亚急性脊髓损伤患者运动功能提升40%

2025年2月11日,日本再生医学研究中心在国际权威期刊《Nature Medicine》上发表题为《人类脊髓损伤的干细胞疗法:近期临床研究进展与转化路径分析》的系统性综述。[3]

该研究全面梳理了从2024年5月到12月内全球17项干细胞治疗脊髓损伤(SCI)的临床试验数据,首次提出“细胞移植联合康复干预”可显著提升神经功能恢复率,并强调干细胞疗法已实现亚急性SCI患者运动功能改善达40%的突破性疗效

人类脊髓损伤的干细胞疗法:近期临床研究进展与转化路径分析

研究强调,脊髓损伤(SCI)临床研究在过去十年取得显著进展,研究对象涵盖胎儿源性NS/PC及多能干细胞(ES/iPSC)衍生NS/PC、间充质干细胞(MSC)、嗅鞘细胞与施万细胞等。

其中临床数据显示,接受治疗的13名患者中有12名神经功能改善,其中不少从完全性损伤(AIS A)提升至更高等级。其中在MSC输注前被归类为AIS A的6名患者中,有5名改善为AIS B(3/6)或AIS C(2/6),2名AIS B患者改善为AIS C(1/2) 或AIS D(1/2),5名AIS C患者改善为AIS D (5/5) 的功能状态。

此外值得注意的是,同种异体NS/PC相较自体MSC具有更强的脊髓整合能力且可标准化生产,适用于超急性期干预。诱导多能干细胞(iPSC)的基因编辑技术突破使其成为未来精准治疗的关键方向,有望通过定制化细胞方案解决供体匹配与免疫排斥问题。

总结:综上所述,干细胞治疗脊髓损伤在临床研究和真实案例中都显示出积极成效。患者在运动功能、感觉恢复以及生活质量方面均有明显改善,不仅表现为上、下肢力量和步行能力的提升,还包括耐力和关节灵活度的增强。整体数据显示,干细胞疗法干预能够显著促进神经功能恢复,为脊髓损伤患者带来切实希望。

三、康复与干细胞:相辅相成的关键组合

干细胞治疗并非“一针见效”的独立解决方案,它与康复训练的关系是​​相辅相成​​的。

​康复训练为干细胞提供“环境”与“导向”​​:规律的功能性训练可以刺激神经通路的活动,为移植的干细胞分化、整合和发挥作用提供必要的神经活动环境,引导新生的神经连接形成有功能意义的网络。

​干细胞为康复训练提供“物质基础”​​:移植的干细胞通过改善局部微环境、促进神经再生和修复,理论上能够提高患者对康复训练的反应性和效果上限。

​联合干预是趋势​​:许多临床研究都采用​​干细胞治疗结合系统康复训练​​的综合模式。患者在治疗后需坚持长期、规范且有针对性的康复训练,才能最大化干细胞治疗的效果,促进功能恢复。

四、未来展望

未来,随着干细胞来源、制备工艺和输注方式的不断优化,以及与基因编辑、组织工程等前沿技术的结合,脊髓损伤的治疗有望更精准、更安全、更高效。同时,如何将干细胞与康复训练、药物干预等多学科手段进行整合,也将是提升疗效的关键方向。

虽然干细胞尚未成为“万能药”,但它无疑已经为脊髓损伤治疗打开了一扇新窗口,值得患者、家属和医学界共同期待。

结语

总体来看,干细胞治疗正逐渐从实验室走向临床实践,为脊髓损伤患者带来了实实在在的改善。无论是运动功能、感觉恢复还是生活质量,越来越多的研究和案例表明,这一疗法正在打破以往“不可逆”的医学定论。当然,治疗效果因人而异,但它至少让“瘫痪不再等于终身无法恢复”成为现实的希望。

参考资料:

[1]Shinozaki, M.; Nagoshi, N.; Nakamura, M.; Okano, H. Mechanisms of Stem Cell Therapy in Spinal Cord Injuries. Cells 202110, 2676. https://doi.org/10.3390/cells10102676

[2]CELLTOP Clinical Trial: First Report From a Phase 1 Trial of Autologous Adipose Tissue–Derived Mesenchymal Stem Cells in the Treatment of Paralysis Due to Traumatic Spinal Cord InjuryBydon, Mohamad et al.Mayo Clinic Proceedings, Volume 95, Issue 2, 406 – 414

[3]Sugai K, Nakamura M, Okano H, Nagoshi N. Stem cell therapies for spinal cord injury in humans: A review of recent clinical research. Brain Spine. 2025 Feb 7;5:104207. doi: 10.1016/j.bas.2025.104207. PMID: 40027291; PMCID: PMC11870206.

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