《自然》社论：不要急于推广有前景的干细胞疗法

2025年4月16号，国际期刊杂志《Nature》发表了一篇“Don’t rush promising stem-cell therapies”（不要急于推广有前景的干细胞疗法）的社论，社论表明潜在的治疗需要遵循最高的安全性和有效性标准。

2012年，日本京都大学生物学家山中伸弥（Shinya Yamanaka）因发现了一种将成熟的小鼠和人类细胞“重编程”成原始状态的方法，使其能够发育成人体任何一种细胞类型，而荣获诺贝尔生理学或医学奖的一半。他演示了如何制造这些被称为诱导多能干细胞（iPS）的细胞，也为个性化治疗带来希望，使其能够很快用于再生受损组织，例如眼部、大脑和脊柱。

本周《自然》杂志刊登的两项研究报告了利用干细胞治疗一种疾病（即进行性神经退行性疾病帕金森病）的明确潜力。其中一个日本研究小组将由供体来源的iPS细胞诱导的神经祖细胞注射到七个患者体内。另一个来自美国和加拿大的研究小组将由胚胎干细胞生成的细胞注射到12个患者体内。

这两项报告早期临床试验结果的研究显示，干预措施是安全的，并且平均而言，接受干预的患者在震颤和僵硬动作等典型症状方面得到了可衡量的改善。

尽管两项研究均未使用参与者自身细胞，但这些结果对大量人群来说仍然是个好消息。2021年，全球约有1180万人患有帕金森病，是25年前的两倍多。根据《英国医学杂志》（BMJ）发表的一项模型研究 ，这一数字仍在不断增长，预计在未来25年内可能达到2500万人。

这类研究有可能改变人们的生活，但重要的是，这些疗法不能太快进入临床。必须允许研究人员有足够的时间完成安全性和有效性测试。

许多国家正在探索如何更快地将药物和疗法推向市场。日本目前备受关注，其众多大学、企业和资助机构正准备申请快速审批，以加速某些基于iPS细胞的产品上市，有些产品甚至可能在一年内上市，正如我们在新闻专题报道中所述。

这些组织正在实施一项于2013年在日本启动的制度，该制度允许“再生医学产品”获得临时使用许可，前提是早期临床试验证明其安全使用且具有临床益处的潜力。该制度允许产品无需完成III期随机对照临床试验即可上市——而III期随机对照临床试验通常被认为是全球范围内的“黄金标准”。然而，在获得有条件批准后，评估仍需继续进行，并且必须最终证明其安全性和有效性，否则产品将被撤回。

尽管这种制度显然比常规程序风险更大，但理论上，它能够更快地为那些无法获得替代疗法的患者提供可能改变人生的干预措施。这也是它受到全球密切关注的原因之一。另一个原因是，许多国家认为传统监管阻碍了创新。然而，快速通道程序的早期案例表明，必须谨慎控制速度。

2015年至2021年期间，两种基于细胞的再生医学产品和两种基因疗法在日本根据同一体系获得了有条件批准。安全性似乎并非问题，但其中两种产品未能满足全面批准的疗效要求，已于去年退出市场。另外两种产品的效果尚不清楚。如果它们不想被撤回，就需要在未来几年内满足全面疗效要求。

对这一结果的一种解读是，快速审批机制的保障措施正在发挥作用。但至少有两种候选疗法显然需要更多时间进行临床试验。未能达到预期疗效意味着患者抱有虚假的希望，而且由于获得有条件批准的疗法费用由日本的公共医疗保险体系支付，纳税人不得不承担一笔不必要的费用。

快速通道制度还激励企业在产品有条件批准到期前推出尽可能多的干预措施，从而最大化潜在收入。这导致一些人呼吁提高有条件批准的有效性要求。

本周发表的两项研究为目前仅可控制、无法治愈的疾病患者带来了希望。此类早期临床试验是研究和监管进程中至关重要的一部分。然而，后续试验也至关重要，因为它们专门用于评估一种疗法是否能够使患者受益。

有必要提高政策制定者和公众的认识，让他们明白，对基于科学的新型医疗产品进行认真彻底的评估，对所有相关方——患者、研究人员以及将此类干预措施应用于临床的机构——都是最有益的。再生医学是一门令人振奋且充满希望的科学，研究人员耗费了数十年时间才将其推向临床应用。世界各地的监管机构绝不能仓促推进这一过程的最后阶段，从而危及这一前景。

参考资料：https://www.nature.com/articles/d41586-025-01176-y

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